奥斯卡临床医疗指南：Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) (CG061)
Zolgensma针对并修复导致脊髓性肌肉萎缩症的缺失或不起作用的基因。Zolgensma是以单剂量、静脉注射的方式为2岁以下儿童提供基因替代治疗。早期恢复人类生存运动神经元基因（SMN）可能防止运动
hioscar - 脊髓性肌萎缩症，Zolgensma - 2022-10-23
诺华的天价基因疗法Zolgensma，在欧洲获批治疗脊柱性肌肉萎缩症
一年前，Zolgensma在美国获得批准，成为世界上最昂贵的药物，每位患者的价格为210万美元。
MedSci原创 - 基因疗法Zolgensma，脊柱性肌肉萎缩症 - 2020-05-20
FDA暂时搁置了对鞘内施用SMA基因疗法Zolgensma的研究
诺华制药近日宣布，FDA暂时搁置了在鞘内施用基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）（也称为AVXS-101）的试验。该公司指出，在临床前动物研究中，基因疗法Zolgensma有时会导致神经元细胞体变性或丧失。
MedSci原创 - SMA，Zolgensma，基因疗法 - 2019-10-30
诺华的基因疗法Zolgensma，在日本获批治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者
诺华制药宣布，日本厚生劳动省（MHLW）批准其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗两岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，儿童患者，基因疗法Zolgensma - 2020-03-20
JAMA Neurol：Zolgensma治疗后5年，脊髓性肌肉萎缩症患者仍可获得长期临床缓解
在接受Zolgensma治疗后5年，1型SMA患者临床症状得到长期缓解，且具有良好的长期安全性。
MedSci原创 - 脊髓性肌肉萎缩症，SMA，Zolgensma - 2021-05-28
5年随访数据证明Zolgensma基因疗法针对脊髓性肌萎缩症的安全性和有效性
START长期随访数据显示，一次剂量的Zolgensma在治疗5年后的患者体内仍然有效。
MedSci原创 - Zolgensma基因疗法，脊髓性肌萎缩症，5年随访 - 2020-03-25
两名儿童接受最贵的基因治疗药物Zolgensma治疗后死于肝功能衰竭，正在调查原因
2022年8月11日，两名儿童在接受诺华 ( NYSE: NVS ) 脊髓性肌萎缩基因治疗药物Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) 治疗后
细胞与基因治疗领域 - Zolgensma，Zolgensma基因疗法 - 2022-08-12
III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性
Zolgensma是一种基因疗法，通过AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内，让患者可以生成正常的SMN蛋白，从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和快速通道资格。
MedSci原创 - AveXis，基因疗法，Zolgensma，I型脊髓性肌萎缩症 - 2019-04-17
诺华的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma，临床试验中出现第二次死亡事件
诺华公司最近公布了其脊髓性肌萎缩症（SMA）实验性基因治疗药物Zolgensma的临时中期研究数据，该研究表示正在调查第二次试验死亡是否与治疗有关。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，基因治疗，Zolgensma - 2019-04-22
诺华将通过抽签免费提供世界最贵药物
近日，诺华方面表示，从明年1月2日开始，研发Zolgensma的AveXis公司（诺华旗下公司）将在6月份之前向2岁以下的婴儿分发50剂Zolgensma单剂治疗，这项免费药物计划面向尚未批准Zolgensma
医谷 - 基因疗法，诺华 - 2019-12-24
诺华天价药存在“人为操纵数据”问题，刚获FDA批准2个月
记者|谢欣 曾因为成为“史上最贵药品”而尚未在国内上市就已经在大众中名噪一时的诺华旗下基因疗法Zolgensma遇到麻烦了。美国食药监局（FDA）近日针对Zolgensma发布一份《数据准确性问题声明》，声明称于6月28日收到负责生产Zolgensma的诺华子公司AveXis的通知，告知其提交审核的BLA申请资料中的动物模型测试数据存在一处
界面 - 诺华，FDA - 2019-08-08
治疗费超1400万元，首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批
近日，诺华公司宣布，FDA已批准了其第一款基因疗法治疗脊髓肌萎缩（SMA）上市，用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，一次性治疗，定价为212.5万美元，折合人民币超过1460万元，这也是FDA批准的用于治疗SMA的首个也是唯一一个基因疗法，此前，美国药企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩
医谷综合报道 - 基因疗法，小儿脊髓性肌萎缩症，诺华 - 2019-05-27
1448万一支！史上最贵药遭美国FDA叫停
10月30日，美国制药企业诺华公告指出，因一项动物实验引发安全担忧，FDA部分暂停了该公司对Zolgensma药物的临床试验。据华尔街日报报道，诺华宣布美国FDA部分暂停了用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的天价基因治疗药物Zolgensma(AVXS-101)鞘内给药(intrathecal)的临床试验。
健康时报网 - 1448万，FDA，最贵药 - 2019-11-14
诺华一剂210万美元基因疗法有瑕疵，FDA：隐瞒数据问题
此前的5月24日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了首款治疗小儿脊髓型肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma。
澎湃新闻 - 诺华，210万美元，基因疗法 - 2019-08-07
1348万Zolgensma，一针治愈遗传病脊髓性肌萎缩症（SMA）
2021年11月11日国家医保目录药品谈判现场，谈判官张劲妮一句“每一个小群体都不应该被放弃”让人泪目。2022年1月1日，脊髓性肌萎缩症（SMA）的特效药诺西那生钠注射液（Spinraza）价格由7
网络 - 脊髓性肌萎缩症 - 2022-01-28
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