解读镰状细胞贫血！
镰状细胞性贫血，也称为镰状细胞病，是一种遗传疾病，可导致血红蛋白S（HbS或Hgbs）的产生，它是一种异常血红蛋白变异。血红蛋白是红细胞内的含铁蛋白，它从肺部携带氧气输送到全身各处，并且释放到人体的细胞和组织中。
检验医学网 - 镰状细胞贫血，解读，医学知识 - 2018-08-02
NEJM：Voxelotor治疗镰状细胞性贫血
研究发现，voxelotor显著提高镰状细胞性贫血患者血红蛋白水平，降低溶血标记物
MedSci原创 - 镰状细胞性贫血，voxelotor，HBS聚合抑制剂 - 2019-08-08
NEJM：镰状细胞贫血羟基脲治疗剂量差异研究
对于撒哈拉以南非洲镰状细胞贫血儿童，升高剂量羟基脲治疗方案的临床效果优于固定剂量方案
MedSci原创 - 镰状细胞贫血，羟基脲，血管闭塞性疼痛 - 2020-06-25
NEJM：多管齐下治疗镰状细胞状贫血
镰状细胞疾病的典型症状就是镰状细胞危机的反复发作，也叫做血管阻塞危机，在这种情况下病人红细胞形状改变，凝结在一起堵塞小血管，导致疼痛和器官损伤。在新一期《New England Journal of Medicine》的编辑文章中，波士顿大学医学院（BUSM）的研究人员强调为了防止这些有害的状况，应该多管齐下联合多种药物一起治疗镰状细胞疾病。
生物谷 - 多管齐下，镰状细胞贫血 - 2017-02-03
镰状细胞贫血症的基因治疗，奇迹还是炒作？
对于镰状细胞贫血症，唯一的治疗方法是干细胞或骨髓移植，不过，找到匹配的供体又谈何容易？幸运的是，这种由单个突变引起的疾病特别适合基因治疗。过去几十年，基因治疗一直炒得很热，那么进展究竟如何？
生物通 - 贫血，基因治疗 - 2017-06-02
Audiol Neurootol：镰状细胞性贫血患者听力和平衡功能评估
镰状细胞贫血是一种广泛的血管闭塞性疾病，可以影响从微血管到肌肉活动。其中耳蜗功能同样也能收到血管鼻塞的影响。最近，有研究人员进行了旨在确定镰状细胞贫血对听力和平衡功能造成什么样影响的研究。研究包括了46患有镰状细胞贫血的患者和45名健康对照。研究发现，在125Hz和16000Hz之间，所有镰状细胞贫血患者的听力阈值要比对照组统计学上显著更高（p < 0.05）。镰状细胞贫血患者右耳的正常听力
MedSci原创 - 听力损失，镰状细胞性贫血，血管阻塞 - 2018-10-03
“基因魔剪”CRISPR或成镰状细胞贫血症克星
当地时间10月12日，一篇关于利用CRISPR-Cas9技术治疗镰状细胞贫血症的论文，在美国学术期刊《科学·转化医学》上发表。由美国加州大学伯克利分校与旧金山分校以及犹他大学组成的研究团队，利用CRISPR-Cas9技术在体外成功修复干细胞中的致病突变基因，给镰状细胞贫血症患提供了潜在的治疗方法。镰状细胞贫血症是一种遗传疾病，由血液细胞中的基
生物谷 - CRISPR，基因魔剪 - 2016-10-14
Int J Pediatr Otorhinolaryngol：镰状细胞贫血症儿童感官听力损失研究
据报道，感官听力损失（SNHL）在镰状细胞贫血症（SCD）群体中的发病率增加，很可能继发于耳毒性药物治疗方案和镰状细胞，最终导致器官的损伤。然而，该群体的SNHL的风险和保护性因素还没有很好的阐释。
MedSci原创 - 听力损失，儿童，镰状细胞贫血症 - 2019-01-13
Neurology：无症状梗塞是镰状细胞贫血患者梗死复发的危险因素
由此可见，成年SCA患者的静息梗塞很常见，是未来无症状梗死的重要危险因素。
MedSci原创 - 无症状梗塞.镰状细胞贫血.梗死复发.危险因素 - 2018-08-03
NEJM：羟基脲用于撒哈拉以南非洲国家儿童镰状细胞贫血
研究认为，羟基脲用于撒哈拉以南非洲国家儿童镰状细胞贫血的治疗是可行的。
MedSci原创 - 镰状细胞贫血，羟基脲，疟疾 - 2019-01-11
J Clin Periodontol：镰状细胞贫血患者的铁过载及牙周状况
本文旨在研究镰状细胞贫血(SCA)患者的铁过载、牙周状况和牙周炎程度的相关性。
网络 - 牙周炎，镰状细胞贫血，铁过载 - 2020-05-31
Blood：羟基脲可减轻镰状细胞性贫血患者的脑代谢压力
摘要：长期输血疗法(CTT)可预防部分镰状细胞性贫血患者（SCA）中风。Melanie E.
MedSci原创 - 镰状细胞性贫血，长期输血疗法，中风，羟基脲，脑代谢压力 - 2019-03-20
NEJM：普拉格雷对镰状细胞性贫血患者血管阻塞性危象无效
镰状细胞性贫血是一种遗传性血液系统疾病，易并发血管阻塞性危象（VOC），相应治疗方案极少。镰状细胞性贫血发生VOC时，血小板调节细胞间粘附和血栓形成，暗示抗血小板药物可以缓解VOC。研究者纳入了2-17岁的镰状细胞性贫血患者，随机分为口服普拉格雷和安慰剂9-24个月。初始结局指标为VOC发生率，继发结局指标为镰状细胞相关疼痛以及疼痛频率。
MedSci原创 - 血管阻塞性危象，镰状细胞性贫血，普拉格雷 - 2015-12-08
Lancet：羟基尿素可有效维持镰状细胞贫血儿童的TCD血流速度
对镰状细胞贫血和经颅多普勒（TCD）血流速度高的儿童，规律输血可有效预防原发性卒中的发生，但是输血必需持续下去。研究者进行了一项研究，探究羟基尿素（羟基脲）与标准输血比较，对该类患者的有效性。该研究纳入了4-16岁镰状细胞贫血儿童，且TCD血流速度≥200 cm/s，不过没有严重的血管病变。按1：1
MedSci原创 - 镰状细胞贫血，羟基尿素，输血 - 2015-12-06
镰状细胞性贫血：婴幼儿父母指南
镰状细胞性贫血是美国黑人中最常见的严重遗传病。每400名黑人婴儿中就有一名患有这种疾病。患有这种终生疾病的人的血红蛋白异常，从而导致畸形的红细胞。该疾病的所有并发症都可归因于这些形状异常的红细胞。单元
波士顿儿科医院 - 镰状细胞性贫血 - 2021-02-08
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