ptg-300治疗pv孤儿药相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

关注罕见病“真性红细胞增多症”：<font color="red">PTG-300</font>获美国FDA<font color="red">孤儿</font>药物认定

关注罕见病“真性红细胞增多症”：PTG-300获美国FDA孤儿药物认定

真性红细胞增多症（polycythemia vera, PV）是一种骨髓增殖性肿瘤，骨髓增殖性肿瘤是一组源于造血干细胞、以形态学成熟度不一的骨髓细胞克隆增殖为特征的恶性肿瘤。

MedSci原创 - 真性红细胞增多症，PTG-300 - 2020-06-18

新型hepcidin模拟物可消除放血<font color="red">治疗</font>依赖性！|

新型hepcidin模拟物可消除放血治疗依赖性！|

MedSci原创 - 真性红细胞增多症，EHA 2023，新型hepcidin模拟物 - 2023-06-13

<font color="red">药</font>华医药将于ASH年会发表<font color="red">治疗</font><font color="red">PV</font>新药Proud-<font color="red">PV</font>三期临床试验结果

药华医药将于ASH年会发表治疗PV新药Proud-PV三期临床试验结果

真性红细胞增生症（PV）是骨髓中造血细胞的一种癌症，主要是红血球细胞和血小板的慢性增加。这种情况可能引发循环系统疾病，如血栓形成和栓塞，甚至恶性转化为骨髓纤维化或白血病。

药华医药股份有限公司 - 白血病，美通社 - 2016-11-29

安慰剂效应太强，让一个创新药连续吃bie了

股价7年翻28倍，用仅百济1/10的员工数量，Efgartigimod 上市首年即实现 4 亿美元的销售额，研发出上市第二年就有望成为重磅炸弹的FIC的argenx公司，拥有爆品艾加莫德（Efgart

MedSci原创 - 原发免疫性血小板减少症，天疱疮，安慰剂效应，研究设计，艾加莫德 - 2023-12-23

FDA授予OCU400<font color="red">孤儿</font>药物指定以<font color="red">治疗</font>NR2E3突变相关的视网膜退行性疾病

FDA授予OCU400孤儿药物指定以治疗NR2E3突变相关的视网膜退行性疾病

Ocugen是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化一系列针对罕见眼疾的创新疗法，近日宣布美国食品和药药品监督管理局（FDA）已经授予了其OCU400孤儿药认定（ODD），用于治疗NR2E3

网络 - NR2E3突变，OCU400，孤儿药物指定 - 2019-02-18

【协和医学杂志】基于《第一批罕见病目录》的罕见病药物可及性研究

本研究为罕见病药物治疗的管理和研究提供参考。1 资料与方法

协和医学杂志 - 药物，罕见病 - 2024-01-11

CRAL:天疱疮<font color="red">治疗</font>指南的比较：全身糖皮质激素、利妥昔单抗和其他免疫抑制疗法

CRAL:天疱疮治疗指南的比较：全身糖皮质激素、利妥昔单抗和其他免疫抑制疗法

天疱疮是包括一组危及生命的自身免疫性大疱性皮肤病，该文从成熟的皮肤病学会和专家共识小组中选择了几个指南进行审查，以呈现相似和不同之处，并进行全面的分析，以更好地指导临床实践。

MedSci原创 - 糖皮质激素，利妥昔单抗，天疱疮 - 2021-10-14

专家建议推进“<font color="red">孤儿</font><font color="red">药</font>”入医保

专家建议推进“孤儿药”入医保

专家分别从“推进‘孤儿药’纳入医保”“以立法形式保障无偿献血工作有序进行”“发挥中医药在健康北京中的优势”等方面进行交流。

北京日报 - 孤儿药，医保，北京 - 2018-01-28

FDA：审批了3款创新药获批，罕见病药物市场热潮涌动

根据美国FDA官网公布的消息，2020年3月FDA批准3款创新药物，分别是赛诺菲公司的Sarclisa，Recordati公司的Isturisa，以及百时美施贵宝公司的Zeposia。2020年一季度

米内网 - 2020-04-04

北京如何成为全国罕见病患者医疗保障的旗帜？需在这五点做改变！

目前很多罕见病明确诊断之后都能有办法治疗，特发性肺动脉高压和戈谢氏病等。但由于患者数量少，所以治疗罕见病的药物被称为“孤儿药”，开发成本很高，上市之后价格昂贵。已入多省医保以“特发性肺动脉高压”这个病为例，按照北京常住人口二千万计算，每年新发病的患者总数大概100人左右，患病人数目前大概在300-500人左右。目前治疗严重肺动脉高压的药物“皮下注射瑞莫杜林”一支注射剂大概1万元左右，每个患者每个

E药经理人 - 罕见病，北京，医疗保障 - 2018-01-31