UniQure的亨廷顿基因疗法获得FDA的快速审查
UniQure公司宣布获得FDA的快速审查，将于今年晚些时候开始亨廷顿氏病基因疗法的1/2期临床试验。
MedSci原创 - 亨廷顿，基因疗法，AAV5 - 2019-04-09
FDA批准UniQure开展亨廷顿病的AAV基因治疗临床试验
美国监管机构已批准基因疗法UniQure公司的AMT-130基因疗法应用于罕见遗传性神经退行性疾病亨廷顿病的1/2期临床试验，目前该公司正计划在下半年招募其第一批受试者。
MedSci原创 - 亨廷顿病，基因治疗，腺相关病毒 - 2019-01-26
渤健、uniQure、AZ等谁是大型药企下一个目标？
6月25日晚间，艾伯维与艾尔建联合宣布，双方已签订一项最终交易协议，艾伯维将以现金加股票交易方式收购艾尔建，交易总价约630亿美元，对应每股188.24美元，较艾尔建周一收盘价溢价45%。
新浪医药新闻 - 药企收购，业务调整 - 2019-06-27
UniQure宣布基因疗法引发肝癌调查结果
uniQure的血友病B基因疗法 （etranacogene dezaparvovec）"极不可能 "导致一名接受该研究候选药物的患者患上肝癌。
MedSci原创 - 基因治疗载体 - 2021-03-30
2019年国际血栓和止血学会（ISTH）：uniQure的B型血友病基因疗法展现出长达3年的临床益处和耐受性
在2019年第27届国际血栓和止血学会（ISTH）上，基因治疗公司uniQure NV公布其用于治疗严重B型血友病患者的AAV5基因疗法AMT-061的II期研究结果，对三名患者长达36周的随访后，FIX
MedSci原创 - 2019年国际血栓和止血学会，uniQure，B型血友病，基因疗法，临床益处，耐受性 - 2019-07-08
Science：最“安全”基因治疗载体似乎并不安全，血友病患者接受治疗后患上肝癌
荷兰生物制药公司uniQure的一项针对B型血友病的基因疗法被美国FDA叫停，起因是接受治疗后该患者患上了肝细胞癌。
生物探索 - 肝癌，基因治疗 - 2020-12-26
Bluebird临床数据不甚理想 基因疗法任重而道远
基因疗法在近年来已经从假想逐渐变成了现实。然而，这一疗法经历的起起伏伏让人不禁为其前景打上了一个大大的问号。 最近，基因疗法的先驱Bluebird生物医药公司上周在美国血液病学会会议上公布了其基因疗法LentiGlobin BB305的最新临床研究结果。然而，这一结果未能达到预期，使公司股价遭受重创，基因疗法的前景蒙上了一层阴云。 研究人员发现BB305疗法在一些带有β-球蛋白基因缺陷患者
生物谷 - 基因治疗，Bluebird - 2015-12-14
基因治疗领域里程碑事件：欧盟批准制药巨头GSK的基因疗法上市
5月27日，全球制药巨头葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市，此基因治疗是世界上第一个被批准上市用于儿童缺陷基因修复的疗法，是基因治疗走向市场的又一里程碑事件。 基因疗法Strimvelis由GSK公司与意大利科学家共同研发，用于重症联合免疫缺陷症（简称SCID）治疗，其方法是首先获得患者自身的造血干细胞，在体外进行扩增培养，之
生物探索 - 基因治疗 - 2016-06-05
基因疗法：叫好不叫座
然而，据科学美国人报道，欧洲监管机构批准的2种基因疗法迄今只有3例患者接受了商业治疗。这种专用于罕见病的治疗方法，因缺乏销售业绩而使得制药商正面临一些障碍。
生物探索 - 基因疗法，基因缺陷，药物 - 2017-08-14
全球最贵的五种药 它们凭什么卖这么贵！
近日，全球最贵药物Glybera被其研发商荷兰生物技术公司uniQure叫停，并宣布将撤市。以Glybera为首的全球最贵药，费用每年至少几十万美元，相当于一辆超级跑车的价格。
健康时报网 - 价格贵，药 - 2017-05-17
葛兰素史克首个用于治疗儿童免疫疾病的基因药获欧盟批准
据《泰晤士报》近日报道，英国葛兰素史克公司和意大利科学家联合开发的首个用于治疗儿童免疫疾病的基因治疗药物Strimvelis，日前获欧洲药品管理局批准在欧洲销售，这标志着修改错误基因这一先进技术又向前迈出了一步。 从理论上说，基因治疗人体自身细胞能有效纠正一些对健康危害极大的基因突变，但在实践上，研发安全有效的基因治疗方案却面临极大困难。此次获批的Strimvelis主要用于治疗少数患有严重
中国科技网 - 基因治疗，免疫疾病 - 2016-06-05
重磅！首种基因治疗药物将上市 治愈均价达111万欧元
据路透社报道，这种名为“Glybera”的药物用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病（LPLD）患者，由荷兰生物科技公司UniQure研发制造，意大利凯西制药集团则是其市场合作伙伴。
一财网 - 药物，基因 - 2014-11-30
基因治疗成功控制乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征（phase 1/2）
uniQure N.V. 19日宣布AMT-110治疗乙酰氨基葡糖苷酶缺乏综合征（Sanfilippo B Syndrome ）1/2期临床研究结果。
MedSci原创 - 基因治疗，综合征 - 2015-09-20
uniQue公布基因疗法Glybera 6年随访积极数据
人类基因治疗的领导者——荷兰小型生物技术公司uniQure 3月17日公布了对已接受Glybera治疗的脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）患者回顾性收集资料的初步分析数据。
生物谷 - 新药，FDA - 2014-03-18
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