Amicus庞培病疗法获突破性疗法认定
日前，Amicus Therapeutics公司宣布，美国FDA授予其在研疗法AT-GAA突破性疗法认定，用于治疗晚发型庞培病（Pompe disease）。庞培病是由于酸性α-葡萄糖苷酶（GAA）缺失而造成的是一种遗传性溶酶体贮积症。AT-GAA是第一款获得FDA突破性疗法认定的庞培病在研疗法。
药明康德 - AT-GAA，庞培病，溶酶体 - 2019-02-27
FDA授予GSK eltrombopag突破性疗法认定
葛兰素史克（GSK）2月3日宣布，FDA已授予药物Promacta/Revolade（eltrombopag，艾曲波帕）突破性疗法认定，用于对免疫抑制疗法反应不足的重症再生障碍性贫血（SAA）患者血细胞减少症eltrombopag突破性疗法的授予，是基于在43例对初始IST治疗无响应的SAA患者中开展的II期NIH研究（09-H-0514）的数据。 重症再生障
生物谷 - 新药，FDA - 2014-02-12
tipifarnib获FDA突破性疗法资格
2月24日，Kura宣布，tipifarnib已被FDA授予突破性疗法认定，用于治疗铂类化疗后疾病进展、等位基因变异频率≥20%，复发或转移性HRAS突变型头颈部鳞状细胞癌(HNSCC)。
医药魔方 - 铂类化疗后疾病 - 2021-02-26
乌帕替尼获突破性疗法认定
AbbVie近日宣布，美国食品和药品管理局（FDA）已批准每日一次的口服型JAK1选择性抑制剂乌帕替尼（ABT-494）治疗成人中重度特应性皮炎的突破性疗法的认定。FDA的突破性疗法认定旨在加速开发和审查药物的初步临床数据，突破性疗法的获得表明在研药物已经取得了一个或多个重要临床终点，且有望对现有疗法进行实质性改善。
MedSci原创 - 乌帕替尼，突破性疗法，特应性皮炎 - 2018-01-30
Lanifibranor治疗NASH：FDA授予“突破性疗法称号”
美国食品和药品监督管理局（FDA）授予该公司的主要候选药物Lanifibranor治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的“突破性疗法称号”。
MedSci原创 - NASH，非酒精性脂肪性肝炎（NASH），突破性疗法，lanifibranor - 2020-10-13
FDA授予GSK药物tafenoquine突破性疗法认定
葛兰素史克（GSK）与非营利组织“抗疟药品事业会”（Medicines for Malaria Venture，MMV）12月20日联合宣布，FDA已授予他非诺喹（tafenoquine）突破性疗法认定
生物谷 - 新药，FDA - 2013-12-24
FDA授予肝癌突破性疗法：免疫+靶向治疗豪华组合疗法
2019/7/23，默沙东（MSD）和卫材（Eisai）联合宣布，美国FDA已经授予帕博丽珠单抗（Pembrolizumab）与仑伐替尼（Lenvatinib）的KL组合疗法针对不能局部治疗的晚期不可切除的肝细胞癌（HCC）患者的一线治疗突破性疗法认定[1]。
网络 - 免疫，靶向 - 2019-08-06
【盘点】近期癌症免疫疗法的突破性进展
前段时间的魏则西事件相信大家都很清楚也非常关注，患者魏则西接受的DC-CIK细胞免疫治疗就是一种在国外淘汰、但在中国非常火的肿瘤免疫治疗，说道这里，很多人可能对肿瘤的免疫疗法持怀疑态度了，但首先我们要看到细胞免疫疗法发展的必然性免疫疗法的出现，或许是人类抗癌之战的转折点。我们不能因为
生物谷 - 肿瘤免疫，癌症治疗 - 2016-05-24
血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定
今日，BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A型血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec（曾用名BMN 270）突破性疗法认定。
药明康德 - 血友病，基因疗法，进步 - 2017-10-27
中国药企再突破：自主研发细胞免疫疗法获美国突破性疗法认定
百济神州之后，南京传奇生物科技制药公司（以下简称“传奇生物”）的CAR-T细胞免疫疗法，也获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的“突破性疗法”认定。近日， 记者从金斯瑞生物科技有限公司获悉，其子公司传奇生物研发的用于治疗难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的CAR-T细胞疗法（代号JNJ-68284528）被美国药品管理局授予“突破性疗法”认定。
澎湃新闻 - 药企，突破，免疫疗法 - 2019-12-12
Nature：线粒体替代疗法取得突破性进展！
图片来源：medicalxpress.com最近的一项研究发现或许能够解决科学界一个非常棘手的问题，那就是如何进行线粒体的替代疗法，这种新型的基因疗法能够安全地抑制有害的线粒体基因突变从母体转移给婴儿。
MedSci原创 - 线粒体 - 2016-12-03
美国将摇头丸指定为突破性疗法
近日，美国食品和药物管理局（FDA）将作为非法药物摇头丸而更加出名的3,4-亚甲二氧基甲基苯丙胺（MDMA）指定为创伤后应激障碍（PTSD）的突破性疗法。这种身份或许会带来更加快速的审批。
科学网 - 摇头丸，MDMA试验 - 2017-08-30
Keytruda组合疗法治疗肝癌获FDA突破性疗法认定
默沙东（MSD）和卫材（Eisai）联合宣布，美国FDA已经授予Keytruda（pembrolizumab）与Lenvima（lenvatinib）组合疗法突破性疗法认定，用于一线治疗不能局部治疗的晚期不可切除的肝细胞癌这是Keytruda+Lenvima免疫疗法组合获得的第
药明康德 - 药明康德 - 2019-07-25
Nature Medicine： 一种突破性PTSD疗法：MDMA辅助疗法
在18周的疗程中，三剂量的MDMA结合手册化治疗可显著地减弱PTSD症状和功能障碍（分别使用CAPS-5和SDS进行评估）。MDMA也显著减轻了抑郁症状（采用BDI-II评估）。
MedSci原创 - PTSD，安慰剂，MDMA辅助疗法 - 2021-05-12
诺华CAR-T疗法获得FDA突破性疗法认证
FDA最近宣布已经授予诺华公司开发的个性化CAR-T癌症疗法CTL019突破性药物认证，并希望借此推动这种疗法的研究。自从FDA的这一政策实施以来，突破性疗法认证渐渐被产业界所接受，凡是获得这一认证的药物无一不是在临床研究中表现十分出色并且是临床急需的。而一些分析人士也对这一药物表示了很高的期望，称这一药物令人激
不详 - 诺华，CAR-T疗法 - 2014-07-10
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