Commun: 利用全人肝脏异位常温灌注进行临床前 AAV 载体评估
这项研究证明了使用常温肝脏灌注作为肝脏基因疗法早期测试模型的潜力。研究结果提供了初步见解，有助于制定更有效的转化策略。
MedSci原创 - 基因治疗，腺相关病毒（AAV）载体 - 2024-04-08
公认最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
近年来，基因治疗领域取得了重大的突破，2017年底，著名基因治疗公司Spark Therapeutics开发的Luxturna获得美国食品药品监督管理局FDA批准上市，成为首款在美国获批的“体内给药型”基因疗法，开创了基因疗法的新篇章。
BioWorld - 基因治疗载体 - 2020-01-11
Nat Biotechnol ：十年监测发现，最安全基因治疗载体AAV，竟有潜在致癌性
在治疗后长达十年的观测，研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近，有诱发癌症的可能性。
Bio生物世界 - 癌症，基因治疗，潜在致癌性 - 2020-11-20
Lancet：AAV2载体基因组表达VEGF中和蛋白sFLT01的安全性研究
AAV2-sFLT01具有较好的耐受性和安全性，其疗效需进一步验证
MedSci原创 - 黄斑变性，VEGF，AAV2载体基因组 - 2017-05-17
STTT：魏于全/杨阳/陆方团队开发双AAV载体先导编辑，治疗遗传性失明
该研究通过优化基于断裂蛋白质内含子（split intein）和双AAV载体的先导编辑器，对Rep65基因无义突变的先天性黑蒙症小鼠模型进行了有效且精确的基因治疗，并实现了相当程度的视力恢复和维持。
生物世界 - 遗传性失明，双AAV载体 - 2023-02-11
medRxiv：一名DMD患者接受CRISPR基因编辑治疗后死亡，尸检结果显示，或源于对AAV载体的免疫反应
2022年10月，一位名叫 Terry Horgan 的27岁杜氏肌营养不良症（DMD）患者在接受腺相关病毒9型（AAV9）载体递送的CRISPR基因编辑治疗后不幸去世。
“生物世界”公众号 - CRISPR，DMD - 2023-05-20
AAV基因治疗Krabbe病，100%有效
近日，Forge Biologics在欧洲基因治疗协会（ESGCT）第29届大会上公布了其在研AAV基因疗法
MedSci原创 - 基因治疗，Krabbe病，AAV基因疗法 - 2022-10-17
Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展
Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司，近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。
MedSci原创 - Gaucher病，AAV基因疗法，β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13
PNAS：AAV2 / 9病毒疗法延迟ALS疾病发作
超氧化物歧化酶（SOD1）的突变引起肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是一种神经退行性疾病，其特征在于上运动神经元和下运动神经元的丧失。
MedSci原创 - AAV，ALS - 2019-07-06
Nature Neuroscience：新型AAV变体，突破血脑屏障，且不在肝脏富集
血脑屏障（BBB）是指脑毛细血管壁与神经胶质细胞形成的血浆与脑细胞之间的屏障，和由脉络丛形成的血浆和脑脊液之间的屏障，仅允许特定类型的分子从血流进入大脑神经元和其他周围细胞。
“ 生物世界”公众号 - 血脑屏障，AAV变体 - 2021-12-16
Science Translational Medicine：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种发病率相对较高的单基因疾病，由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）突变，导致无法产生足够的抗肌萎缩蛋白，患者的肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代，大约
“生物世界”公众号 - 动物模型，DMD基因 - 2023-01-12
Nat Med：AAV递送RNAi治疗共济失调惊现脑毒性
遗憾的是，在AAV.miS1递送到小脑深部核团后，研究人员意外地观察到小脑毒性。
MedSci原创 - AAV载体，AAV，脊髓小脑性共济失调 - 2021-10-23
Nature：AAV载体介导脑啡肽基因可改善AD实验小鼠认知功能减退
脑内β淀粉样蛋白(Aβ)的蓄积与阿尔兹海默氏病（AD）的认知功能减退有紧密联系，通过立体定位输注，向AD实验小鼠海马内输注脑啡肽编码病毒载体，可检测出实验小鼠脑内Aβ含量的降低。
医学论坛网 - AAV载体，脑啡肽基因，认知功能减退 - 2013-05-30
腺病毒载体疫苗研究获进展
最近，中科院广州生物医药与健康研究院特聘研究员陈凌博士带领其研究组成员孙彩军博士、冯立强博士等研发了一种可克服体内腺病毒中和抗体的新技术AVIP，并在恒河猴模型中利用腺病毒载体艾滋病疫苗进行了概念验证
《病毒学期刊》 - 腺病毒，载体，抗体 - 2012-11-16
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