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NEJM：基因治疗成功用于<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

NEJM：基因治疗成功用于B型血友病

 MedSci提示：  基因疗法对于众多疾病都有疗效，如肿瘤，遗传性疾病，将来还可能在退行性疾病，感染性疾病中大展手脚。然而基因疗法存在很多缺陷，如外源性基因是否有害？以及外源性基因会不会在机体产生免疫或被清除？以及选择什么样的载体最合适？什么样的载体更安全，都是需要考量的。例如，如果希望这种基因是一过性表达（如机体正常后，便不希望它再表达），可以选择腺病毒载体；如果

血友病，基因治疗 - 2011-12-12

Blood：BAX 335基因疗法有望攻克<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

Blood：BAX 335基因疗法有望攻克B型血友病

通过将功能性人F9基因（编码凝血因子IX）转入肝细胞中，基因疗法有可能将B型血友病患者的治疗性凝血因子IX（FIX）水平维持在正常水平。

MedSci原创 - B型血友病，BAX 335基因疗法，F9基因 - 2020-10-19

ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A<font color="red">型</font>和<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗A型和B型血友病

临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez（etranacogene dezaparvovec）治疗 B 型血友病的临床有效性和价值。

MedSci原创 - 血友病，A型血友病，EtranaDez，Roctavian - 2022-05-07

基因疗法有望攻克<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>，年出血率降低98%

基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98%

累计随访超过18个患者年（5至121周）后，所有正在参与在研新药SPK-9001的1/2期临床试验的15名中度至重度B型血友病患者已经停止了常规输注因子IX浓缩物。这些数据在世界血友病联合会（WFH）世界大会上公布。

药明康德 - 基因疗法有望攻克B型血友病，年出血率降低98% - 2018-05-23

Blood：如何治疗2<font color="red">B</font><font color="red">型</font>血管性<font color="red">血友病</font>

Blood：如何治疗2B型血管性血友病

2B型血管性血友病（VWD）是一种常染色体显性遗传的出血性疾病，由血管假性血友病因子（VWF）结合血小板上的GPIb的能力增强所导致。虽然该疾病已被明确是由该单分子缺陷引起的，但现实中，2B型VWD在临床上具有异质性（即表现不统一），难以识别和管理。诊断标准：既往皮肤粘膜出血史，检验VWF结合血小板的能力增强和（或）携带2B VWD突变，符合常染色体显性遗传的家族病史。虽然不是所有患者都有血小板减

MedSci原创 - 2B型血友病，VWF替代疗法，血小板减少，VWD突变 - 2018-02-01

Blood：<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>基因疗法BAX 335的临床试验结果

Blood：B型血友病基因疗法BAX 335的临床试验结果

B型血友病是由F9基因变异导致的凝血因子IX (FIX)活性不足引起的。基因疗法有可能通过将功能性人类F9基因导入肝细胞来维持B型血友病患者的治疗性FIX水平。

MedSci原创 - 基因疗法，B型血友病，BAX 335基因疗法 - 2021-02-16

<font color="red">血友病</font><font color="red">B</font>患者管理的国际共识建议解读

血友病B患者管理的国际共识建议解读

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏的血友病A和凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏的血友病B两种。同为血友病，虽然血友病A和血友病B的遗传方式和出血表现类似，治疗上也有很多

血栓与止血学 - 血友病B - 2022-09-02

<font color="red">血友病</font>，您知道多少？ | 世界<font color="red">血友病</font>日

血友病，您知道多少？ | 世界血友病日

呵护“玻璃人” 让生命不再“易碎”

网络 - 血友病 - 2023-04-17

2022 国际共识建议：<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>患者的管理

2022 国际共识建议：B型血友病患者的管理

B型血友病是一种罕见的凝血因子Ⅸ（FⅨ）X连锁遗传缺陷，如不治疗，可导致复发性和致残性出血。本文主要针对B型血友病患者的临床管理提出了29条推荐意见。涉及治疗选择、实验室监测、药代动力学考虑、抑制剂管

Ther Adv Hematol - B型血友病 - 2022-04-12

Blood：Emicizumab预防用于儿童A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

Blood：Emicizumab预防用于儿童A型血友病

Emicizumab是一种双特异性的人源化单克隆抗体，通过桥接激活因子(F) IX和FX来恢复A型血友病的FVIII激活功能缺陷。Guy Young等人开展了一项3期临床试验，评估emicizumab预防用于儿童A型血友病的疗效和安全性。招募既往接受过间歇性/预防性旁通药物(BPAs)治疗的受试者，予以皮下emicizumab治疗：A组：1.5mg/kg·周；B组：3mg/kg·2周；C组：6mg

MedSci原创 - Emicizumab，血友病，预防 - 2019-10-14

拜耳A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>药物Kovaltry获FDA批准

拜耳A型血友病药物Kovaltry获FDA批准

近日，美国FDA批准拜耳A型血友病药物Kovaltry上市，用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。FDA此次积极监管意见主要依据一项名为LEOPOLD的长期临床试验研究，主要考察Kovaltry常规预防给药在成人、青少年和儿童A型血友病患者中的药动学、安全性和疗效,以及对围手术期出血护理的影响。

生物谷 - 拜耳，FDA，血友病 - 2016-03-21

J Thromb Haemost：A<font color="red">型</font>和<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>患者出血的危险因素分析

J Thromb Haemost：A型和B型血友病患者出血的危险因素分析

在构建PWH出血RAM时，血浆凝血因子水平、出血史应作为推导分析的依据，并应探讨包括抗血栓治疗和肥胖在内的其他危险因素的作用。

MedSci原创 - 危险因素，血友病，出血，定期预防治疗 - 2022-04-16

精简量表：<font color="red">血友病</font>A临床分<font color="red">型</font>与出血特点

精简量表：血友病A临床分型与出血特点

精简量表：血友病A临床分型与出血特

网络 - 2023-09-20

血友病A临床分型与出血特点

2023-04-27

Blood：B型血友病治疗药物rIX-FP三期临床试验成功

 B型血友病，尤其是中到严重的类型（低于5%因子FⅨ活性），会导致自发性出血，从而导致严重的关节炎，颅内、颈部咽喉或者胃肠道区域出血很可能危及生命。

MedSci原创 - 血友病 - 2016-04-10

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