NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病
研究认为，AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗
MedSci原创 - A型血友病，AAV5-hFVIII-SQ，因子VIII - 2020-01-02
NEJM：重症血友病A患者的AAV5-VIII因子基因治疗
研究认为，人源B结构域删除的VIII因子基因治疗可使得重症血友病A患者实现临床治愈，所患者实现止血稳定且VIII因子使用显著减少
MedSci原创 - 血友病，VIII因子，基因治疗 - 2017-12-28
【盘点】NEJM 12月原始研究第四期汇总
【1】重症血友病A患者的AAV5-VIII因子基因治疗DOI：10.1056/NEJMoa1708483http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1708483研究人员利用血清5
MedSci原创 - 2017-12-30
【盘点】血友病近期重要研究进展一览
血友病是一种伴X染色体出血疾病，它是由于凝血因子VIII或IX缺乏（分别引发血友病A或B）引起的，其特征为自发性和创伤性出血进入肌肉、关节和体腔。血友病的治疗很昂贵，一名成人患者每年平均花费几十万美元，出血并发症通常导致更严重的疾病，生活质量较差，需要进行骨科手术，寿命缩短。这里梅斯小编整理了近期关于血友病的重要研究进展与大家分享。【1】预防性治疗能降低严重血友病甲或乙患儿的脑出血风险http
MedSci原创 - 2018-04-19
Blood：AAV5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性
以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗可以恢复血友病A(HA)内源性因子VIII(FVIII)的表达。AAV载体通常利用B结构域缺失的FVIII转基因中的人FVIII-SQ。
MedSci原创 - 血友病，基因治疗，FVIII活性 - 2020-10-05
Stroke：心脏疾病患儿手术后动脉缺血性卒中的危险因素
对于心脏病术后AIS的儿童，诊断时间有所延迟。大多数患者具有血液动力学改变和感染等多种潜在的可改变的危险因素。
MedSci原创 - 危险因素，心脏疾病，动脉缺血性卒中 - 2020-08-21
Diabetes Care：血糖控制与蜂窝织炎风险的关系
血糖控制不佳与蜂窝织炎的发生有关。该研究的结果还表明，口服泼尼松龙治疗会增加患者蜂窝组织炎、肺炎和上呼吸道感染的风险。
MedSci原创 - 风险，血糖控制，蜂窝织炎 - 2020-12-02
EHA 2020：新型抗癌肽-药物偶联物Melflufen治疗难治性多发性骨髓瘤，2期HORIZON试验成功
Melflufen是新型的抗癌肽-药物偶联物，作用于细胞内氨基肽酶的新型肽铰链烷化剂，该酶在多发性骨髓瘤中高表达。
MedSci原创 - 复发性难治性多发性骨髓瘤，新型抗癌肽-药物偶联物Melflufen - 2020-06-15
Thorax：无创通气患者的长期生存结局
开始家庭NIV后患者的死亡率很高，但根据呼吸衰竭的病因而有很大差异。在患有慢性呼吸衰竭的患者中，急性入院后开始家庭NIV和低水平NIV依从性的患者预后较差，可能需要干预。
MedSci原创 - 无创通气，长期，生存结局 - 2020-09-16
NEJM：空肠憩室所致的肠系膜扭转-病例报道
在探查性手术期间，发现Treitz韧带下方30厘米至130厘米处有空肠憩室，该憩室导致肠系膜肠扭转。
MedSci原创 - 空肠憩室，肠系膜扭转 - 2020-06-26
Am J Resp Crit Care：睡眠呼吸障碍和失眠与高血压和糖尿病的关联
SDB与高血压和糖尿病有关。失眠与高血压有关。这些结果支持将睡眠障碍作为预防和减少疾病的可改变靶标的重要性。
MedSci原创 - 糖尿病，高血压，失眠，睡眠呼吸障碍 - 2020-08-17
【盘点】NEJM 20年1月第一期原始研究汇总
1、缺血性发作患者降脂与后续心血管事件风险DOI: 10.1056/NEJMoa1910355在短暂性脑缺血（TIA）和动脉粥样硬化性缺血性卒中患者中，推荐使用他汀类药物进行强化降脂治疗，但低密度脂蛋白（LD L）胆固醇水平对脑卒中后心血管事件的影响研究尚不充分。一项在法国和韩国进行的平行试验中，研究人员招募3个月内的缺血性脑卒中患者或15天内TIA患者随机接受目标LDL胆固醇水平低于70毫克/分
网络 - 2020-02-10
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