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Janssen的遗传性视网膜疾病<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font><font color="red">AAV-RPGR</font>，获得欧洲药品管理局PRIME称号

Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR，获得欧洲药品管理局PRIME称号

Janssen宣布，欧洲药品管理局（EMA）已为其腺相关病毒（AAV）-RPGR基因治疗产品授予优先医学（PRIME）和高级治疗药物（ATMP）称号，用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP

MedSci原创 - Janssen，遗传性视网膜疾病，基因疗法，AAV-RPGR，欧洲药品管理局，PRIME称号 - 2020-03-06

ASRS 2020：<font color="red">AAV-RPGR</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症，患者视力显着改善

ASRS 2020：AAV-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症，患者视力显着改善

治疗六个月的数据显示，低剂量和中剂量均耐受良好，并且患者视力明显改善。

MedSci原创 - AAV-RPGR基因疗法，X-性连锁遗传性视网膜劈裂症 - 2020-07-18

Gaucher病的<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>取得新进展

Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展

Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司，近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。

MedSci原创 - Gaucher病，AAV基因疗法，β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13

信念医药血友病<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>获临床试验批准，开启国内<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>新篇章

信念医药血友病基因疗法获临床试验批准，开启国内AAV基因疗法新篇章

8月6日，上海信致医药科技有限公司（信念医药全资子公司）自主研发的

医麦客 - 血友病 - 2021-08-09

NEJM：<font color="red">AAV</font>5-hFVIII-SQ<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗A型血友病

NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病

研究认为，AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗

MedSci原创 - A型血友病，AAV5-hFVIII-SQ，因子VIII - 2020-01-02

EMBO Mol Med ：<font color="red">AAV</font>病毒<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>，成功挽救先天性耳聋

EMBO Mol Med ：AAV病毒基因疗法，成功挽救先天性耳聋

耳聋，是全世界最常见的感官障碍。根据世界卫生组织（WHO）统计，当今全世界约有十亿人存在听力损失，并且预计这个数字在未来几十年中翻番。

Bio生物世界 - 治疗，先天性耳聋，病毒基因疗法 - 2020-12-31

SCI ADV：<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>可解决骨关节炎和肥胖问题

SCI ADV：AAV基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题

肥胖相关的炎症和肌肉功能的丧失在骨关节炎（OA）的发展中起着关键作用；因此，针对肌肉组织的治疗可能可以为恢复与肥胖相关的代谢和生物力学功能障碍提供新的方法。

MedSci原创 - 骨关节炎，肥胖，基因疗法，AAV - 2020-05-18

Cell：新型<font color="red">AAV</font>变体，高效靶向T细胞，加速<font color="red">基因</font>工程T细胞<font color="red">疗法</font>开发

Cell：新型AAV变体，高效靶向T细胞，加速基因工程T细胞疗法开发

该研究在AAV6的基础上进化出了一种能够高效转导小鼠T细胞的AAV变体Ark313，并通过CRISPR全基因组筛选确定了QA2是Ark313高效转导的重要因素。

生物世界 - T细胞疗法，AAV - 2023-01-16

Molecular Therapy：腺相关病毒（<font color="red">AAV</font>）<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>首次拯救遗传性耳聋老年小鼠的听力

Molecular Therapy：腺相关病毒（AAV）基因疗法首次拯救遗传性耳聋老年小鼠的听力

这项研究证明了人类遗传性听力损失或可通过基因疗法进行治疗，同时为开发AAV2-hTMPRSS3基因疗法治疗DFNB8患者奠定了基础，可作为一种独立的疗法或与人工耳蜗植入相结合疗法。

MedSci原创 - AAV，腺相关病毒 - 2023-05-29

首个直接注入大脑的<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>上市；血友病<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>临床试验效果显著；CAMP4融资1亿美元推进ASO<font color="red">疗法</font>进入临床

首个直接注入大脑的基因疗法上市；血友病AAV基因疗法临床试验效果显著；CAMP4融资1亿美元推进ASO疗法进入临床

占据绝大多数的A型和B型血友病是X染色体隐性遗传病，女性只有携带两个突变才会发病，而男性只有一个突变就会发病，因此绝大部分血友病患者为男性。

生物世界 - 血友病 - 2022-07-21

Freeline公司肝脏靶向的<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>，在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力

Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法，在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力

Freeline基因治疗生物技术公司，在Auvergne的欧洲戈谢病工作组（EWGGD）上提供其戈谢病基因治疗候选药物FLT200的临床前数据。FLT200是一种用于治疗1型戈谢病的肝脏靶向腺相关病毒（AAV）基因疗法，旨在提高戈谢病患者体内巨噬细胞中β-葡萄糖脑苷脂酶（GCase）的水平。

MedSci原创 - 肝脏靶向，AAV，基因疗法，临床前，戈谢病 - 2019-07-07

FDA授予<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

FDA授予AAV基因疗法PBGM01"孤儿药"称号，治疗婴儿GM1神经节苷脂贮积症

PBGM01是一种AAV基因疗法，通过将编码β-gal的GLB1基因递送到大脑，来降低GM1神经节苷脂的积累，从而逆转神经元毒性。

MedSci原创 - GM1神经节苷脂贮积症，基因疗法PBGM01，"孤儿药"称号 - 2020-06-03

Ultragenyx宣布其<font color="red">AAV</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>DTX401，用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据

Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401，用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据

队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答，并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。

MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401，Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17

Mol Ther：重组腺相关病毒<font color="red">AAV</font>2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力

Mol Ther：重组腺相关病毒AAV2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子基因疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力

噪声引起的听力损失（NIHL）后的听阈变化可以是暂时的或永久的。永久性NIHL是由耳蜗毛细胞不可修复的损伤引起的。另一方面，尽管在暂时性NIHL中毛细胞损伤和阈值变化会迅速恢复，但研究表明，

MedSci原创 - 基因疗法，听力，磁传递 - 2021-08-12

X-连锁色素性视网膜炎（XLRP）<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>I/II期临床：显著改善视网膜敏感性

X-连锁色素性视网膜炎（XLRP）基因疗法I/II期临床：显著改善视网膜敏感性

Janssen/MeiraGTx展示其眼部疾病基因疗法AAV-RPGR的I/II期临床数据。

MedSci原创 - 基因疗法AAV-RPGR，X连锁性色素性视网膜炎（XLRP） - 2020-10-11

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