为您找到相关结果约450个

你是不是要搜索 期刊AAV������ 点击跳转

Nature子刊:新型<font color="red">AAV</font>变体,突破血脑屏障,且不在肝脏富集

Nature子刊:新型AAV变体,突破血脑屏障,且不在肝脏富集

随着日益严重的人口老龄化问题,阿尔茨海默病、亨廷顿症、帕金森病等神经退行性疾病正在快速增长,脑部疾病的治疗面临严峻挑战,因此,迫切需要有效突破血脑屏障的药物递送策略。

网络 - 血脑屏障 - 2021-12-28

Nature Neuroscience:新型<font color="red">AAV</font>变体,突破血脑屏障,且不在肝脏富集

Nature Neuroscience:新型AAV变体,突破血脑屏障,且不在肝脏富集

血脑屏障(BBB)是指脑毛细血管壁与神经胶质细胞形成的血浆与脑细胞之间的屏障,和由脉络丛形成的血浆和脑脊液之间的屏障,仅允许特定类型的分子从血流进入大脑神经元和其他周围细胞。

“ 生物世界”公众号 - 血脑屏障,AAV变体 - 2021-12-16

Nat Med:<font color="red">AAV</font>递送RNAi治疗共济失调惊现脑毒性

Nat Med:AAV递送RNAi治疗共济失调惊现脑毒性

遗憾的是,在AAV.miS1递送到小脑深部核团后,研究人员意外地观察到小脑毒性。

MedSci原创 - AAV载体,AAV,脊髓小脑性共济失调 - 2021-10-23

NEJM:<font color="red">AAV</font>基因治疗血友病,效果显著、安全性良好

NEJM:AAV基因治疗血友病,效果显著、安全性良好

血友病(Hemophilia),是一类由于血液中某些凝血因子的缺乏而导致患者产生严重凝血障碍的遗传性出血性疾病,可分为血友病A型、血友病B型和血友病C型。

“ E药世界”公众号 - 血友病,AAV基因治疗 - 2021-11-23

信念医药血友病基因疗法获临床试验批准,开启国内<font color="red">AAV</font>基因疗法新篇章

信念医药血友病基因疗法获临床试验批准,开启国内AAV基因疗法新篇章

8月6日,上海信致医药科技有限公司(信念医药全资子公司)自主研发的

医麦客 - 血友病 - 2021-08-09

EMBO Mol Med :<font color="red">AAV</font>病毒基因疗法,成功挽救先天性耳聋

EMBO Mol Med :AAV病毒基因疗法,成功挽救先天性耳聋

耳聋,是全世界最常见的感官障碍。根据世界卫生组织(WHO)统计,当今全世界约有十亿人存在听力损失,并且预计这个数字在未来几十年中翻番。

Bio生物世界 - 治疗,先天性耳聋,病毒基因疗法 - 2020-12-31

Nat Commun:全世界只发现了135名患者的罕见遗传病,被<font color="red">AAV</font>基因治疗攻克了

Nat Commun:全世界只发现了135名患者的罕见遗传病,被AAV基因治疗攻克了

2021年7月12日,美国加州大学旧金山分校、俄亥俄州立大学的研究人员在 Nature 子刊 Nature Communications 期刊发表了题为:Gene therapy for aromat

“生物世界”公众号 - 罕见遗传病 - 2021-07-22

Lancet :<font color="red">AAV</font>、LNP递送单碱基编辑器修复肝脏遗传病,且不产生脱靶效应

Lancet :AAV、LNP递送单碱基编辑器修复肝脏遗传病,且不产生脱靶效应

长久以来,遗传性疾病一直是困扰人类的难题,无论是生活中较为常见的红绿色盲,还是困扰欧洲皇室数个世纪的血友病,这些因遗传缺陷而导致的疾病不仅对患者的生活造成影响,还严重威胁着患者的生命安全。

生物世界 - 肝脏,脱靶效应,遗传病 - 2021-01-30

22年前他因基因治疗而死,整个行业因此停滞,如今,<font color="red">AAV</font>基因治疗终于攻克了这种罕见遗传病

22年前他因基因治疗而死,整个行业因此停滞,如今,AAV基因治疗终于攻克了这种罕见遗传病

22年前的1999年,刚刚高中毕业的的18岁少年杰西·格辛格(Jesse Gelsinger),为了摆脱

“E药世界”公众号 - 鸟氨酸转氨甲酰酶缺乏症 - 2021-05-21

SCI TRANS MED:临床数据显示,脑部<font color="red">AAV</font>疗法拯救婴儿致命遗传疾病

SCI TRANS MED:临床数据显示,脑部AAV疗法拯救婴儿致命遗传疾病

7名儿童中的4名儿童的灰质体积丢失较慢,运动和语言功能下降率分别降低42.4和47.5%。AAVrh.10hCLN2的脑内给药可延缓CLN2病患儿的疾病进展。

MedSci原创 - AAV,cln2,巴顿病 - 2020-12-04

Mol Ther:重组腺相关病毒<font color="red">AAV</font>2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子基因疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力

Mol Ther:重组腺相关病毒AAV2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子基因疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力

噪声引起的听力损失(NIHL)后的听阈变化可以是暂时的或永久的。永久性NIHL是由耳蜗毛细胞不可修复的损伤引起的。另一方面,尽管在暂时性NIHL中毛细胞损伤和阈值变化会迅速恢复,但研究表明,

MedSci原创 - 基因疗法,听力,磁传递 - 2021-08-12

Nat Biotechnol :十年监测发现,最安全基因治疗载体<font color="red">AAV</font>,竟有潜在致癌性

Nat Biotechnol :十年监测发现,最安全基因治疗载体AAV,竟有潜在致癌性

在治疗后长达十年的观测,研究团队发现AAV病毒携带的治疗性基因片段有些被整合到了狗的染色体上控制生长的基因附近,有诱发癌症的可能性。

Bio生物世界 - 癌症,基因治疗,潜在致癌性 - 2020-11-20

Blood:<font color="red">AAV</font>5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性

Blood:AAV5基因治疗后人血浆中转基因产生的VIII因子的活性

以腺相关病毒(AAV)为基础的基因治疗可以恢复血友病A(HA)内源性因子VIII(FVIII)的表达。AAV载体通常利用B结构域缺失的FVIII转基因中的人FVIII-SQ。

MedSci原创 - 血友病,基因治疗,FVIII活性 - 2020-10-05

SCI ADV:<font color="red">AAV</font>基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题

SCI ADV:AAV基因疗法可解决骨关节炎和肥胖问题

肥胖相关的炎症和肌肉功能的丧失在骨关节炎(OA)的发展中起着关键作用;因此,针对肌肉组织的治疗可能可以为恢复与肥胖相关的代谢和生物力学功能障碍提供新的方法。

MedSci原创 - 骨关节炎,肥胖,基因疗法,AAV - 2020-05-18

ASRS 2020:<font color="red">AAV</font>-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症,患者视力显着改善

ASRS 2020:AAV-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症,患者视力显着改善

治疗六个月的数据显示,低剂量和中剂量均耐受良好,并且患者视力明显改善。

MedSci原创 - AAV-RPGR基因疗法,X-性连锁遗传性视网膜劈裂症 - 2020-07-18

为您找到相关结果约450个