Blood：如何治疗2B型血管性血友病
2B型血管性血友病（VWD）是一种常染色体显性遗传的出血性疾病，由血管假性血友病因子（VWF）结合血小板上的GPIb的能力增强所导致。虽然该疾病已被明确是由该单分子缺陷引起的，但现实中，2B型VWD在临床上具有异质性（即表现不统一），难以识别和管理。
MedSci原创 - 2B型血友病，VWF替代疗法，血小板减少，VWD突变 - 2018-02-01
2024 UKHCDO/BSH指南：血管性血友病的实验室诊断和监测
血管性血友病是临床上常见的一种遗传性出血性疾病，其发病机制是患者的血管性血友病因子（vWF）基因突变，导致血浆vWF数量减少或质量异常。本文主要介绍了用于诊断和监测血管性血友病患者的实验室检查。
Br J Haematol - 血管性血友病 - 2024-04-03
Acta Haematol：IgM 抗体介导的获得性血管性血友病综合征的独特机制和重组血管性血友病因子在一名患者中的成功治疗
rVWF 可被视为 AVWS 患者出血和针对 VWF 的特异性抗体的一种治疗选择。但是应仔细监控在此设置中的使用并报告经验。
网络 - 血友病综合征 - 2022-04-16
IGLH：全面重新评价历史血管性血友病诊断与全血血小板聚集和功能的关系
对血管性血友病(VWD)的诊断，特别是对于1型仍具有一定的挑战性。目前的诊断指南强调同时出血症状和血管性血友病因子(VWF)水平<30‐40 IU/dL。历史诊断需要进行重新评估。我们通过标准化出血评分(BS)和中心实验室分析评估了综合护理中心过去VWD诊断的准确性，重点研究了全血VWF依赖的血小板功能。 我们的研究包括83名成人，被断中位数为20年前。
MedSci原创 - 血小板聚集 - 2018-05-30
Haemophilia：针对血管性血友病孕妇分娩时较高的血浆VWF水平：一项单机构队列研究的结果
以分娩时较高的血浆VWF和FVIII:C水平(≥100 IU/dL)为目标，可能有效降低VWD患者分娩相关出血并发症的风险。然而与非vwd人群相比，早期PPH的发生率仍不令人满意
MedSci原创 - 血管性血友病，血浆VWF，单机构队列研究 - 2024-02-29
Haematologica：血管性血友病患者关节出血的长期影响如何？
总之，40%的血管性血友病患者关节出血后发生关节病，并且与疼痛、影像学异常、功能限制以及较少的社会参与相关。
MedSci原创 - 血管性血友病，关节出血，长期影响 - 2017-06-03
国家药监局批准血友病进口特效药上市
境外已上市新药在我国进口注册和上市的要求日益简化，4日国家药监局宣布，用于罕见病治疗的艾美赛珠单抗注射液获批上市，A型血友病群体将因此受益。这次国家药监局批准了艾美赛珠单抗注射液的进口注册申请，用于治疗存在凝血因子Ⅷ抑制物的A型血友病患者。国家药监局方面介绍，A型血友病是由于X染色体连锁的凝血因子缺乏、凝血功能异常引起的隐性遗传性出血性疾病。患者血液不能正常凝固，易出现不受控和频繁的持续或自发性出
北京日报客户端 - 国家药监局，血友病，特效药 - 2018-12-04
获得性血友病A导致的凝血功能障碍1例
其发病率远低于先天性血友病A，临床上比较罕见。出血发生突然，多为重度出血，少数患者因延误诊断导致出血而死亡。
“检验医学”公众号 - 获得性血友病A - 2023-05-21
血管性血友病诊断与治疗中国专家共识(2012年版)
中华血液学杂志，2012，33（11）：980-981 - 2012-11-01
Shire公司Vonvendi美国获批用于血管性血友病患者的围术期处理
临床三期试验显示，在大、小、口腔各类型外科手术操作过程中的出血和失血现象，Vonvendi都能有很好的控制作用，这些结果都成为Shire向FDA提交补充新药申请的基础，旨在扩展Vonvendi适应症用于血管性血友病患者的围术期处理
MedSci原创 - 血管性血友病，Vonvendi，围术期处理 - 2018-04-19
2017 RCOG/UKHCDO指南：妊娠期遗传性出血性疾病的管理（No.71）
2017年4月，英国皇家妇产科医师学院(RCOG)联合英国血友病中心医师组织(UKHCDO)共同发布了妊娠期遗传性出血性疾病的管理指南。该指南是由RCOG与UKHCDO联合发布的第一版指南，其内容涵盖了血友病B和血友病B,血管性血友病,ⅩⅠ因子缺乏，罕见因子缺乏，纤维蛋白原障碍，伯-苏综合征，血小板无力症和其他血小板功能障碍等疾病的临床管理
BJOG. 2017 Apr 27. - 妊娠期，遗传性，出血性，疾病，管理 - 2017-05-02
盘点：2014年FDA批准的孤儿药
1982年，美国的罕见病家庭和支持团体成立了一个“非正式联盟”，呼吁立法支持孤儿药和治疗罕见病的药物研发，1983年，这个组织成功使美国国会通过了“孤儿药法案”，该法案制定了发展孤儿药的诸多激励性措施30多年过去了，FDA共认证近3000个孤儿药，获批的有400多个，涉及447种罕见病的治疗。在其2013年批准的27个新药中，也有10个是孤儿药。下面就让我们细数2014年1月至今FDA批
咸达数据 - 孤儿药，罕见病 - 2014-09-26
“常见”的罕见病(rare diseases，RD)有哪些？
近年来，不少罕见病“砸入”了我们的眼球，从引发全球关注“冰桶挑战”，常被误认为是颈椎病的ALS（肌萎缩侧索硬化症，患者俗称“渐冻人”），到有一个可爱名字的“瓷娃娃”病（也就是成骨不全症），从香港艺人杜汶泽患上的“怪病”——Fisher综合征（一种多发性神经炎疾病），到被称为月亮孩子的白化病，罕见病 (rare diseases，RD)不仅给患者及其家庭带来了无尽的痛苦，而且也造成了不少社会问题
MedSci原创 - 罕见病，多发性硬化 - 2015-01-01
GreenGene F在美治疗A型血友病进入3期临床试验
2012年2月28日，美国FDA批准韩国生物制药公司绿十字公司的IND申请，该IND申请是关于启动一项重组VIII因子产品GreenGene F(Berotocog alfa)在美国治疗A型血友病的3期临床试验理化分析显示，GreenGene F的同质性得到了改善且杂质水平较低。此外，制造过程中采用无血清和白
环球医学 - 新药，FDA - 2012-04-16
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