NEJM：基因治疗成功用于B型血友病
MedSci提示： 基因疗法对于众多疾病都有疗效，如肿瘤，遗传性疾病，将来还可能在退行性疾病，感染性疾病中大展手脚。然而基因疗法存在很多缺陷，如外源性基因是否有害？以及外源性基因会不会在机体产生免疫或被清除？以及选择什么样的载体最合适？什么样的载体更安全，都是需要考量的。例如，如果希望这种基因是一过性表达（如机体正常后，便不希望它再表达），可以选择腺病毒载体；如果
血友病，基因治疗 - 2011-12-12
NEJM：SPK-8011基因疗法治疗A型血友病
SPK-8011可实现A型血友病患者持续的因子8表达，出血风险降低90%以上
MedSci原创 - 血友病A，SPK-8011 - 2021-11-18
Blood：BAX 335基因疗法有望攻克B型血友病
通过将功能性人F9基因（编码凝血因子IX）转入肝细胞中，基因疗法有可能将B型血友病患者的治疗性凝血因子IX（FIX）水平维持在正常水平。
MedSci原创 - B型血友病，BAX 335基因疗法，F9基因 - 2020-10-19
SCI REP：基因编辑技术成功治疗实验鼠血友病
日本一个研究小组近日表示，他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病的疗法。
新华社 - 基因，编辑，血友病 - 2017-06-27
NEJM：基因疗法再创颠覆性突破，有望治愈血友病！
你了解血友病吗？即使是一些看起来非常简单的事情，比如伸手去拿壁橱里的东西，或者伸手去绑鞋带，都会引发麻烦。来自加拿大的比尔就是一名血友病患者，在此次研究中，比尔加入了血友病基因治疗计划。
medicalxpress - 基因，血友病 - 2017-12-08
世界血友病日 关注血友病患者儿童期规范治疗
健康指南 在日前北京血友之家罕见病关爱中心举办“相互支撑 共建家园”的世界血友病日公益纪念活动上,专家指出血友病的治疗关键是早期持续性规范治疗同时呼吁自我治疗、按需治疗。血友病作为一种遗传性疾病，由于先天缺乏凝血因子，仅靠自身机能出血难以控制，严重情形下甚至有性命之忧。
科技日报 - 血友病，儿童期，规范化治疗 - 2015-04-17
血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定
今日，BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。A型血友病也叫做因子VIII（FVIII）缺乏症或经典血友病，是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传病。因为A型血友病是一种X染色体连锁障碍，所以它主要影响男性，每4000-5000名男性中就有一例A型血友病患
药明康德 - 血友病，基因疗法，进步 - 2017-10-27
中国首个血友病援助平台“血友援助之家”成立
与会嘉宾为“血友援助之家”揭牌 摄影 李星杰 3月19日下午，我国首个由媒体和公益组织共同发起的血友病援助平台——“血友援助之家”在北京成立并揭牌。活动发起方代表中国科学报社党委书记、医学科学报社社长刘峰松，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛，中国医学科学院北京协和医院护理专家李魁星，中国医学科学院血液病医院血液内科专家薛峰，上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科专家戴菁
科学网 - 血友病，血友援助之家，医学科学报，关涛 - 2016-03-21
基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则
为指导基因治疗血友病临床试验设计，药审中心组织制定了《基因治疗血友病临床试验设计技术指导原则》。
国家药品监督管理局药品审评中心 - 基因治疗血友病 - 2023-04-16
FDA更新A型血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期
血友病A，也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病，是一种X连锁遗传病，由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的，但大约三分之一的病例是由自发突变引起的，这是一种非遗传的新突
MedSci原创 - 基因治疗，血友病A，Roctavian - 2023-03-13
NEJM：严重血友病的基因疗法
最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。在这项研究中，参与者接受了三分之一剂量的基因疗法，用一种改良的
生物通 - 血友病，基因疗法 - 2014-11-24
FDA工业指南：人类血友病的基因治疗
本指南为申办者开发用于治疗血友病的人类基因疗法 (GT) 产品提供建议，包括临床试验设计和凝血因子 VIII（血友病 A）和 IX（血友病 B）活性测定的相关开发，包括如何解决因子差异 VIII 和因
FDA - 血友病，基因治疗 - 2021-10-25
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