KL1333获FDA孤儿药认定
NeuroVive制药公司的实验性药物KL1333近日获得了FDA孤儿药物认定资格，用于治疗遗传性线粒体呼吸链疾病（MRCD），线粒体病是遗传缺损引起线粒体代谢酶缺陷，致使ATP合成障碍、能量来源不足导致的一组异质性病变
MedSci原创 - FDA，KL1333，线粒体呼吸链疾病 - 2018-04-23
瑞德西韦获得FDA孤儿药认定
根据美国《金融邮报》的报道，FDA已授予吉列德科学（Gilead）公司的实验性药物瑞德西韦（remdesivir）孤儿药认定，以作为COVID-19的潜在治疗药物。
MedSci原创 - 瑞德西韦，Covid-19，COVID-19肺炎，孤儿药 - 2020-03-24
FDA授予孤儿药地位！
Napabucasin是一种口服的靶向药，抑制的靶点据说是STAT3，具体的作用机制据说是抑制了肿瘤组织里面的一群地位最高的细胞——肿瘤干细胞。
生物探索 - Napabucasin，胰腺癌，明日之星FDA，孤儿药 - 2016-11-22
FDA：12项药物被认定为孤儿药资格
最近两周FDA共发出12项孤儿药资格，其中3款为治疗胃癌的在研创新疗法，包括安进（Amgen）公司开发的双特异性抗体。
药明康德 - FDA，孤儿药 - 2020-06-12
Annamycin治疗软组织肉瘤，已获得FDA“孤儿药称号”
肉瘤是一类间充质细胞来源的罕见异质性恶性肿瘤，占所有成人恶性肿瘤的不到1%，占儿科癌症的12%。约80%的新发肉瘤来源于软组织，其余来源于骨。
MedSci原创 - 软组织肉瘤，孤儿药称号，FDA孤儿药称号，Annamycin - 2020-12-30
FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位
全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗A型血友病患者。上周，FDA也已授予ALN-AT3治疗B型血友病的孤儿药地位。
生物谷 - 新药，FDA - 2013-08-21
石药ADC药物获得FDA孤儿药资格认定
11月25日，石药集团发布公告称其自主研发的ADC药物（抗体-药物偶联物）SYSA1801用于治疗胃癌（包括胃食管交界处癌）的适应症获得FDA 孤儿药资格认定。
医药魔方 - 胃癌，孤儿药，石药计划 - 2020-12-04
FDA授予拜耳riociguat 2个孤儿药地位认定
拜耳（Bayer）9月26日宣布，FDA授予实验性口服药物riociguat分别用于治疗肺动脉高压（PAH）和慢性阻塞性肺动脉高压（CTEPH）的2个孤儿药地位认定。此前，FDA已授予riociguat新药申请（NDA）优先审查资格。
生物谷 - 新药，FDA - 2013-09-30
FDA批准孤儿药marizomib用于治疗恶性胶质瘤
近日，据来自药物生产商的新闻稿显示，FDA批准了孤儿药marizomib用于治疗恶性胶质瘤。
MedSci原创 - 孤儿药，marizomib，恶性胶质瘤 - 2015-12-02
FDA授予A4250治疗罕见肝病的孤儿药资格认定
Albireo Pharma是一家正在开发新型胆汁酸调节剂以治疗罕见小儿肝病的临床阶段制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其先导药物A450治疗胆道闭锁（biliary atresia）的孤儿药资格认定。
罕见病信息网 - 罕见肝病 - 2019-02-19
FDA授予REV-0100治疗Stargardt病的孤儿药称号
Stargardt病是一种原发于视网膜色素上皮层的常染色体隐性遗传病，散发性者较为少见，较多发生于近亲婚配的子女中。患者黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着。
MedSci原创 - 孤儿药称号，Stargardt病，REV-0100 - 2020-10-29
FDA授予Ilixadencel治疗肝细胞癌（HCC）的“孤儿药称号”
制药公司Immunicum近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予Ilixadencel治疗肝细胞癌（HCC）的“孤儿药称号”（ODD）。
MedSci原创 - FDA，孤儿药，ilixadencel，肝细胞癌（HCC） - 2021-01-02
盘点：2014年FDA批准的孤儿药
1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个“非正式联盟”，呼吁立法支持孤儿药和治疗罕见病的药物研发，1983年，这个组织成功使美国国会通过了“孤儿药法案”，该法案制定了发展孤儿药的诸多激励性措施30多年过去了，FDA共认证近3000个孤儿药，获批的有400多个，涉及447种罕见病的治疗。在其2013年批准的27个新药中，也有10个是孤儿药。下面就让我们细数2014年1月至今FDA批
咸达数据 - 孤儿药，罕见病 - 2014-09-26
中国肝癌治疗药物获FDA孤儿药资质
小编提示：这仅仅是获得YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质，并不是批准上市。能否正式上市成功，还要看后期的临床试验结果。10月24日，依生生物制药有限公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已经正式批准其主打产品YS-ON-001取得肝癌治疗的孤儿药资质。
科学网 www.sciencenet.c - 生物，制药 - 2016-10-25
孤儿药走俏国家市场 我国应加大研发孤儿药
被称为“孤儿药”的罕见病药物过去一向不受制药公司重视。如今，这个“过去”真的要成为过去了——很少有人再敢对“孤儿药”的开发不屑一顾，因为其中往往蕴含着极高的科技能量和商业价值。有些“孤儿药”甚至具备变成“重磅炸弹”级药物的濽质。出乎意料的研发“热门” “孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，原来很少有制药企业关注，因此这些药被形象地称为“孤
中国行业研究网 i - 2012-09-07
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