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STM：<font color="red">干细胞</font><font color="red">基因治疗</font>结合<font color="red">治疗</font>脊髓性肌萎缩

STM：干细胞基因治疗结合治疗脊髓性肌萎缩

通过纠正患者干细胞中的这一突变，意大利的科学家们在一种小鼠模型中成功地控制住了疾病的进展。研究结果发表在《科学转化医学》（Science Translational Medicine）杂志上，表明SMA患者或有一天能够作为供体提供神经元移植物，用之来治疗自身的疾病。 “这是一个

STM - 研究 - 2013-01-25

葛兰素史克将罕见病<font color="red">干细胞</font><font color="red">基因治疗</font>技术转交给Orchard公司

葛兰素史克将罕见病干细胞基因治疗技术转交给Orchard公司

Orchard Therapeutics公司是英国的一家生物技术公司，一直致力于罕见病的造血干细胞基因疗法。该治疗手段是通过提取患者自体干细胞，体外进行基因修复后再回输到患者体内进行治疗，选用患者自身的干细胞可大幅度缩减因干细胞配对而延误的时间。

MedSci原创 - 干细胞基因治疗，罕见病 - 2018-04-13

<font color="red">基因治疗</font>新篇章！葛兰素史克<font color="red">干细胞</font><font color="red">基因</font>疗法Strimvelis获欧盟批准<font color="red">治疗</font>ADA-SCID

基因治疗新篇章！葛兰素史克干细胞基因疗法Strimvelis获欧盟批准治疗ADA-SCID

英国制药巨头葛兰素史克（GSK）基因疗法Strimvelis近日在欧盟监管方面传来喜讯。

生物谷Bioon.com - 罕见病，基因治疗，干细胞 - 2016-06-05

葡萄中提取的这种天然化合物，在<font color="red">干细胞</font><font color="red">基因治疗</font>中大放异彩！

葡萄中提取的这种天然化合物，在干细胞基因治疗中大放异彩！

然而，天然化合物Caraphenol A，一种白藜芦醇三聚体，却妥妥地在基因治疗上有奇效。

转化医学网 - 葡萄，提取物，干细胞 - 2019-10-22

镰状<font color="red">细胞</font>贫血症的<font color="red">基因治疗</font>，奇迹还是炒作？

镰状细胞贫血症的基因治疗，奇迹还是炒作？

对于镰状细胞贫血症，唯一的治疗方法是干细胞或骨髓移植，不过，找到匹配的供体又谈何容易？幸运的是，这种由单个突变引起的疾病特别适合基因治疗。过去几十年，基因治疗一直炒得很热，那么进展究竟如何？

生物通 - 贫血，基因治疗 - 2017-06-02

<font color="red">细胞</font>与<font color="red">基因治疗</font>方兴未艾，中国<font color="red">细胞</font>产业生态圈扩张加速

细胞与基因治疗方兴未艾，中国细胞产业生态圈扩张加速

上海张江有望诞生中国首个细胞药物

MedSci原创 - 细胞治疗，基因治疗 - 2021-06-05

Nat Med：最新临床试验表明<font color="red">基因治疗</font>早期过程可能导致血液<font color="red">干细胞</font>的癌症相关突变

Nat Med：最新临床试验表明基因治疗早期过程可能导致血液干细胞的癌症相关突变

研究团队使用全基因组测序追踪了参与SCD基因治疗临床试验的6名SCD患者治疗前、后的造血干细胞（HSC）DNA，绘制了基因修饰和未修饰HSC的体细胞突变和克隆图谱。

测序中国 - 基因治疗，镰状细胞病，血液干细胞 - 2023-12-19

裁员2200名、聚焦<font color="red">细胞</font>与<font color="red">基因治疗</font>

裁员2200名、聚焦细胞与基因治疗

25日，诺华宣布，计划未来四年内其总部瑞士裁减约2200个工作岗位，主要涉及药品生产和市场部门，以提振盈利能力，和配合细胞与基因疗法生产基地工程的筹建。

医麦客 - 诺华，裁员 - 2018-09-26

Science：<font color="red">基因治疗</font>,不再遥远!

Science：基因治疗,不再遥远!

Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》（基因编辑猴子为心脏病患者带来希望）。

转化医学网 - 心脏病 - 2018-07-31

FDA指南：<font color="red">细胞</font>和<font color="red">基因治疗</font>产品的效力保证

FDA指南：细胞和基因治疗产品的效力保证

该指南草案为制定基于科学和风险的策略提供了建议，以帮助确保人类细胞疗法或基因疗法（CGT）产品的效力。

FDA官网 - 基因治疗 - 2024-01-04

FDA 指南：<font color="red">细胞</font>和<font color="red">基因治疗</font>产品的能力保证

FDA 指南：细胞和基因治疗产品的能力保证

本指南草案为制定一项基于科学和风险的战略提供了建议,以帮助确保人类细胞疗法或基因疗法产品的效力。

FDA官网 - 基因治疗产品 - 2023-12-29

非恶性疾病的移植：国际<font color="red">细胞</font>与<font color="red">基因治疗</font>学会&<font color="red">干细胞</font>工程委员会关于替代供体、<font color="red">干细胞</font>来源和移植工程的作用的报告 2023

非恶性疾病的移植：国际细胞与基因治疗学会&干细胞工程委员会关于替代供体、干细胞来源和移植工程的作用的报告 2023

造血干细胞移植 (HSCT) 可治愈许多非恶性疾病。 随着 HSCT 和支持性护理技术的改进，这种挽救生命的治疗可能会提供给越来越多的患者。 随着新的准备方案的发展、替代供体可用性的扩大和移植物操作技

国际细胞与基因治疗学会干细胞工程委员会 - 脐带血干细胞移植，干细胞移植，造血干细胞移植 - 2023-03-10

张江持续“加码”<font color="red">细胞</font>与<font color="red">基因治疗</font>产业，全球学者共话行业发展

张江持续“加码”细胞与基因治疗产业，全球学者共话行业发展

2023张江细胞与基因治疗产业国际峰会暨第四届合成免疫学前沿论坛隆重召开。本次会议聚焦细胞与基因治疗产业，探讨当下热点话题、行业痛点、时事政策及产业发展。

张江 - 2023-11-11

<font color="red">基因治疗</font>正加速迈向临床应用

基因治疗正加速迈向临床应用

近年来，基因治疗的新技术研发和相关临床项目如雨后春笋般涌现，多项基因治疗药物相继在欧美获得批准上市，展现出了巨大潜力。

人民日报 - 基因治疗，临床应用 - 2017-12-04

AACR 2020：<font color="red">基因治疗</font>肾<font color="red">细胞</font>癌获突破，DCR可达75%！

AACR 2020：基因治疗肾细胞癌获突破，DCR可达75%！

溶瘤病毒用于肿瘤治疗被寄予厚望，作为下一代的基因疗法的主要手段。虽然它还有很多缺点，如瘤内给药的操作不够便捷、易产生中和抗体无法实现系统给药、单药使用应答率不高。而且第一个溶瘤病毒T-vec的获批上市

MedSci原创 - 肾细胞癌，基因治疗，晚期肾细胞癌，AACR 2020 - 2020-04-29

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