拜耳A型血友病药物Kovaltry获FDA批准
近日，美国FDA批准拜耳A型血友病药物Kovaltry上市，用于儿童和成人A型血友病患者。Kovaltry是一种是未经修饰的重组因子VIII化合物。FDA此次积极监管意见主要依据一项名为LEOPOLD的长期临床试验研究，主要考察Kovaltry常规预防给药在成人、青少年和儿童A型血友病患者中的药动学、安全性和疗效,以及对围手术期出血护理的影响。
生物谷 - 拜耳，FDA，血友病 - 2016-03-21
拜尔A型血友病药物Jivi获得FDA批准
拜耳公司宣布，FDA批准了其开发的Jivi（重组PEG长效化人抗血友病因子）用于常规预防性治疗先前接受过治疗的成人和12岁以上青少年的A型血友病患者。同时FDA还批准Jivi用于按需治疗血友病患者的出血围手术期处理。
MedSci原创 - A型血友病，FDA，重组因子VIII - 2018-08-31
FDA解除对赛诺菲血友病药物的临床控制
美国食品和药物管理局在9月份取消了对该方案的临床控制权之后，赛诺菲和Alnylam的血友病治疗药物fitusiran面临的一个主要障碍已经被消除。以抗凝血酶（AT）为靶点的RNA干扰药物现在可以在没有抑制剂的情况下恢复血友病A和B患者的II期和III期临床试验，在一名血友病患者A的开放标签II期试验中出现一例致命血块后暂停。
MedSci原创 - 赛诺菲，血友病药物 - 2017-12-18
FDA批准Shire血友病药物新增加适应症
12月27日，Shire公告称FDA批准了公司半衰期延长的重组人凝血因子VIII（rFVIII）药物ADYNOVATE（聚乙二醇化重组抗血友病因子），扩大适应症用于12岁及以下A型血友病患儿的治疗，同时批准了该药用于A型血友病成人及儿童患者的围手术期治疗。Adynovate是基于Shire已收购资产百特公司已上市产品ADVATE（重组抗血友病因子）开发得到，Adynovate是ADVATE的长效版
新浪医药 - FDA，血友病 - 2016-12-30
世界血友病日 关注血友病患者儿童期规范治疗
健康指南 在日前北京血友之家罕见病关爱中心举办“相互支撑 共建家园”的世界血友病日公益纪念活动上,专家指出血友病的治疗关键是早期持续性规范治疗同时呼吁自我治疗、按需治疗。血友病作为一种遗传性疾病，由于先天缺乏凝血因子，仅靠自身机能出血难以控制，严重情形下甚至有性命之忧。
科技日报 - 血友病，儿童期，规范化治疗 - 2015-04-17
中国首个血友病援助平台“血友援助之家”成立
与会嘉宾为“血友援助之家”揭牌 摄影 李星杰 3月19日下午，我国首个由媒体和公益组织共同发起的血友病援助平台——“血友援助之家”在北京成立并揭牌。活动发起方代表中国科学报社党委书记、医学科学报社社长刘峰松，北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛，中国医学科学院北京协和医院护理专家李魁星，中国医学科学院血液病医院血液内科专家薛峰，上海交通大学医学院附属瑞金医院检验科专家戴菁
科学网 - 血友病，血友援助之家，医学科学报，关涛 - 2016-03-21
拜耳旗下A型血友病药物Jivi在日本获批
拜耳制药近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准Jivi®（BAY94-9027）用于日本12岁或以上成人和青少年A型血友病的治疗。
MedSci原创 - A型血友病药物，Jivi，日本厚生劳动省 - 2018-09-24
药物代谢动力学指导血友病A治疗的中国专家共识
血友病A是一种以凝血因子Ⅷ（FⅧ）缺乏，临床表现为自发性或者损伤后过度出血的X染色体连锁隐性遗传病。血友病A目前主要治疗方式是替代性输注FⅧ,但对于输注的剂量、频次大多仍采用固定输注模式，并不能达到个
罕见病研究 - 血友病A，药物代谢动力学 - 2023-01-02
我国拟建血友病国家诊疗体系
今年4月17日是第24个世界血友病日，主题为“共同努力，缩小差距”，卫生部在京召开2012年血友病管理工作研讨会。会上，卫生部医政司副司长郭燕红表示，根据血友病的特点和我国血友病诊治工作现状，将考虑建立血友病国家和省级诊疗体系。 据估算我国有10万名血友病患者，其中需
健康报 - 血友病，国家诊疗，医保，保障 - 2012-04-20
有关KO血友病的药物问世：基因治疗药物Valrox有望上市
甲型血友病，也称凝血因子八（FVIII）缺乏症，以凝血因子VIII缺失或缺陷引起的遗传性疾病，目前缺少根本治疗手段。据美国疾病预防控制中心（CDC）的报道，在美国，每5,000例活产胎儿中就有1例胎儿患有该病，血友病患者总数约为20,000人。据全球血友病发病率的准确数据，估计全球有超过40万的血友病患者。重症甲型血友病患者经常会发生自发性且疼痛的肌肉或关节部位的出血，该人群约占甲型血友病患者总数
MedSci - 血友病，药物，基因治疗 - 2020-02-29
Project Recovery将多余血液制品转变为血友病药物
源自加拿大献血者的血浆制品制造过程中留下来的宝贵蛋白将被转变为能够挽救发展中国家成千上万血友病患者生命和保肢的治疗药物，这堪称世界首次。作为一种会伴随终生的遗传性出血性疾病，血友病影响着全世界大约一万分之一的人。其中近75%的人很少或从未接受过治疗。血友病是众多使血液不能正常凝结的疾病之一。血友病患者在看似轻微受伤的情况下也会有长时间的内部出血。关节与肌肉出血可产生剧痛和导致残疾，而诸如大脑等
美通社 - 血液制品，血友病药物，Project，Recovery - 2013-11-06
2011 中国儿童血友病诊疗建议
儿童血友病诊疗建议[J].中华儿科杂志,2011,49(3):193-195. - 2011-03-01
NEJM：严重血友病的基因疗法
最近，圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院（UCL）和皇家自由医院开发的一种基因疗法，通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX，改变了严重血友病B患者的生活，可让一些患者选择一种更积极的生活方式。
生物通 - 血友病，基因疗法 - 2014-11-24
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