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Nat Commun:基因治疗:<font color="red">法</font><font color="red">布</font><font color="red">里</font><font color="red">病</font>的潜在治疗策略

Nat Commun:基因治疗:的潜在治疗策略

(Fabry)是一种由X染色体连锁的GLA基因突变诱导的多系统溶酶体贮积。其会导致对肾脏、心脏和大脑等终末器官造成损害,导致患者预期寿命的降低。

MedSci原创 - 基因治疗,慢病毒,法布里病,α-galA - 2021-03-01

2020 专家共识文件:<font color="red">法</font><font color="red">布</font><font color="red">里</font><font color="red">病</font>心血管表现的管理

2020 专家共识文件:心血管表现的管理

是α-半乳糖苷酶A(α-GalA)的基因突变导致的X染色体遗传性多系统溶酶体贮积可影响多个系统,包括神经、肾脏、皮肤以及心脏也可局限于心脏。本文主要总结了

Eur J Heart Fail . 2020 Jul 8. - 法布里病 - 2020-07-17

Clinica Chimica Acta:加拿大一组慢性肾病患者的<font color="red">法</font><font color="red">布</font><font color="red">里</font><font color="red">病</font>高危筛查

Clinica Chimica Acta:加拿大一组慢性肾病患者的高危筛查

是一种x染色体相关的溶酶体贮存障碍,临床表现高度异质性。由于非典型变异的存在,的患病率被低估了。

MedSci原创 - 法布里病;高危;筛查 - 2020-03-19

Clinica Chimica Acta:尿球蛋白-鞘氨醇及其类似物在<font color="red">法</font><font color="red">布</font><font color="red">里</font><font color="red">病</font>诊断中的临床应用

Clinica Chimica Acta:尿球蛋白-鞘氨醇及其类似物在诊断中的临床应用

(FD)是一种遗传疾病,由GLA基因突变引起的有缺陷的α-半乳糖苷酶-A酶引起。 通过测量酶活性,同时诊断经典FD女性和非经典FD患者需要进行突变分析,可以对经典FD男性做出可靠的诊断。

MedSci原创 - 法布里病,诊断 - 2020-03-01

<font color="red">法</font><font color="red">布</font>瑞氏症如何治疗?Fabrazyme(阿加糖苷酶beta)的长期数据

瑞氏症如何治疗?Fabrazyme(阿加糖苷酶beta)的长期数据

Fabrazyme(阿加糖苷酶beta)于2003年获得FDA的加速批准,并且是第一个获批用于治疗2岁及以上瑞氏症患者的药物。

MedSci原创 - 法布瑞氏症,Fabrazyme - 2021-03-15

Lancet:全口服方案治疗<font color="red">布</font>鲁<font color="red">里</font>溃疡

Lancet:全口服方案治疗溃疡

全口服利福平+克拉霉素8周(RC8)方案可有效治疗溃疡

MedSci原创 - 利福平,克拉霉素,布鲁里溃疡病 - 2020-03-14

“兰州<font color="red">布</font><font color="red">病</font>事件”,目前3245人阳性

“兰州事件”,目前3245人阳性

根据兰州市卫健委官网9月15日的通报,截至2020年9月14日,累计检测21847人,初步筛出阳性4646人,省疾控中心复核确认布鲁氏菌抗体阳性者3245人。第二次复检和健康评估工作全面结束后,将根据

医谷网 - 兰州,布病 - 2020-09-17

临床急需,国内首个<font color="red">法</font>布雷<font color="red">病</font>特效药物<font color="red">法</font><font color="red">布</font>赞在华获批

临床急需,国内首个布雷特效药物赞在华获批

赛诺菲中国宣布,中国国家药品监督管理局已批准赞(注射用阿加糖酶β)用于被确诊为布雷(α-半乳糖苷酶A缺乏)患者的长期酶替代疗法,适用于成人、8岁及以上的儿童和青少年。作为国内首个获批的布雷特效药,赞填补了国内特异性治疗药物的空白和临床未被满足的需求,可长期稳定肾功能、减轻疼痛、改善患者生存质量,使患者回归正常生活成为可能。

医谷 - 法布雷病,特效药 - 2019-12-20

NEJM:替尼<font color="red">布</font>林软膏对光化性角化<font color="red">病</font>的作用

NEJM:替尼林软膏对光化性角化的作用

导语:春天已经到了,夏天的防晒霜买好了吗?

MedSci原创 - 2021-02-11

兰州兽研所<font color="red">布</font><font color="red">病</font>事件最新披露

兰州兽研所事件最新披露

9月15日,兰州市卫健委发布了“兰州兽研所布鲁氏菌抗体阳性事件处置工作情况通报”。

深圳卫健委 - 阳性,兰州,兽研所 - 2020-09-15

Freeline的肝靶向基因疗法FLT190治疗法<font color="red">布</font><font color="red">里</font><font color="red">病</font>,获得了欧洲委员会授予的孤儿药称号

Freeline的肝靶向基因疗法FLT190治疗法,获得了欧洲委员会授予的孤儿药称号

生物技术公司Freeline宣布,基于欧洲药品管理局(EMA)孤儿药品委员会(COMP)的积极意见,欧洲委员会(EC)已为其基因疗法FLT190授予了孤儿药称号,用于治疗法

MedSci原创 - 法布里病,腺相关病毒,肝靶向基因疗法 - 2020-03-12

NMPA批准突破性罕见<font color="red">病</font>药<font color="red">布</font>罗索尤单抗上市,治疗X连锁低磷血症(遗传佝偻<font color="red">病</font>)

NMPA批准突破性罕见罗索尤单抗上市,治疗X连锁低磷血症(遗传佝偻

中国国家药监局(NMPA)网站最新公示,已通过优先审评审批程序附条件批准了Kyowa Kirin Inc.公司的罗索尤单抗注射液上市,用于成人和1岁儿童患者X连锁低磷血症(XLH)的治疗,这种疾病会

网络 - X连锁低磷血症 - 2021-01-16

81岁奶奶“发动机”失灵了,原来是血液<font color="red">里</font>有了这种<font color="red">病</font>!

81岁奶奶“发动机”失灵了,原来是血液有了这种

心脏,是人体的“发动机”

浙大一院 - 血液学,发动机,浙大一院 - 2020-12-06

J Dermatol:<font color="red">布</font>罗达单抗治疗斑块状银屑<font color="red">病</font>伴/不伴银屑<font color="red">病</font>关节炎具有长期疗效和安全性

J Dermatol:罗达单抗治疗斑块状银屑伴/不伴银屑关节炎具有长期疗效和安全性

罗达单抗是一种白细胞介素-17受体A抑制剂,在中度至重度斑块状银屑病患者中表现出快速、强劲的疗效,并具有良好的安全性。近日,一项多中心、开放标签扩展研究评估了罗达单抗治疗斑块状银屑伴/不伴银屑

MedSci原创 - 类风湿关节炎,银屑病,布罗达单抗 - 2021-05-03

JAMA Dermatol:协和医院李忱发现托能改善SAPHO综合征患者指甲病变和掌跖脓疱

SAPHO(synovitis-acne-pustulosis-hyperostosis-osteomyelitis syndrome),简称滑膜炎、痤疮、脓疱、骨肥厚、骨髓炎综合征综合征。滑膜炎、

MedSci原创 - SAPHO综合征,托法替布 - 2020-10-07

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