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全球第三款RNAi药物出炉,百亿美金市场谁主沉浮?

全球第三款RNAi药物出炉,百亿美金市场谁主沉浮?

2020年,全球第三款RNAi药物获批上市,跟前两款一样,又是出自基因药物先锋公司Alnylam

亿欧 - RNAi药物,百亿美金,谁主沉浮 - 2020-12-05

突破性RNAi疗法早期数据显著,即将开展3期临床

突破性RNAi疗法早期数据显著,即将开展3期临床

领先的RNA干扰 (RNAi)公司Alnylam已加紧对超罕见卟啉症(ultrarare porphyria diseases)候选药物的研发。日前,在法国波尔多举行的国际卟啉化合物和卟啉症大会(International Congress on Porphyrins and Porphyrias, ICPP)上,Alnylam报道了givosiran

药明康德 - RNAi疗法,血紫质病,卟啉症 - 2017-06-28

FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型,<font color="red">Alnylam</font>的RNAi帝国再下一城!

FDA批准lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型,Alnylam的RNAi帝国再下一城!

近日,FDA批准了Alnylam的RNAi药物lumasiran的新适应症,通过降低血浆中的草酸盐水平来治疗原发性高草酸尿症1型(又称Ph1)这种罕见的遗传性疾病。主要基于一系列临床试验结果,见:NE

会会药咖 - FDA,RNAi药物,Lumasiran,原发性高草酸尿症1型 - 2022-10-11

20年等待!FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法

20年等待!FDA批准首个基于诺奖技术的新疗法

8月10日,美国FDA宣布批准第一款基于RNA干扰(RNAi)技术的治疗药物——patisiran,适用于一种损伤心脏、神经功能的罕见病。其中,RNAi技术可以针对性沉默与疾病相关的特定基因,从而阻止致病蛋白的表达。

生物探索 - FDA,RNAi,罕见病 - 2018-08-14

<font color="red">Alnylam</font>/Vir宣布推进RNAi疗法VIR-2703,用于抵抗新冠病毒COVID-19

Alnylam/Vir宣布推进RNAi疗法VIR-2703,用于抵抗新冠病毒COVID-19

RNAi疗法VIR-2703实现50%抑制(EC50)的有效浓度小于100 pM,而EC95有效浓度小于1 nM。

MedSci原创 - 新冠病毒COVID-19,RNAi疗法VIR-2703 - 2020-05-06

RNAi治疗COVID-19:<font color="red">Alnylam</font>与Vir Biotechnology联手开发

RNAi治疗COVID-19:Alnylam与Vir Biotechnology联手开发

Alnylam Pharmaceuticals和Vir Biotechnology近日宣布,将扩大现有合作范围,以开发针对SARS-CoV-2病毒的RNAi治疗剂。

MedSci原创 - Covid-19,RNAi治疗,Alnylam - 2020-03-05

全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批,治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

全球第三款RNAi疗法lumasiran即将获批,治疗罕见肝病——1型原发性高草酸尿症

20余年历程,RNAi疗法的时代正在逐步到来。最近,

MedSci - RNAi疗法,原发性高草酸尿症,Lumasiran - 2020-10-27

RNAi巨头<font color="red">Alnylam</font>公司再发力:出击非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

RNAi巨头Alnylam公司再发力:出击非酒精性脂肪性肝炎(NASH)

ALN-HSD是与Regeneron合作,针对HSD17B13、皮下给药的RNAi疗法,以治疗非酒精性脂肪性肝炎。

MedSci原创 - 非酒精性脂肪性肝炎(NASH),RNAi疗法 - 2020-08-04

RNAi疗法lumasiran:获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症

RNAi疗法lumasiran:获得英国MHRA支持治疗1型原发性高草酸尿症

Lumasiran是通过皮下给药、靶向羟基酸氧化酶1(HAO1)的RNAi治疗药物。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-07-16

FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),这是第5款siRNA药物

FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN),这是第5款siRNA药物

近日,全球领先的 RNAi 疗法公司

bioSeedin柏思荟 - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2022-06-17

FDA解除对赛诺菲血友病药物的临床控制

FDA解除对赛诺菲血友病药物的临床控制

美国食品和药物管理局在9月份取消了对该方案的临床控制权之后,赛诺菲和Alnylam的血友病治疗药物fitusiran面临的一个主要障碍已经被消除。

MedSci原创 - 赛诺菲,血友病药物 - 2017-12-18

<font color="red">Alnylam</font>的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR

Alnylam的RNAi疗法Onpattro获得欧盟批准治疗hATTR

Alnylam Pharmaceuticals于本周四宣布,该公司开发的Onpattro(patisiran)的获得欧盟的上市许可,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)的1或2期多发性神经病变的成年患者

MedSci原创 - RNAi,hATTR,欧盟 - 2018-08-30

RNAi疗法lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症

RNAi疗法lumasiran获得欧盟批准治疗1型原发性高草酸尿症

Alnylam Pharmaceuticals宣布,欧盟委员会批准了其RNAi治疗药物Oxlumo(lumasiran)用于治疗1型原发性高草酸尿症(PH1)。

MedSci原创 - 1型原发性高草酸尿症(PH1),RNAi疗法Lumasiran - 2020-11-20

替代凝血促进剂(ACPs)领跑基因疗法,促进血友病市场增长

替代凝血促进剂(ACPs)领跑基因疗法,促进血友病市场增长

GlobalData最新的分析报告显示,罗氏公司的Hemlibra和Alnylam公司的后期候选药物fitusiran可能会在扩大血友病市场中占据比基因疗法更大的份额。

MedSci原创 - 替代凝血促进剂,ACPs,基因疗法,血友病 - 2019-07-17

Lancet:RNAi基因治疗新药ALN-PCS明显降低患者胆固醇水平(临床I期研究)

Alnylam 公司研发,在英国盖氏医院研究人员与美国同行一起,在英国新一期《柳叶刀》杂志上报告说,一种被称为“ALN-PCS”的新药,可通过干扰核糖核酸来抑制PCSK9 基因的表达,使身体清除有害胆固醇的能力恢复正常

新华网 - ALN-PCS,基因治疗,他汀 - 2013-10-11

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