Blood：AG-348可以增强丙酮酸激酶缺陷患者红细胞的丙酮酸激酶活性。
丙酮酸（PK）缺陷是一种罕见的基因疾病，引发慢性溶血性贫血。目前还没有PK缺陷的靶向治疗方法。AG-348是一种小分子变构激活剂，可以激活野生红细胞丙酮酸激酶和与溶血性贫血相关的突变酶。本文中，作者详细介绍AG-348，一种PK的变构激活剂，目前正在进行治疗PK缺陷的临床试验。AG-348可以提高野生型和PK突变酶以及体外培养的患者红细胞的PK激酶活性。研究结果表明AG-348可能具有恢复PK缺陷
MedSci原创 - 丙酮酸激酶，AG-348，溶血性贫血，PK缺陷，红细胞 - 2017-08-01
Blood：丙酮酸激酶缺陷病的国际性临床资料统计
丙酮酸激酶（PK）缺陷，是一种最常见的可导致遗传性非球形细胞性溶血性贫血的糖酵解缺陷，为收集该缺陷患者的回顾性和前瞻性临床资料，国际上建立一多中心的国际性注册记录。回顾性收集了254位在分子水平确诊PK缺陷患者的病史、实验室和放射学资料。PK缺陷常见围产期并发症，包括需要输血的贫血、高胆红素血症、水肿和早产。
MedSci原创 - 丙酮酸激酶缺陷，PK，脾切除术 - 2018-03-17
NEJM：Mitapivat治疗丙酮酸激酶缺乏症的疗效（ACTIVATE试验）
在丙酮酸激酶缺乏症患者中，Mitapivat显著增提高了其血红蛋白水平，减少了溶血，并改善了患者报告的结局。在接受Mitapivat治疗的患者中没有观察到新的安全性信号。
MedSci原创 - 疗效，Mitapivat，丙酮酸激酶缺乏症 - 2022-04-15
INT J LAB HEMATOL：突尼斯人丙酮酸激酶缺乏的分子基础
丙酮酸激酶（PK）缺乏症是世界上最常见的遗传性非皮质红细胞溶血性贫血之一，临床表现为从轻度到重度溶血。然而，调查表明突尼斯人缺乏这种酶病症。研究人员在此项研究中报告突尼斯案例中PK缺陷的调查，包括不明原因溶血性贫血的实验室生物学分析。
MedSci原创 - 丙酮酸激酶，分子基础 - 2017-04-23
2024 国际专家指南：丙酮酸激酶缺乏症的诊断和管理
丙酮酸激酶（PK）缺乏是世界范围内慢性先天性非球形红细胞溶血性贫血的最常见原因，PK缺乏导致的慢性溶血性贫血具有广泛和严重的后果，本文主要为PK缺乏症患者的临床护理制定循证指南。
Lancet Haematol - 丙酮酸激酶缺乏症 - 2024-03-05
【Lancet Haematol】丙酮酸激酶缺乏症的诊断和治疗：国际专家指南
近日发表了丙酮酸激酶缺乏症的国际诊断和管理指南，针对五个关键主题领域并就相关建议达成一致：诊断和遗传学、慢性并发症的监测和管理、贫血的标准管理、靶向和晚期治疗以及特殊人群。现整理相关建议供参考。
聊聊血液 - 丙酮酸激酶缺乏症，PKD - 2024-03-06
NEJM：Mitapivat在丙酮酸激酶缺乏症中的安全性和疗效分析
由此可见，Mitapivat的使用与50％的丙酮酸激酶缺乏的成人血红蛋白水平的快速增加相关，并且在延长期的29个月的中位随访期间持续有反应。不良反应较轻微且短暂。
MedSci原创 - Mitapivat，丙酮酸激酶缺乏症，安全性，疗效 - 2019-09-05
Cell：启动癌细胞对糖嗜好的丙酮酸脱氢酶激酶或为抗癌靶标
他们的发现提示着促进几种类型癌症生长的酪氨酸激酶在线粒体中发挥的作用要比人们以前所认识的大得多。 这些结果也突出地显示丙酮
MedSci原创 - 肿瘤，丙酮酸脱氢酶激酶 - 2012-01-06
Sci Rep：壬二酸和丙酮酸换肤可有效治疗轻型寻常痤疮
寻常痤疮是一种慢性皮肤炎症性疾病，其特点是粉刺、皮脂溢出、结节、丘疹、脓疱和瘢痕。皮脂腺的形成是由于睾丸激素水平升高，毛囊角化过度，痤疮杆菌过度定植，导致免疫反应，结果导致炎症。
MedSci原创 - 丙酮酸，寻常痤疮，壬二酸 - 2023-02-06
Nat Med：丙酮酸激酶M2激活可减缓糖尿病肾小球病变和线粒体功能障碍的进展！
因此，PKM2激活可能防止DN，通过增强葡萄糖代谢通路，抑制毒性葡萄糖代谢产物，并且诱导线粒体生物合成以恢复线粒体功能。
MedSci原创 - PKM2，DN，线粒体 - 2017-04-26
DDS： 丙酮酸激酶同工酶M2在胰腺星状细胞和癌细胞之间的相互作用中发挥关键作用
胰腺癌细胞和胰腺星状细胞之间的相互作用在胰腺癌的进展中起关键作用，丙酮酸激酶同工酶M2是糖酵解中的关键酶。以前的研究表明，丙酮酸激酶同工酶M2在胰腺癌中过表达，并且它调节着胰腺癌细胞的侵袭行为。
MedSci原创 - M2，Pancreatic，Stellate，cells，Cancer - 2018-07-22
Hepatology：靶向治疗线粒体丙酮酸载体减轻小鼠非酒精性脂肪肝
肝脏相关的代谢综合征业已成为最常见但却治疗不足的肝脏疾病。非酒精性脂肪肝源于脂类在肝脏的异常沉积，然而其导致肝细胞功能紊乱、死亡以及肝纤维化的机制尚不清除。胰岛素增敏剂噻唑烷二酮类药物在治疗非酒精性脂肪肝上有效，但其广泛应用受限于其剂量限制的副作用，当前认为该副作用与氧化物酶体增殖物激活受体γ激活有关。该研究旨在确定显着减弱了激活氧化物酶体增殖物受体γ激活能力的新一代噻唑烷二酮类药物在啮齿动物非酒
MedSci原创 - 线粒体丙酮酸载体，非酒精性脂肪肝，MSDC-0602 - 2017-04-04
Sci Rep：丙酮酸激酶M2的抑制明显的减弱了晚期膀胱癌对铂化合物的化学抵抗性
最近的研究数据表明丙酮酸激酶M2（PKM2），一个瓦博格效应糖解酶，在BC中的表达水平强烈地提高了。
MedSci原创 - 前列腺癌，化学抵抗性，丙酮酸激酶 - 2017-04-30
LABORATORY INVESTIGATION：泛素特异性蛋白酶3通过去泛素化丙酮酸激酶L/R促进胆囊癌的细胞增殖
这些发现表明，USP3是GBC进展的重要积极调节剂，USP3-PKLR在GBC的进展和代谢中起着至关重要的作用。
MedSci原创 - 胆囊癌，泛素特异性蛋白酶3 - 2024-02-17
Sci Rep：miRNA表达异常可用于识别丙酮酸血症的发生
丙酸酸血症（PA）是潜在致命的神经系统代谢疾病，患者长期患病发展为神经功能缺损和心肌病，以及其他并发症。本研究旨在使用PA小鼠模型和患者血浆样品中进行miRNome表达谱分析，以研究miRNA在疾病的病理生理学中的作用并鉴定新的生物标志物和治疗靶标。在PA小鼠肝脏中，我们确定了14个显著失调的miRNA。在脑和心脏组织中发现三种选择的miRNAs，miR-34a-5p，miR-338-3p和miR
MedSci原创 - 丙酮酸血症，miRNA - 2017-08-09
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