蓝鸟生物宣布在德国推出一次性的基因疗法ZYNTEGLO（编码βA-T87Q-globin基因的自体CD34 +细胞），用于治疗输血依赖性β-地中海贫血
蓝鸟生物宣布在德国推出ZYNTEGLO（编码βA-T87Q -globin基因的自体CD34 +细胞），这是一种仅需注射一次的基因疗法，用于12岁及以上非β0 /β0基因型、可进行造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原（HLA）相关HSC捐助者的输血依赖β地中海贫血（TDT）患者。
MedSci原创 - 蓝鸟生物，一次性的基因疗法，Zynteglo，编码βA-T87Q-globin基因的自体CD34，+细胞，输血依赖性β-地中海贫血 - 2020-01-16
FDA 批准 Beti-Cel 基因治疗儿科和成人输血依赖型 β-地中海贫血
FDA 批准betibeglogene autotemcel用于β-地中海贫血并需要定期输注红细胞的儿科和成人患者。
MedSci原创 - 基因治疗，β-地中海贫血 - 2022-08-25
Bluebird首个β-地中海贫血基因疗法Zynteglo，喜获欧盟有条件的上市许可
Bluebird Bio喜获欧盟委员授予其开创性基因疗法Zynteglo（编码βA-T87Q-珠蛋白基因的自体CD34 +细胞）有条件的上市许可。
MedSci原创 - Bluebird，β-地中海贫血，基因疗法，Zynteglo，欧盟 - 2019-06-04
SCI TRANS MED：CRISPR-Cas9编辑造血干细胞，助力治疗相关移植
目前，研究人员正在寻求重新激活胎儿血红蛋白（HbF），并将其作为血红蛋白病的治疗策略。
MedSci原创 - 造血干细胞 - 2019-08-03
Nat Med：β-地中海贫血成人珠蛋白慢病毒基因治疗效果如何？
这些相关结果强调了严密监测接受携带珠蛋白载体治疗的β-地中海贫血患者的必要性。
MedSci原创 - 基因治疗，β-地中海贫血，珠蛋白慢病毒 - 2022-01-05
基因治疗突破成果
自从人类开始基因组计划之后，科学家们一直希望有一天可以通过编辑修饰患者的致病基因从根本上治愈疾病。现在，一个国际临床研究小组取得了初步的成功，他们使用基因疗法治疗输血依赖型β-地中海贫血，1-2期临床试验取得100%疗效。
生物探索 - 基因治疗，地中海贫血 - 2018-04-20
费城染色体阴性急性髓系白血病复发后出现费城染色体1例
费城染色体由9号和22号染色体易位形成特 征性Ph染色体和具有酪氨酸激酶活性的 BCR - ABL融合蛋白,是慢性粒细胞白血病的重要细胞 遗传学标志?此外,Ph染色体也常见于高危急性 淋巴细胞白血病?
临床血液学杂志 - 急性髓系白血病，费城染色体 - 2020-06-02
胃孤立性纤维性肿瘤1例
病史 患者男，30岁，2月前无明显诱因出现上腹胀痛不适，服用吗丁啉、健胃消食片治疗后好转，半月前上述症状突然加重，遂就诊于我院。查体及实验室检查未见明显异常。行上腹部CT平扫＋增强检查示：胃大弯侧胃壁见一类圆形软组织密度肿块影，大小约1.6 cm×0.8 cm，向胃腔内隆起（图1），增强扫描时整体呈渐进性延迟中-重度强化，强化峰值位于延迟期（图2-4），诊断意见：胃大弯侧胃壁软组织肿块影，多考虑间
中国CT和MRI杂志 - 胃，孤立性，纤维性，肿瘤 - 2019-10-08
膀胱孤立性纤维性肿瘤1例
男，30岁，主诉：全程肉眼血尿15d，伴头晕及全身乏力3d。体格检查：血压90/45mmHg，耻骨上膀胱区隆起，无压痛及叩击痛。膀胱冲洗液呈淡红色，偶有血块。实验室检查：红细胞计数1.95×1012/L，血红蛋白53g/L，红细胞压积17.1%。
中国医学影像学杂志 - 膀胱，孤立性，纤维性，肿瘤 - 2018-12-03
右肩部多形性横纹肌肉瘤1例
多形性横纹肌肉瘤（PRMS）是一种好发生于成人的高度恶性肿瘤，是横纹肌肉瘤的一种少见亚型，多发生于四肢的深部软组织。PRMS发病率低，国内外相关报道极为少见。现报道1例经手术病检证实的肩部PRMS。
实用骨科杂志 - 右肩部，多形性，横纹肌肉瘤 - 2019-11-22
NEJM：镰状细胞病基因治疗后的急性髓系白血病病例
更高比例的转基因表达细胞可能会消除其中的许多细胞，这需要更长时间的随访来评估移植介导的基因治疗对镰状细胞病患者的效果。
MedSci原创 - 镰状细胞病 - 2021-12-15
脾硬化性血管瘤结节性转化CT和MRI表现一例
MRI增强示脾下方肿块呈稍长T1、稍短T2信号，信号欠均匀，边界清楚。扩散加权成像（DWI）呈低信号。增强扫描肿块动脉期强化不明显，门静脉至延迟期呈渐进
临床放射学杂志 - 脾硬化性，血管瘤，结节性转化 - 2019-11-22
【盘点】NEJM 4月原始研究第三期汇总
【1】输血依赖型β-地中海贫血患者的基因治疗DOI: 10.1056/NEJMoa1705342供者的可用性和移植相关风险限制了同种异体造血细胞移植在输血依赖型β-地中海贫血患者中的广泛使用。此前研究结果显示，通过慢病毒转移有标记的β-珠蛋白（βA-T87Q）基因对β-地中海贫血患者进行基因治疗能够替代长期红细胞输入。本研究旨在评估这种基因治疗在输血依赖型β-地中海贫血患者中的安全性和疗效。在两项
MedSci原创 - 2018-04-19
Lancet：MS患者自体造血干细胞移植后免疫净化疗法的疗效研究
自体造血干细胞移植(aHSCT)后使用强烈的免疫抑制包括化疗和免疫消耗抗体已被用于多发性硬化症（MS）患者的治疗，改善疾病的控制和复发。研究者进行了一项研究，评估aHSCT后的免疫净化疗法能否改善MS的长期控制。为此研究者在加拿大的三家医院做了2次单臂试验。纳入18-50岁的MS患者，且预后不良、疾病持续活动、扩展残疾状况评分量表3.0-6.0。环磷酰胺和粒细胞集落刺激因子动员后进行自体CD34造
MedSci原创 - MS，多发性硬化，移植，免疫 - 2016-06-13
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