Moderna的mRNA纳米药物(mRNA-3927)治疗丙酸血症,获得FDA快速通道指定
Moderna公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予在研的mRNA治疗药物mRNA-3927快速通道称号,用于治疗丙酸血症(PA)。
MedSci原创 - Moderna,mRNA纳米药物,mRNA-3927,丙酸血症,FDA快速通道指定 - 2019-10-23
甲基丙二酸血症:症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗
甲基丙二酸血症又称甲基丙二酸尿症,属常染色体隐性遗传。临床上主要表现为早婴期起病,严重的间歇性酮症酸中毒,血和尿中甲基丙二酸增多,常伴中枢神经系统的症状。
MedSci原创 - 甲基丙二酸血症 - 2022-08-25
Moderna公司首个基于mRNA的蛋白替代疗法,通过早期临床试验
=mRNA-3927疗法的1/2期临床试验数据,该疗法通过脂质纳米颗粒封装两种mRNA,分别编码两种蛋白亚基PCCA和PCCB,从而合成丙酰辅酶A羧化酶用于治疗丙酸血症。
生物世界 - mRNA-3927,丙酸血症 - 2023-05-22
单纯型甲基丙二酸尿症饮食治疗与营养管理专家共识
甲基丙二酸尿症(methylmalonic aciduria,MMA)又称甲基丙二酸血症,是我国最常见的有机酸代谢病,其中约70%合并同型半胱氨酸血症(合并型MMA),30% 为单纯型MMA。甲基丙二酰辅酶A变位酶(methylmalonyl coenzyme A mutase,MCM)缺陷是单纯型MMA的主要病因。参与腺苷钴胺素转运和合成的cblA、cblB、cblH及甲基丙二酰辅酶A异构酶缺陷
中国实用儿科杂志.2018,33(7): - 单纯型甲基丙二酸尿症,饮食治疗,营养管理 - 2018-07-29
贫血的原因,你肯定猜不到……
贫血是儿科最常见的血液系统疾病之一,在小儿科门诊并不少见。但有时候,贫血的原因并不容易找到。这是一个特殊病例,因上呼吸道感染查血常规发现严重贫血,在寻求贫血真凶的路上一波三折。
医学界儿科频道 - 贫血,感染,甲基丙二酸血症 - 2017-10-02
NEJM:mRNA-1273新冠疫苗I期临床数据正式发表!本月底将启动III期临床试验
导言:Moderna和美国国立卫生研究院共同研发的新冠疫苗,mRNA-1273,在所有受试者体内都产生了免疫反应,并且中和抗体的水平与新冠康复患者的水平相似。这是美国首个正式发表的经同行评审的疫苗数据
转化医学网 - Covid-19 - 2020-07-17
2022 ACMG声明:实体器官移植治疗甲基丙二酸血症和丙酸血症
2022 ACMG发布关于甲基丙二酸血症和丙酸血症的器官移植治疗声明
Genet Med - 甲基丙二酸血症,实体器官移植,丙酸血症 - 2022-12-23
RNA靶向基因激活疗法
RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制(如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位)增强蛋白质生产的能力。
小药说药 - NBT,RNA靶向疗法 - 2023-06-08
这个20岁姑娘,成为世界首个接受Moderna公司mRNA遗传病疗法的患者
在新冠疫情出现之前,Moderna 公司就一直在研究使用 mRNA 来治疗糖原贮积病Ia型(GSD-Ia),这是一种严重的代谢紊乱遗传疾病,患者由于 G6PC 基因纯合突变导致葡萄糖-6-磷酸酶失活。
“生物世界”公众号 - mRNA遗传病疗法,糖原贮积病Ia型 - 2022-06-11
中国免疫学会理事长:病例锐减,新冠疫苗临床试验或移海外
伴随着国际疫情的严峻形势,新冠病毒疫苗的研制愈加紧迫。在全球范围内,一场新冠疫苗研发的国际竞赛早已激烈展开。世界卫生组织(WHO)统计数据显示,截至3月21日,全球共有51个候选疫苗在研发,其中有两家
网络 - 免疫学,病例,海外 - 2020-04-06
J Control Release:mRNA疫苗迎来黎明,我们准备好了吗?
近几十年来mRNA疫苗的发展与技术突破,为其在COVID-19大流行期间的快速崛起奠定了基础。在COVID-19全球爆发不到一年的时间里,已有两种基于mRNA的疫苗BNT162b2和mRNA-1273
“E药世界”公众号 - mRNA疫苗 - 2021-06-28
Moderna宣布首位患者参与其mRNA-3704治疗甲基丙二酸血症的1/2期研究
Moderna生物技术公司宣布,首位患者入组针对MUT缺乏导致甲基丙二酸血症(MMA)的1/2期临床研究,以研究静脉输注递增剂量的mRNA-3704在MMA中的安全性和耐受性。mRNA-3704是Moderna第一个进入罕见疾病临床研究的药物。
MedSci原创 - Moderna,首位患者,mRNA-3704,甲基丙二酸血症,1/2期研究 - 2020-02-11
单纯型甲基丙二酸尿症饮食治疗与营养管理专家共识
甲基丙二酸尿症(methylmalonic aciduria,MMA)又称甲基丙二酸血症,是我国最常见的有机酸代谢病,其中约70%合并同型半胱氨酸血症(合并型MMA),30% 为单纯型MMA。甲基丙二酰辅酶A变位酶(methylmalonyl coenzyme A mutase,MCM)缺陷是单纯型MMA的主要病因。参与腺苷钴胺素转运和合成的cblA、cblB、cblH及甲基丙二酰辅酶A异构酶缺陷
中国实用儿科杂志.2018,33(7):481-486. - 单纯型甲基丙二酸尿症,饮食治疗,营养管理 - 2018-07-29
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