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NEJM:<font color="red">Givosiran</font>治疗急性间歇性卟啉症

NEJM:Givosiran治疗急性间歇性卟啉症

Givosiran治疗可降低急性间歇性卟啉症患者发病率

MedSci原创 - givosiran,急性间歇性卟啉症,ALAS1 - 2020-06-11

RNAi疗法<font color="red">givosiran</font>治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点

RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点

Alnylam制药本周三(2019年3月6日)报道,用于治疗急性肝性卟啉症(AHP)的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。

网络 - 肝性卟啉症,givosiran,RNAi - 2019-03-07

FDA批准Alnylam的RNAi疗法<font color="red">givosiran</font>治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症

FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者,这是一种遗传性疾病,患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气

MedSci原创 - FDA批准,Alnylam,RNAi疗法,givosiran,遗传性罕见病,急性肝卟啉症 - 2019-11-23

突破性RNAi疗法早期数据显著,即将开展3期临床

突破性RNAi疗法早期数据显著,即将开展3期临床

日前,在法国波尔多举行的国际卟啉化合物和卟啉症大会(International Congress on Porphyrins and Porphyrias, ICPP)上,Alnylam报道了givosiran

药明康德 - RNAi疗法,血紫质病,卟啉症 - 2017-06-28

【盘点】NEJM 2020年6月原始研究第二期汇总

【盘点】NEJM 2020年6月原始研究第二期汇总

【1】Givosiran治疗急性间歇性卟啉症

MedSci原创 - 2020-06-25

Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的药物,获得了CHMP的积极评价

Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的药物,获得了CHMP的积极评价

Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治疗药物Givlaari(givosiran),获得欧洲药品管理局的人用药品管理委员会(CHMP)的积极意见,用于治疗12岁以上的成人和青少年的急性肝卟啉症

MedSci原创 - Alnylam,RNA干扰药物,Givlaari,欧盟,急性肝卟啉症,CHMP,积极评价 - 2020-02-02

靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作

靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作

急性肝卟啉症(Acute Hepatic Porphyrias,AHP)是一种罕见的代谢紊乱,主要是常染色体显性遗传,由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型:急性间歇性卟啉症(acute intermittent porphyria, AIP),遗传性卟啉病(hereditary coproporphyria, HCP)和斑驳卟啉症(variegate porphyr

药明康德 - RNA干扰,卟啉症 - 2017-06-02

急性间歇性卟啉病的治疗及进展

急性间歇性卟啉病的治疗及进展

对于罕见病AIP的治疗,近年来取得了重大进展,基因治疗已成为罕见病的潜在的治疗方式。

临床肝胆病杂志 - 急性间歇性卟啉病 - 2021-12-28

全球第三款RNAi药物出炉,百亿美金市场谁主沉浮?

全球第三款RNAi药物出炉,百亿美金市场谁主沉浮?

2020年,全球第三款RNAi药物获批上市,跟前两款一样,又是出自基因药物先锋公司Alnylam。

亿欧 - RNAi药物,百亿美金,谁主沉浮 - 2020-12-05

FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型,Alnylam的RNAi帝国再下一城!

FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型,Alnylam的RNAi帝国再下一城!

近日,FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症,通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型(又称Ph1)这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果,见:NE

会会药咖 - FDA,RNAi药物,Lumasiran,原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11

RNAi巨头Alnylam公司再发力:出击非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

RNAi巨头Alnylam公司再发力:出击非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

ALN-HSD是与Regeneron合作,针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法,以治疗非酒精性脂肪性肝炎。

MedSci原创 - 非酒精性脂肪性肝炎(NASH),RNAi疗法 - 2020-08-04

FDA 2019:批准45款新药,9款生物类似药

FDA 2019:批准45款新药,9款生物类似药

美国FDA的药物评估与研究中心(CDER)已经批准42款新药,9款生物类似药,3款在路上,而生物制品评估与研究中心(CBER)也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月,预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年,2019年会是FDA批准新药数量最低的一年,但质量不差,比如Skyrizi、Zolgensm

MedSci - FDA,新药 - 2019-12-24

FDA批准首款RNAi药物Onpattro用于治疗hATTR

FDA批准首款RNAi药物Onpattro用于治疗hATTR

日前,美国FDA批准了一项具有里程碑意义的基因疗法,针对罕见病遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性或hATTR(一种神经病变或神经损伤)的基因疗法。这也是全球第一例依据诺贝尔奖成果RNA干扰技术开发的药物Onpattro,该药作用机理通过使致病基因“沉默”,进而从根本上治愈该罕见遗传疾病。也是FDA批准的首款小干扰RNA(siRNA)药物。hATTR影响了全球约50000人,是一种罕见、使人衰弱且常

MedSci原创 - FDA,药物,RNAi - 2018-08-12

全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批,治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批,治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

20余年历程,RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近,

MedSci - RNAi疗法,原发性高草酸尿症,Lumasiran - 2020-10-27

【盘点】NEJM 19年2月第一期原始研究汇总

【1】omadacycline治疗社区获得性细菌性肺炎DOI: 10.1056/NEJMoa1800201omadacycline是一种可每日1次静脉或口服给药的新型氨甲基环素类(aminomethylcycline)抗生素,在肺组织内可达到高浓度,并对引起社区获得性细菌性肺炎的常见病原体有活性。一项双盲试验中,研究人员将社区获得性细菌性肺炎成人患者随机分组,接受omadacycline或莫西

MedSci原创 - 2019-02-10

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