肝卟啉症相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

J INTERN MED：急性<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>和癌症的风险！

J INTERN MED：急性肝卟啉症和癌症的风险！

与一般人群相比，该荟萃分析证实了AHP与较高的PLC的风险相关。并且，女性患者的风险要比男性大。AHP与肾脏肿瘤和子宫内膜癌之间的相关性应该进行进一步的研究。

MedSci原创 - 急性肝卟啉症，癌症，风险 - 2017-08-20

2021 比利时专家共识声明：急性<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>

2021 比利时专家共识声明：急性肝卟啉症

急性肝卟啉症是由于肝内卟啉代谢紊乱所引起的间歇发作性腹痛、呕吐、便秘及神经精神症状等一系列症候群。本文主要针对AHP的病理生理学、临床表现以及流行病学、治疗等内容进行简要概述。

Acta Clin Belg - 急性肝卟啉症 - 2021-10-29

2017 急性<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>的评估和长期管理建议

2017 急性肝卟啉症的评估和长期管理建议

急性肝卟啉症是由于肝内卟啉代谢紊乱所引起的间歇发作性腹痛、呕吐、便秘及神经精神症状等一系列症候群。由于其临床表现于其他临床常见病症相似，其诊断经常错过或延迟。本文的主要目的是为急性肝卟啉症患者的监测和管理提供框架从而确保患者得到最优结局。

Hepatology. 2017 Jun - 急性肝卟啉症 - 2017-09-08

J INTERN MED：急性<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>患者发生原发性肝癌的风险

J INTERN MED：急性肝卟啉症患者发生原发性肝癌的风险

该研究证实了较高的原发性肝癌风险，并确定了与临床和生化AIP活动密切相关。对50岁以上有活动性AIP病史的患者应进行定期原发性肝癌监测。

MedSci原创 - 原发性肝癌，急性肝卟啉症 - 2022-02-09

Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari，获得欧盟批准治疗<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>

Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari，获得欧盟批准治疗肝卟啉症

Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症，这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰（RNAi）药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）基因。

MedSci原创 - Alnylam，第二款RNAi药物，Givlaari，欧盟批准，肝卟啉症 - 2020-03-05

RNAi疗法givosiran治疗急性<font color="red">肝</font>性<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>的晚期研究达到主要终点

RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点

Alnylam制药本周三（2019年3月6日）报道，用于治疗急性肝性卟啉症（AHP）的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。

网络 - 肝性卟啉症，givosiran，RNAi - 2019-03-07

FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>

FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症

美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者，这是一种遗传性疾病，患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气

MedSci原创 - FDA批准，Alnylam，RNAi疗法，givosiran，遗传性罕见病，急性肝卟啉症 - 2019-11-23

急性<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>的关键术语和定义：欧洲<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>网络领导的国际德尔菲共识的结果

急性卟啉症的关键术语和定义：欧洲卟啉症网络领导的国际德尔菲共识的结果

就描述急性卟啉症的 9 个重要术语的定义达成一致代表了卟啉症社区向前迈出的重要一步。它将有助于更准确地比较卟啉症中心和临床试验的结果，并为制定循证临床指南提供强有力的框架。

Journal of Inherited Metabolic Disease - 急性卟啉症 - 2023-04-24

红细胞生成性原<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>和 X 连锁原<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>诊断和管理的循证共识指南

红细胞生成性原卟啉症和 X 连锁原卟啉症诊断和管理的循证共识指南

Porphyrias Consortium of the Rare Diseases Clinical Research Network发布共识指南：红细胞生成性原卟啉症和 X 连锁原卟啉症诊断和管理

J Am Acad Dermatol . - 罕见病，红细胞生成性原卟啉症，卟啉症 - 2022-08-31

靶向RNA干扰疗法能有效减少<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>发作

靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作

急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊乱，主要是常染色体显性遗传，由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型：急性间歇性卟啉症（acute intermittent porphyria， AIP），遗传性卟啉病（hereditary coproporphyria， HCP）和斑驳卟啉症

药明康德 - RNA干扰，卟啉症 - 2017-06-02