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<font color="red">乳腺癌</font><font color="red">药物</font><font color="red">治疗</font>致命性肌管疾病疗效显著

乳腺癌药物治疗致命性肌管疾病疗效显著

他莫昔芬（Tamoxifen）是一款经FDA批准用于治疗乳腺癌的药物。日内瓦大学联合法国斯特拉斯堡大学的研究人员近日发现，他莫昔芬大大抑制了一种严重的遗传疾病——肌管性疾病的发展。不仅如此，动物模型研究还显示，经该药治疗后小鼠的预期寿命延长了7倍！

生物探索 - 他莫昔芬，肌管性疾病，寿命 - 2018-11-21

<font color="red">一</font>项关于<font color="red">他</font><font color="red">莫</font><font color="red">昔</font><font color="red">芬</font><font color="red">治疗</font><font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>安全性和有效性<font color="red">的</font><font color="red">临床</font>研究

一项关于他莫昔芬治疗杜氏肌营养不良症安全性和有效性的临床研究

DMD男性患儿使用他莫昔芬治疗是安全且耐受性良好的，与安慰剂组相比，他莫昔芬治疗组的疾病进展较慢(定义为运动功能随时间的丧失)，但结果指标的差异既无临床意义也无统计学意义。

MedSci原创 - 杜氏肌营养不良症 - 2023-10-12

<font color="red">一</font>名<font color="red">DMD</font>患者接受CRISPR基因编辑<font color="red">治疗</font>后死亡，引发对基因编辑疗法前景<font color="red">的</font>担忧

一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，引发对基因编辑疗法前景的担忧

虽然目前尚不清楚Terry Horgan去世的真正原因，以及是否与CRISPR有关，但它的去世无疑引发了人们对CRISPR基因编辑疗法前景的担忧和质疑。

“生物世界”公众号 - CRISPR，基因编辑疗法 - 2022-11-08

medRxiv：<font color="red">一</font>名<font color="red">DMD</font>患者接受CRISPR基因编辑<font color="red">治疗</font>后死亡，尸检结果显示，或源于对AAV载体<font color="red">的</font>免疫反应

medRxiv：一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，尸检结果显示，或源于对AAV载体的免疫反应

2022年10月，一位名叫 Terry Horgan 的27岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世。

“生物世界”公众号 - CRISPR，DMD - 2023-05-20

基因疗法为攻克罕见病<font color="red">DMD</font>带来新希望？礼来砸下1.35亿美元进场

基因疗法为攻克罕见病DMD带来新希望？礼来砸下1.35亿美元进场

礼来与基因编辑公司Precision BioSciences达成一项合作，开启了对杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法的布局。

网络 - 基因疗法，礼来，DMD - 2020-12-05

全球20大药企最新榜单出炉，它们<font color="red">的</font>近期研发进展你都知道吗？

全球20大药企最新榜单出炉，它们的近期研发进展你都知道吗？

今日，全球知名的数据统计与分析机构GlobalData依照2019年第一季度末公司的市值，更新了全球20大医药公司榜单。强生（Johnson & Johnson）、罗氏（Roche）和辉瑞（Pfizer）位列三甲，武田（Takeda）在并购舍尔（Shire）之后首次进入20大排名。可以预见的是，由于百时美施贵宝（BMS）收购新基（Celgene）和艾伯维（AbbVie）收购艾尔建（Allergan

药明康德 - 跨国药企，药物研发 - 2019-10-10

珐博进 Pamrevlumab 我国获批<font color="red">临床</font>，<font color="red">治疗</font>胰<font color="red">腺癌</font>、肺纤维化

珐博进 Pamrevlumab 我国获批临床，治疗胰腺癌、肺纤维化

近日，CDE官网显示：FibroGen（珐博进）公司研发的抗体药物 Pamrevlumab 两大适应症进入临床试验默示许可，用于治疗特发性肺纤维化（IPF）以及局部进展期无法切除的胰腺癌（LAPC）患

珐博进 - 胰腺癌，珐博进 - 2021-08-20

2016年医药领域最激动人心<font color="red">的</font>12项重大突破

2016年医药领域最激动人心的12项重大突破

导语 橱窗里的圣诞树和满街的霓虹灯提醒着2016年马上就要结束了，在等待拥抱2017的日子里，我们来梳理一下这一年里发生在医药界，有可能改变你生活的12件大事。2016年是着实让人兴奋的一年，针对多种疾病的治疗均取得了重大飞跃。这一年里，美国食品和药物管理局（FDA）一共批准了19种新药，这些新药的覆盖了众多领域，包括牛皮癣、丙型肝炎和癌症等。与此同时，FDA还给今年的25个新医疗设备大开绿灯

MyBioGate Weixian X - 医药领域 - 2016-12-26

<font color="red">FDA</font> 2019：<font color="red">批准</font>45<font color="red">款</font>新药，9<font color="red">款</font>生物类似药

FDA 2019：批准45款新药，9款生物类似药

美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准42款新药，9款生物类似药，3款在路上，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensm

MedSci - FDA，新药 - 2019-12-24

Sarepta公司第3<font color="red">款</font>反义寡核苷酸疗法获<font color="red">FDA</font><font color="red">批准</font>上市

Sarepta公司第3款反义寡核苷酸疗法获FDA批准上市

2月25日，罕见病精准基因治疗领域领导者Sarepta公司宣布，FDA已批准反义寡核苷酸药物AMONDYS 45 (casimersen)上市，用于45外显子跳跃突变杜氏肌营养不良症(DMD)患者治疗

医药魔方 - 罕见病 - 2021-02-28

<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font>基因疗法<font color="red">FDA</font>听证会实录，历史首次！

杜氏肌营养不良症基因疗法FDA听证会实录，历史首次！

FDA于2023年5月12日召集外部专家会议，审查Sarepta Therapeutics公司针对杜氏肌营养不良症（DMD）的实验性基因疗法的临床数据。这场为期一整天的会议事关重大。STAT跟踪报道了

同写意 - 杜氏肌营养不良症，FDA听证会 - 2023-05-18

2019年上半年获批新药中<font color="red">的</font>“首例”

2019年上半年获批新药中的“首例”

根据FDA药物评估和研究中心（CDER）的数据统计，2019年上半年，FDA总计批准了13款创新药。这一统计并不包括基因和细胞疗法。而FDA生物制剂评估和研究中心（CBER）的数据表明，2019年上半年，FDA还批准了一款基因疗法和一款疫苗。今年获批的新药中有多个“首例”。今天药明康德内容团队将从这些“首例”中，与读者分享药物开发和审评的一些趋势。▲2019年上半年获批新药和疫苗（数据来源：F

药明康德 - 新药，FDA - 2019-07-03

JAMA：<font color="red">药物</font>预防<font color="red">乳腺癌</font>，哪些因素要权衡，四<font color="red">款</font><font color="red">药物</font>怎么选？

JAMA：药物预防乳腺癌，哪些因素要权衡，四款药物怎么选？

乳腺癌是女性中的常见高发癌种，也是女性恶性肿瘤死亡的主要原因之一。乳腺癌筛查是疾病早期发现的重要手段，但并不能延缓疾病进展，而已有数款药物可以有效降低乳腺癌的发病风险。

医学新视点 - 药物，乳腺癌，预防 - 2020-07-28

首份同类<font color="red">临床</font>报告显示，日本<font color="red">的</font>Neu-REFIX® Beta 1,3-1,6葡聚糖*有望改变<font color="red">杜</font><font color="red">氏</font><font color="red">肌</font><font color="red">营养不良</font><font color="red">症</font><font color="red">的</font>病情

首份同类临床报告显示，日本的Neu-REFIX® Beta 1,3-1,6葡聚糖*有望改变杜氏肌营养不良症的病情

杜氏肌营养不良症(DMD)，这是一种罕见的遗传性疾病，日本约有5000名患者，海湾合作委员会约有3000名患者，美国有不到5万名患者。

网络 - 临床研究，杜氏肌营养不良症 - 2023-08-07

ANN INTERN MED：乳腺癌的药物性预防

在一份系统性回顾的研究中，研究人员得出了这样一个结论：三苯氧胺和雷洛昔芬（Evista）的使用能够让乳腺癌患者“广泛受益”。该研究的结果发表在Annals of Internal Medicine杂志4月16日的一期中。来自临床试验的数据表明，三苯氧胺和雷洛昔芬的预防性应用可以降低浸润性乳腺癌的发生。研究人员说，组间分析和决策模型表明，具有高风险的女性，特别是曾经做过子宫切除术的女性患者，在应用三

丁香园 - 乳腺癌，预防 - 2013-04-17

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