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<font color="red">Moderna</font><font color="red">的</font><font color="red">mRNA</font>纳米药物(<font color="red">mRNA</font>-3927)<font color="red">治疗</font>丙酸<font color="red">血</font><font color="red">症</font>,获得FDA快速通道指定

ModernamRNA纳米药物(mRNA-3927)治疗丙酸,获得FDA快速通道指定

Moderna公司宣布美国食品药品监督管理局(FDA)授予在研mRNA治疗药物mRNA-3927快速通道称号,用于治疗丙酸(PA)。

MedSci原创 - Moderna,mRNA纳米药物,mRNA-3927,丙酸血症,FDA快速通道指定 - 2019-10-23

<font color="red">甲基</font><font color="red">丙</font><font color="red">二</font><font color="red">酸</font><font color="red">血</font><font color="red">症</font>:症状与体征、病因、流行病学、诊断与<font color="red">治疗</font>

甲基:症状与体征、病因、流行病学、诊断与治疗

甲基又称甲基尿,属常染色体隐性遗传。临床上主要表现为早婴起病,严重间歇性酮症酸中毒,和尿中甲基增多,常伴中枢神经系统症状。

MedSci原创 - 甲基丙二酸血症 - 2022-08-25

<font color="red">Moderna</font>公司首个基于<font color="red">mRNA</font><font color="red">的</font>蛋白替代疗法,通过早期临床试验

Moderna公司首个基于mRNA蛋白替代疗法,通过早期临床试验

=mRNA-3927疗法1/2临床试验数据,该疗法通过脂质纳米颗粒封装两种mRNA,分别编码两种蛋白亚基PCCA和PCCB,从而合成酰辅酶A羧化酶用于治疗丙酸

生物世界 - mRNA-3927,丙酸血症 - 2023-05-22

2018十大RNA疗法公司,第一名不是<font color="red">Moderna</font>?

2018十大RNA疗法公司,第一名不是Moderna

上市公司排名以收入计,非上市公司排名以募集资金(含融资及合作)计。

医药魔方 - 2018,RNA - 2018-12-20

单纯型<font color="red">甲基</font><font color="red">丙</font><font color="red">二</font><font color="red">酸</font>尿<font color="red">症</font>饮食<font color="red">治疗</font>与营养管理专家共识

单纯型甲基尿饮食治疗与营养管理专家共识

甲基尿(methylmalonic aciduria,MMA)又称甲基,是我国最常见有机代谢病,其中约70%合并同型半胱氨酸(合并型MMA),30% 为单纯型MMA。甲基酰辅酶A变位酶(methylmalonyl coenzyme A mutase,MCM)缺陷是单纯型MMA主要病因。参与腺苷钴胺素转运和合成cblA、cblB、cblH及甲基酰辅酶A异构酶缺陷

中国实用儿科杂志.2018,33(7): - 单纯型甲基丙二酸尿症,饮食治疗,营养管理 - 2018-07-29

贫血<font color="red">的</font>原因,你肯定猜不到……

贫血原因,你肯定猜不到……

贫血是儿科最常见血液系统疾病之一,在小儿科门诊并不少见。但有时候,贫血原因并不容易找到。这是一个特殊病例,因上呼吸道感染查血常规发现严重贫血,在寻求贫血真凶路上一波三折。

医学界儿科频道 - 贫血,感染,甲基丙二酸血症 - 2017-10-02

NEJM:<font color="red">mRNA</font>-1273新冠疫苗I<font color="red">期</font>临床数据正式发表!本月底将启动III<font color="red">期</font>临床试验

NEJM:mRNA-1273新冠疫苗I临床数据正式发表!本月底将启动III临床试验

导言:Moderna和美国国立卫生研究院共同研发新冠疫苗,mRNA-1273,在所有受试者体内都产生了免疫反应,并且中和抗体水平与新冠康复患者水平相似。这是美国首个正式发表经同行评审疫苗数据

转化医学网 - Covid-19 - 2020-07-17

2022 ACMG声明:实体器官移植<font color="red">治疗</font><font color="red">甲基</font><font color="red">丙</font><font color="red">二</font><font color="red">酸</font><font color="red">血</font><font color="red">症</font>和丙酸<font color="red">血</font><font color="red">症</font>

2022 ACMG声明:实体器官移植治疗甲基和丙酸

2022 ACMG发布关于甲基和丙酸器官移植治疗声明

Genet Med - 甲基丙二酸血症,实体器官移植,丙酸血症 - 2022-12-23

RNA靶向基因激活疗法

RNA靶向基因激活疗法

RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导细胞机制(如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位)增强蛋白质生产能力。

小药说药 - NBT,RNA靶向疗法 - 2023-06-08

这个20岁姑娘,成为世界首个接受<font color="red">Moderna</font>公司<font color="red">mRNA</font>遗传病疗法<font color="red">的</font><font color="red">患者</font>

这个20岁姑娘,成为世界首个接受Moderna公司mRNA遗传病疗法患者

在新冠疫情出现之前,Moderna 公司就一直在研究使用 mRNA治疗糖原贮积病Ia型(GSD-Ia),这是一种严重代谢紊乱遗传疾病,患者由于 G6PC 基因纯合突变导致葡萄糖-6-磷酸酶失活。

“生物世界”公众号 - mRNA遗传病疗法,糖原贮积病Ia型 - 2022-06-11

中国免疫学会理事长:病例锐减,新冠疫苗临床试验或移海外

中国免疫学会理事长:病例锐减,新冠疫苗临床试验或移海外

伴随着国际疫情严峻形势,新冠病毒疫苗研制愈加紧迫。在全球范围内,一场新冠疫苗研发国际竞赛早已激烈展开。世界卫生组织(WHO)统计数据显示,截至3月21日,全球共有51个候选疫苗在研发,其中有两家

网络 - 免疫学,病例,海外 - 2020-04-06

J Control Release:<font color="red">mRNA</font>疫苗迎来黎明,我们准备好了吗?

J Control Release:mRNA疫苗迎来黎明,我们准备好了吗?

近几十年来mRNA疫苗发展与技术突破,为其在COVID-19大流行期间快速崛起奠定了基础。在COVID-19全球爆发不到一年时间里,已有两种基于mRNA疫苗BNT162b2mRNA-1273

“E药世界”公众号 - mRNA疫苗 - 2021-06-28

Moderna宣布首位患者参与其mRNA-3704治疗甲基1/2研究

Moderna生物技术公司宣布首位患者入组针对MUT缺乏导致甲基(MMA)1/2临床研究,以研究静脉输注递增剂量mRNA-3704在MMA中安全性和耐受性。mRNA-3704Moderna第一个进入罕见疾病临床研究药物。

MedSci原创 - Moderna,首位患者,mRNA-3704,甲基丙二酸血症,1/2期研究 - 2020-02-11

单纯型甲基尿饮食治疗与营养管理专家共识

甲基尿(methylmalonic aciduria,MMA)又称甲基,是我国最常见有机代谢病,其中约70%合并同型半胱氨酸(合并型MMA),30% 为单纯型MMA。甲基酰辅酶A变位酶(methylmalonyl coenzyme A mutase,MCM)缺陷是单纯型MMA主要病因。参与腺苷钴胺素转运和合成cblA、cblB、cblH及甲基酰辅酶A异构酶缺陷

中国实用儿科杂志.2018,33(7):481-486. - 单纯型甲基丙二酸尿症,饮食治疗,营养管理 - 2018-07-29

一览:全球新冠疫苗与药物研发动态

新冠疫苗研发动态

网络 - 药物研发,新冠疫苗 - 2020-06-07

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