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Vertex制药囊性纤维变性药物<font color="red">Orkambi</font>遭英国NICE拒绝

Vertex制药囊性纤维变性药物Orkambi遭英国NICE拒绝

全球囊性纤维化(CF)治疗领域领导者Vertex近日在扩大英国市场方面遭受挫折,英国药物成本和疗效管理部门NICE拒绝其囊性纤维化药物Orkambi,尽管Orkambi能够有效降低患者的住院治疗率。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是第一款针对携带

生物谷 - 囊性纤维变性,Vertex - 2016-03-26

FDA批准<font color="red">Orkambi</font>治疗6-11岁囊性纤维化患儿

FDA批准Orkambi治疗6-11岁囊性纤维化患儿

Vertex制药公司宣布,FDA批准Orkambi治疗儿童囊性纤维化!治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。 在此之前,FDA只批准Orkambi

MedSci原创 - FDA,Orkamb,囊性纤维化 - 2016-10-20

囊性纤维化药物<font color="red">Orkambi</font>的定价争议在英国继续存在

囊性纤维化药物Orkambi的定价争议在英国继续存在

英国活动家正在呼吁英国政府干预囊性纤维化药物Orkambi的定价纠纷。活动家写信给英国政府要求他们在与囊性纤维化(CF)药物Orkambi(lumacaftor-ivacaftor)制造商的三年谈判结束后转向“B计划”,因为目前的谈判未能确保NHS希望得到的实惠价格。

网络 - 纤维化,ORKAMBI,定价争议 - 2019-02-25

加拿大卫生部批准<font color="red">ORKAMBI</font>(lumacaftor / ivacaftor)治疗儿童囊性纤维化

加拿大卫生部批准ORKAMBI(lumacaftor / ivacaftor)治疗儿童囊性纤维化

Vertex制药公司近日宣布,加拿大卫生部已批准其ORKAMBI®(lumacaftor / ivacaftor)用于治疗2至5岁儿童的囊性纤维化(CF)。

MedSci原创 - 儿童囊性纤维化,ORKAMBI,lumacaftor - 2018-12-14

<font color="red">Orkambi</font>:首个欧盟批准的2-5岁儿童囊性纤维化治疗药物

Orkambi:首个欧盟批准的2-5岁儿童囊性纤维化治疗药物

欧盟委员会批准囊性纤维化(CF)药物Orkambi用于治疗2-5岁的儿童。此次批准使Orkambi成为欧洲第一个治疗CF儿童患者的药物,目前这一类患者人数约为1500。

MedSci原创 - 囊性纤维化,2-5岁儿童,ORKAMBI - 2019-01-26

2015获批上市新药哪些会成“重磅炸弹”?

2015获批上市新药哪些会成“重磅炸弹”?

2015年早些时候,汤森路透Cortellis竞争情报对“值得期待的药物”(Drugs To Watch)做出预测,预计2015年进入市场、有望成为“重磅炸弹”的药物超过2014年。2015年获批/上市药物中,2019年销售额预计超过10亿美元的共11种(2014年仅有3种)。而就目前情况看,除了预期所列药物外,还有其他几种2015年获批和(或)进入市场的药物有望在今后5年内跻身“重磅炸弹”药

汤森路透 - 汤森路透,新药 - 2016-01-07

Vertex新的三联组合治疗囊性纤维化,3期临床大获成功

Vertex新的三联组合治疗囊性纤维化,3期临床大获成功

全球CF患者约75000人,其目前的Kalydeco,Orkambi和Symkevi组合只能治疗这一总数的一半,Vertex公司的最终目标是治疗所有的CF患者。

MedSci原创 - Vertex,三联组合,囊性纤维化,3期临床 - 2019-06-02

Vertex的囊性纤维化药物Trikafta取得了令人瞩目的成功结果

Vertex的囊性纤维化药物Trikafta取得了令人瞩目的成功结果

Vertex宣布了Trikafta用于治疗12岁以上的特定类型囊性纤维化(CF)的两项III期研究(elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor)的阳性结果。结果表明,两项研究均达到了主要终点和所有主要次要终点,肺功能和该疾病的其他指标得到了显着改善。

MedSci原创 - Vertex,囊性纤维化药物,Trikafta - 2019-11-03

2022年邵逸夫奖获奖名单公布!两名美国科学家因发现了囊性纤维化机制获生命科学与医学奖

2022年邵逸夫奖获奖名单公布!两名美国科学家因发现了囊性纤维化机制获生命科学与医学奖

邵逸夫奖为国际性奖项,以表彰在学术及科学研究或应用上获得突破性成果,并对人类生活产生深远影响的科学家。

MedSci原创 - 邵逸夫奖 - 2022-05-27

【盘点】有关囊性纤维化治疗进展一览

【盘点】有关囊性纤维化治疗进展一览

Vertex制药公司宣布,FDA批准Orkambi治疗儿童囊性纤维化!治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。在此之前,FDA只批准Orkambi用于12岁或以上患者

MedSci原创 - 囊性纤维化 - 2016-10-20

2016年美国薪酬最高的5位生物制药公司CEO

2016年美国薪酬最高的5位生物制药公司CEO

高管薪酬调查公司Equilar最近发布了美国薪酬最高的200名CEO清单。其中生物医药类CEO薪酬TOP5分别来自于再生元、Vertex、新基、艾尔建、和强生。

医药魔方数据 - 高薪,生物制药 - 2017-02-14

这些药企,薪酬最高

这些药企,薪酬最高

想来每个职场人多少都有过“年薪百万”的理想,对于生物制药公司来说,高薪同样是吸引优秀人才和令现有人才获得职业满足感的不二法门。FiercePharma根据员工的薪资中位数水平,列出了全球范围内慷慨程度排名前十的生物制药公司。

医药经济报 - 药企,薪资待遇 - 2019-10-11

2015年15大畅销新药出炉

2015年15大畅销新药出炉

药物开发者经常以对病人的价值为新药的高昂价格辩护,但是很少有人怀疑新药给生物制药公司提供另一种类型的价值,也就是能够通过几年有时几十年收回高昂的研发、临床试验和商业化成本而获得利润。 尽管去年新上市的药物没有一种达到成为重磅炸弹药物所需的10亿美元销售额门槛,但是排名前五中的一种新药如果其销售额再增加1亿多美元就接近这一门槛了。2015年期间投入市场的10种新药实现1000万~1亿美

生物谷 - 药物,新药,销售额,赛诺菲,艾伯维,葛兰素史克,罗氏,礼来 - 2016-03-08

柳达:罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路,将为人类健康作出巨大贡献

柳达:罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路,将为人类健康作出巨大贡献

蔻德罕见病中心创始人主任黄如方也在把科研人员、患者、药企三方资源通过基金会进行整合,发挥各自专业所长,降低罕见病药物研发成本、提高效率。

深究科学 ID: deepscience - 孤儿药,罕见药 - 2023-03-04

Alexion这两款在研罕见病药物将是未来明星品种

近日,欧盟对Alexion公司的2只极端罕见疾病药物(ultra-orphan drugs)Strensiq(asfotase alfa)和Kanuma(sebelipase alfa)给予积极意见,从而使该公司更加坚定地专注于罕见疾病商业模式。没有哪家公司会像Alexion公司那样,基于治疗全球仅有几百例严重和危及生命疾病的业务而取得成功,虽然许多其他制药公司也在试图复制Alexion公司的模式

MedSci原创 - 罕见,药物 - 2015-11-19

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