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Alynlam的<font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font><font color="red">lumasiran</font>治疗原发性高草酸尿症,完成向欧盟和美国的申请

Alynlam的RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症,完成向欧盟和美国的申请

如果获得批准,lumasiran将成为1型原发性高草酸尿症(PH1)患者的首个治疗药物

MedSci原创 - Alnylam,1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi药物lumasiran - 2020-04-08

<font color="red">RNAi</font>疗法<font color="red">lumasiran</font>获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症

RNAi疗法lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症

Alnylam Pharmaceuticals宣布,欧盟委员会批准了其RNAi治疗药物Oxlumo(lumasiran)用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-11-20

<font color="red">RNAi</font>疗法<font color="red">lumasiran</font>:获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症

RNAi疗法lumasiran:获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症

Lumasiran是通过皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的RNAi治疗药物

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-07-16

FDA为Alnylam的<font color="red">RNAi</font>疗法<font color="red">Lumasiran</font>授予优先审查,用于治疗1型原发性高草酸尿症

FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予优先审查,用于治疗1型原发性高草酸尿症

Lumasiran是靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)、可按季度皮下给药的的RNAi治疗药物

MedSci原创 - 优先审查,1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-06-03

FDA批准<font color="red">lumasiran</font>治疗原发性高草酸尿症1型,Alnylam的<font color="red">RNAi</font>帝国再下一城!

FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型,Alnylam的RNAi帝国再下一城!

近日,FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症,通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型(又称Ph1)这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果,见:NE

会会药咖 - FDA,RNAi药物,Lumasiran,原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11

<font color="red">RNAi</font>疗法<font color="red">Lumasiran</font>治疗高草酸尿症,6个月患者恢复到正常水平

RNAi疗法Lumasiran治疗高草酸尿症,6个月患者恢复到正常水平

lumasiran治疗组,84%的患者草酸尿排泄达到了正常化或接近正常化的水平,而安慰剂组没有一人实现该目标。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran,Lumasiran,Alnylam Pharmaceuticals - 2020-06-13

全球第三款<font color="red">RNAi</font>疗法<font color="red">lumasiran</font>即将获批,治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批,治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

20余年历程,RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近,

MedSci - RNAi疗法,原发性高草酸尿症,Lumasiran - 2020-10-27

ERA-EDTA 2020:<font color="red">RNAi</font>疗法公司Alnylam再发力!<font color="red">Lumasiran</font>治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

ERA-EDTA 2020:RNAi疗法公司Alnylam再发力!Lumasiran治疗1型原发性高草酸尿症III期临床成功

Lumasiran达到ILLUMINATE-A的主要终点,相对于安慰剂而言,草酸尿的平均减少量为53.5%

MedSci原创 - RNAi疗法,1型原发性高草酸尿症(PH1),Lumasiran - 2020-06-08

Genet Med:<font color="red">lumasiran</font>治疗原发性1型高草酸尿症的3期试验:一种新的婴幼儿<font color="red">RNAi</font>疗法

Genet Med:lumasiran治疗原发性1型高草酸尿症的3期试验:一种新的婴幼儿RNAi疗法

原发性高草酸尿症1型(PH1)是一种罕见的进行性常染色体隐性遗传病,其特征是由AGXT编码的肝过氧化物酶丙氨酸-乙醛酸转氨酶缺乏引起的肝草酸盐生成增加。

MedSci原创 - 原发性1型高草酸尿症 - 2022-01-30

首款<font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font>patisiran有望近期上市

首款RNAi药物patisiran有望近期上市

RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变(FAP)三期临床达到一级、二级终点,这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者,使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都显着下降,显示该药物不仅减缓疾病恶化,还可能在逆转疾病。

美中药源 - RNAi药物,神经病变 - 2017-09-21

FDA批准首款<font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font>Onpattro用于治疗hATTR

FDA批准首款RNAi药物Onpattro用于治疗hATTR

这也是全球第一例依据诺贝尔奖成果RNA干扰技术开发的药物Onpattro,该药作用机理通过使致病基因“沉默”,进而从根本上治愈该罕见遗传疾病。也是FDA批准的首款小干扰RNA(siRNA)药物

MedSci原创 - FDA,药物,RNAi - 2018-08-12

FDA授予Alnylam <font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font>ALN-AT3孤儿药地位

FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位

全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布,FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗A型血友病患者。目前,Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法,靶向抗凝血酶(AT),用于治疗血友病:包括A型血友病、B型血友病、伴有抑

生物谷 - 新药,FDA - 2013-08-21

全球第三款<font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font>出炉,百亿美金市场谁主沉浮?

全球第三款RNAi药物出炉,百亿美金市场谁主沉浮?

2020年,全球第三款RNAi药物获批上市,跟前两款一样,又是出自基因药物先锋公司Alnylam。

亿欧 - RNAi药物,百亿美金,谁主沉浮 - 2020-12-05

Arrowhead治疗乙肝RNAi药物临床研究取得进展

总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的生物技术公司Arrowhead最近宣布公司开发的用于治疗乙肝的RNAi药物ARC-520取得良好研究数据。该消息一经披露,公司股价应声上扬。

生物谷 - 乙肝,RNAi药物,临床研究 - 2014-08-19

Alnylam RNAi 胆固醇药物一期实验结果良好

Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi药物ALN-PCS早期研究成果。这种药物是一种被设计为靶向PCSK9酶基因产物的药物。研究人员表示这种新型RNAi疗法能够帮助一些无法用现存疗法治疗的高胆固醇症患者,而目前全球这种疾病的患者已经超过50万

生物谷 - 新药,FDA - 2013-10-12

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