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<font color="red">Alnylam</font>的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR

Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR

Alnylam Pharmaceuticals于本周四宣布,该公司开发的Onpattro(patisiran)的获得欧盟的上市许可,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的1或2期多发性神经病变的成年患者

MedSci原创 - RNAi,hATTR,欧盟 - 2018-08-30

RNAi治疗COVID-19:<font color="red">Alnylam</font>与Vir Biotechnology联手开发

RNAi治疗COVID-19:Alnylam与Vir Biotechnology联手开发

Alnylam Pharmaceuticals和Vir Biotechnology近日宣布,将扩大现有合作范围,以开发针对SARS-CoV-2病毒的RNAi治疗剂。

MedSci原创 - Covid-19,RNAi治疗,Alnylam - 2020-03-05

Variant <font color="red">Pharmaceuticals</font>的新型炎性小体单抗获得全球独家许可

Variant Pharmaceuticals的新型炎性小体单抗获得全球独家许可

Variant Pharmaceuticals的新型炎性小体单抗IC 100获得全球独家许可。

MedSci原创 - 炎症,炎性小体,ASC - 2019-04-23

FDA授予<font color="red">Alnylam</font> RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位

FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位

全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布,FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位(Orphan Drug Designation,ODD),用于治疗A型血友病患者。目前,Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法,靶向抗凝血酶(AT),用于治疗血友病:包括A型血友病、B型血友病、伴有抑

生物谷 - 新药,FDA - 2013-08-21

<font color="red">Alnylam</font>的第二款RNAi药物Givlaari,获得欧盟批准治疗肝卟啉症

Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari,获得欧盟批准治疗肝卟啉症

Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症,这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰(RNAi)药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)基因。

MedSci原创 - Alnylam,第二款RNAi药物,Givlaari,欧盟批准,肝卟啉症 - 2020-03-05

Entos <font color="red">Pharmaceuticals</font>已获进行COVID-19 DNA疫苗I期临床试验的资金支持

Entos Pharmaceuticals已获进行COVID-19 DNA疫苗I期临床试验的资金支持

生物技术公司Entos Pharmaceuticals近日宣布,该公司已从加拿大国家研究理事会工业研究援助计划 (NRC IRAP)中获得了高达500万加元的资金。

MedSci原创 - DNA疫苗,Covid-19,Covigenix - 2020-10-24

RNAi疗法再遭重创 <font color="red">Alnylam</font>新疗法因患者意外死亡被迫中止

RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止

著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。此次,总部位于麻省坎布里奇的Alnylam公司在声明中表示,其数据分析委员会(DMC)告知管理层,认为这一疗法目前的风险-收益已经严重失衡并建议公司管理层立刻中止这一研究。此次临

生物谷 - Alnylam新疗法,RNAi疗法 - 2016-10-10

Ferring <font color="red">Pharmaceuticals</font>在英国推出睾酮替代疗法Testavan治疗性腺功能减退

Ferring Pharmaceuticals在英国推出睾酮替代疗法Testavan治疗性腺功能减退

Testavan是一种具有专利配方的外用凝胶,用于恢复性腺功能减退的成年男性的睾酮水平至正常范围。

MedSci原创 - Testavan,性腺功能减退,睾酮 - 2018-09-25

Mitochon <font color="red">Pharmaceuticals</font>的MP-101治疗亨廷顿舞蹈病获得FDA孤儿药物指定

Mitochon Pharmaceuticals的MP-101治疗亨廷顿舞蹈病获得FDA孤儿药物指定

Mitochon的MP101和MP201都是靶向线粒体的化合物来发挥神经保护。这些化合物通过微量给药引起能量消耗的轻微增加,从而加强细胞存活。这些化合物还诱导脑源性神经营养因子(BDNF)的产生,参与认知和神经生长。

MedSci原创 - MP-101,亨廷顿舞蹈病,孤儿药指定 - 2019-03-06

RNAi巨头<font color="red">Alnylam</font>公司再发力:出击非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

RNAi巨头Alnylam公司再发力:出击非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

ALN-HSD是与Regeneron合作,针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法,以治疗非酒精性脂肪性肝炎。

MedSci原创 - 非酒精性脂肪性肝炎(NASH),RNAi疗法 - 2020-08-04

<font color="red">Alnylam</font>的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定,治疗hATTR淀粉样变性

Alnylam的RNAi疗法Vutrisiran获得FDA快速通道指定,治疗hATTR淀粉样变性

RNAi疗法vutrisiran靶向和沉默特定的信使RNA,从而阻止野生型和突变型甲状腺素转运蛋白(TTR)的产生。

MedSci原创 - hATTR淀粉样变性,FDA快速通道指定,RNAi疗法vutrisiran - 2020-04-15

<font color="red">Pharmaceuticals</font> (Basel): 寻找 HFpEF 的有效治疗方法:对啮齿类动物疾病建模的意义

Pharmaceuticals (Basel): 寻找 HFpEF 的有效治疗方法:对啮齿类动物疾病建模的意义

尽管过去二十年来保留射血分数(HFpEF)心力衰竭的患病率有所增加,但有效治疗仍然不足。一个主要的治疗挑战是缺乏准确复制HFpEF复杂性的动物模型。本综述总结了广谱治疗药物对HF的影响。

MedSci原创 - HFpEF,啮齿类动物 - 2023-10-30

英国NICE批准<font color="red">Alnylam</font>的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变性

英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变性

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)在2018年12月发布 "否"之后,重新建议使用Alnylam的Onpattro(patisiran)治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病(hATTR淀粉样变性

MedSci原创 - Alnylam,基因干扰药物,Onpattro,hATTR淀粉样变性 - 2019-07-10

<font color="red">Alnylam</font>/Vir宣布推进RNAi疗法VIR-2703,用于抵抗新冠病毒COVID-19

Alnylam/Vir宣布推进RNAi疗法VIR-2703,用于抵抗新冠病毒COVID-19

RNAi疗法VIR-2703实现50%抑制(EC50)的有效浓度小于100 pM,而EC95有效浓度小于1 nM。

MedSci原创 - 新冠病毒COVID-19,RNAi疗法VIR-2703 - 2020-05-06

Alnylam RNAi 胆固醇药物一期实验结果良好

Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi药物ALN-PCS早期研究成果。这种药物是一种被设计为靶向PCSK9酶基因产物的药物。

生物谷 - 新药,FDA - 2013-10-12

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