Arimoclomol治疗丙型尼曼-皮克病:已完成新药申请
生物制药公司Orphazyme致力于开发热休克蛋白应答技术,Orphazyme近日宣布已向美国FDA提交了Arimoclomol的新药申请(NDA),用于治疗丙型尼曼-皮克病(NPC)。
MedSci原创 - Arimoclomol,丙型尼曼-皮克病 - 2020-07-22
Orphazyme的热休克蛋白疗法Arimoclomol治疗肌萎缩性侧索硬化症,获得美国快速通道指定
Arimoclomol通过增加热休克蛋白的产生,帮助挽救错误折叠的蛋白,清除蛋白聚集体来治疗肌萎缩性侧索硬化症。
MedSci原创 - 肌萎缩性侧索硬化症,热休克蛋白疗法,Arimoclomol - 2020-06-03
121种“常见的”罕见病名录,以及我国主要罕见病介绍,请速收藏并转发
中华医学会医学遗传学分会提出的中国罕见病定义,罕见病即患病率低于1/500000或新生儿发病率低于1/10000的疾病。世界上有超过7000种罕见疾病,而且数量在不断增加,每年大约有250种新疾病加入
MedSci原创 - 罕见病 - 2020-12-02
为您找到相关结果约3个