小干扰RNA降脂药物药学专家共识
共识介绍了siRNA降脂药物的作用机制，并以已获批的药物英克司兰为例，就其临床证据、药物安全性等进行了阐述，以期为siRNA降脂药物的临床规范应用提供参考。
中国医院药学杂志 - 降脂药，小干扰RNA - 2023-11-07
Nat COmmun：干扰RNA可助RNA药物逃出子宫内膜进入胞质溶胶！
导言：基于RNA的药物在实现其治疗前景方面进展缓慢，因为它们被困在核内体中，并被递送到可降解的溶酶体。但是，如果可以从内体中分解出基于RNA的药物，它们就可以完成其使命，即下调致病基因。小干扰RNA（
转化医学网 - 微小RNA，RNA药物 - 2020-04-22
美药管局批准首款小干扰RNA药物
美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰ＲＮＡ药物，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。
新华网 - FDA，首款，小干扰RNA药 - 2018-08-13
2019年欧洲肝脏研究协会（EASL）年会：RNA干扰药物JNJ-3989的临床数据
Arrowhead制药公司近日公布了第三代皮下注射RNA干扰（RNAi）药物JNJ-3989的I/II期研究（AROHBV1001）的临床数据，用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染患者。
网络 - RNA干扰，JNJ-3989，乙型肝炎 - 2019-04-13
靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作
急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊乱，主要是常染色体显性遗传，由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型：急性间歇性卟啉症（acute intermittent porphyria， AIP），遗传性卟啉病（hereditary coproporphyria， HCP）和斑驳卟啉症（variegate porphyr
药明康德 - RNA干扰，卟啉症 - 2017-06-02
Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的药物，获得了CHMP的积极评价
Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治疗药物Givlaari（givosiran），获得欧洲药品管理局的人用药品管理委员会（CHMP）的积极意见，用于治疗12岁以上的成人和青少年的急性肝卟啉症监管机构表示，如果Alnylam的申请得到批准，该靶向氨基乙酰丙酸合酶1的RNAi药物将成为欧盟中针对AHP的首个治疗药物。
MedSci原创 - Alnylam，RNA干扰药物，Givlaari，欧盟，急性肝卟啉症，CHMP，积极评价 - 2020-02-02
CLIN CANCER RES：干扰素γ信使RNA特征可以预测患者结局
durvalumab是一种抗PD-L1单克隆抗体。CLIN CANCER RES近期发表了一篇文章， 研究durvalumab的预测性生物学标志。
MedSci原创 - 非小细胞肺癌，尿路上皮癌，信使RNA，干扰素γ - 2018-08-28
Acta Biomater：新型水凝胶递送RNA干扰分子可有效治疗骨缺损
RNA干扰（RNAi）可能是促进功能组织生长的一种有效和有价值的工具，因为短干扰RNA（siRNA）和微小RNA（miRNA）可以阻断对组织再生具有负面影响的基因的表达。
MedSci原创 - 水凝胶，RNA干扰分子，骨缺损 - 2018-06-22
Nat Commun：AGO2突变影响RNA干扰和人类神经发育
RNA干扰是基因表达转录后调控的主要机制。microRNA（miRNA）前体被转录，加工成成熟的miRNA，并加载到Argonaute（AGO1-4）蛋白上，形成RNA诱导的沉默复合物RISC。因此，
MedSci原创 - 神经发育，RNA干扰，Ago2，RISC - 2020-11-28
10亿美元收购RNA干扰疗法ARO-AAT，治疗遗传性肝病
ARO-AAT作为一种RNA干扰（RNAi）疗法，通过抑制突变型α-1抗胰蛋白酶（致病因子）的表达发挥作用。
MedSci原创 - RNAi疗法，ARO-AAT，α-1抗胰蛋白酶缺乏性肝病（AATLD） - 2020-10-11
成功实现“展品变商品”，“进博宝宝”小干扰RNA降胆固醇药物「英克司兰钠注射液」不简单
作为全球首款也是目前唯一一款用于降低LDL-C的小干扰RNA（siRNA）药物，英克司兰钠注射液自2021年首次亮相进博会起，就凭借其创新的作用机制及一年两针*的疾病管理模式，受到广泛关注。
诺华 - 小干扰RNA降胆固醇 - 2023-11-06
Cell Res:RNA干扰被发现是人类神经早期发育的“保护伞”
我国科研人员的一项最新研究表明，人神经前体细胞可以利用RNA干扰抗病毒免疫抵抗寨卡病毒感染。这一研究首次发现RNA干扰抗病毒免疫机制在人类神经发育过程中的关键作用，相关研究成果近期以封面文章的形式发表在国际知名期刊《细胞研究》上。
新华网 - RNA干扰，人类神经，早期发育 - 2019-04-22
NEJM：RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性
研究认为Patisiran可改善遗传性转胸腺肽淀粉样变性患者的多种临床指标
MedSci原创 - 遗传性转胸腺肽淀粉样变性，RNA，Patisiran - 2018-07-06
NEJM：Lumasiran，一种治疗原发性1型高草尿症的干扰RNA
Lumasiran减少了尿中草酸排泄，这是PH1患者进展性肾衰竭的原因。大多数接受Lumasiran治疗的患者在治疗6个月后草酸水平正常或接近正常。
MedSci原创 - Lumasiran，原发性1型高草尿症，干扰RNA - 2021-04-01
靶向RNA的抗癌药物！
“在现代制药纪元里，RNA是‘非主流’的药物靶标。事实上，我们发现一些已知药物的作用方式恰恰是与RNA结合，”Scripps研究所教授、化学家Matthew D. Disney博士说。“我们发现了广泛的RNA结合类药物。有理由相信，以RNA作为靶点亦是药物研发的一个可行出路。”
生物通 - RNA靶向，抗癌药物，报道 - 2018-07-12
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