Arthritis Rheumatol：卡那奴单抗对5岁以下cryopyrin蛋白相关周期性综合征患者具有长期疗效和安全性
卡那奴单抗在152周内有效地维持了疗效，并且对产生针对标准儿童灭活疫苗抗体的能力没有影响。
MedSci原创 - cryopyrin蛋白相关周期性综合征，卡那奴单抗，疗效，安全性 - 2019-06-29
NLRP3炎症小体抑制剂Inzomelid治疗自身炎症性疾病，获得FDA授予的孤儿药称号
激活的NLRP3炎性小体在机体内充当“危险传感器”，释放促炎细胞因子IL-1β和IL-18，并诱导炎症性细胞死亡（细胞焦亡），来促进慢性炎症疾病的进展。
MedSci原创 - FDA孤儿药称号，Cryopyrin蛋白相关周期性综合症（CAPS），NLRP3炎症小体抑制剂Inzomelid - 2020-07-15
白介素-1阻断剂Rilonacept治疗心包炎，获得FDA授予孤儿药称号
Rilonacept是每周一次的皮下注射重组融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β信号传导。
MedSci原创 - 孤儿药，心包炎，白介素-1，Rilonacept - 2020-07-17
Arthritis Rheumatol：Canakinumab在5岁及以下CAPS患者中的治疗作用
本研究旨在评估cryopyrin相关周期性综合征（CAPS）年龄≤5岁儿童中canakinumab的长期疗效和安全性以及对疫苗接种的反应。
MedSci原创 - Canakinumab，CAPS - 2020-07-26
欧洲抗风湿病联盟及美国风湿病学会关于IL-1介导的自身炎症性疾病诊疗指南解读
本文针对该指南相关要点，结合中国人群特点进行详细解读，以期指导临床实践。
协和医学杂志 - 自身炎症性疾病，IL-1介导的自身炎症性疾病 - 2023-09-22
FDA一次性批准诺华抗炎药Ilaris 3个新的适应症
美国食品和药物管理局（FDA）已同时批准单抗药物Ilaris（canakimumab）3个新的适应症，用于治疗3种罕见和独特类型的周期性发热综合征：肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征（TRAPS）、高免疫球蛋白D综合征（HIDS）/甲羟戊酸激酶缺乏症（MKD）、家族性地中海热（FMF）。所有这3种疾病均属于名为周期性发
生物谷 - 诺华，Ilaris，单抗，炎症性疾病，IL-1β，周期性发热综合征 - 2016-09-29
ARD：2021年EULAR/ACR：要考虑诊断、管理和监测白细胞介素1介导的自身炎症性疾病
为冷卟啉相关周期性综合征（CAPS）、肿瘤坏死因子受体相关周期性综合征（TRAPS）、甲羟戊酸激酶缺乏症（MKD）和和IL-1受体拮抗剂缺乏症(DIRA)患者的诊断、治疗和监测建立循证建议。
MedSci原创 - 诊断，监测，甲羟戊酸激酶缺乏症，肿瘤坏死因子受体相关的周期性综合征，IL-1介导的自身炎症性疾病，冷卟啉相关周期性综合征，IL-1受体拮抗剂缺乏症 - 2022-07-10
CHMP对 Kineret (anakinra) 治疗COVID-19持积极意见
欧洲药品管理局已向欧盟委员会建议批准在 COVID-19 中使用 Kineret (anakinra)，该委员会将发布最终决定。
MedSci原创 - anakinra，Covid-19 - 2021-12-19
Arthritis Rheumatol：NLRP3中低外显率变体的临床和分子表型
低外显率NLRP3变体患者表现出明显的临床表型和包括IL-1β和非IL-1β介导的炎症通路活化的中间生物表型。
MedSci原创 - NLRP3，CAPS，IL-1β - 2017-07-18
2016年美国薪酬最高的5位生物制药公司CEO
高管薪酬调查公司Equilar最近发布了美国薪酬最高的200名CEO清单。其中生物医药类CEO薪酬TOP5分别来自于再生元、Vertex、新基、艾尔建、和强生。
医药魔方数据 - 高薪，生物制药 - 2017-02-14
【每日播报】-原发性干燥综合症的肾脏表现
原发性干燥综合症患者最常见的肾脏损害为肾小管间质性病变，肾间质病变者临床可表现为肾小管酸性中毒、肾性尿崩、范可尼综合症、肾钙化/结石等，部分患者因低钾血症而出现周期性麻痹就诊。
网络 - 2023-01-06
十大罕见病，您都听说过吗？
排名前10位的罕见疾病，其中一些您可能从未听说过，而另一些希望您永远不会再听说。
MedSci原创 - 迟发性运动障碍，神经系统副肿瘤综合征，进行性多灶性脑白质病，Dercum病，Fahr病，Devic病，朗道-克莱夫纳综合症 - 2023-05-24
FDA批准首个针对复发性心包炎的疗法
美国FDA已批准Kiniksa Pharmaceuticals开发的IL-1抑制剂Arcalyst（rilonacept）上市，用于治疗12岁以上复发性心包炎（recurrent pericardit
亿欧 - FDA，心包炎，Arcalyst治疗 - 2021-04-04
Lancet：钠通道Nav1.4功能突变与婴儿猝死综合症
研究认为罕见的SCN4A突变直接改变了新生儿NaV1.4功能导致婴儿猝死综合症，变异可导致患儿肌肉膜兴奋性改变，呼吸和喉功能损伤
MedSci原创 - 婴儿猝死综合症，Nav1.4，SCN4A - 2018-04-02
Mol Cell | 中山大学崔隽团队发现自噬限制NLRP3炎症小体活化，从而防止持续性炎症
NLRP3是炎症小体的重要组成部分，是一种重要的细胞内危险传感器，是炎症性疾病的重要临床靶点。
iNature - 自噬限制NLRP3炎症，持续性炎症 - 2023-01-02
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