NEJM：Givosiran治疗急性间歇性卟啉症
Givosiran治疗可降低急性间歇性卟啉症患者发病率
MedSci原创 - givosiran，急性间歇性卟啉症，ALAS1 - 2020-06-11
RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点
Alnylam制药本周三（2019年3月6日）报道，用于治疗急性肝性卟啉症（AHP）的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。
网络 - 肝性卟啉症，givosiran，RNAi - 2019-03-07
J INTERN MED：急性肝卟啉症患者发生原发性肝癌的风险
对50岁以上有活动性AIP病史的患者应进行定期原发性肝癌监测。
MedSci原创 - 原发性肝癌，急性肝卟啉症 - 2022-02-09
突破性RNAi疗法早期数据显著，即将开展3期临床
领先的RNA干扰 (RNAi)公司Alnylam已加紧对超罕见卟啉症(ultrarare porphyria diseases)候选药物的研发。日前，在法国波尔多举行的国际卟啉化合物和卟啉症大会（International Congress on Porphyrins and Porphyrias， ICPP)上，Alnylam报道了givosiran
药明康德 - RNAi疗法，血紫质病，卟啉症 - 2017-06-28
靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作
急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊乱，主要是常染色体显性遗传，由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型：急性间歇性卟啉症（acute intermittent porphyria， AIP），遗传性卟啉病（hereditary coproporphyria， HCP）和斑驳卟啉症
药明康德 - RNA干扰，卟啉症 - 2017-06-02
疑难病例分享|腹痛伴脾大：一例不明原因肝功异常
近年来，中国肝脏病学进入了快速发展阶段，肝病学的学术水平有了很大提高，但与发达国家相比，仍存在一定差距。临床思维作为疾病诊治中至关重要的一环，能体现出临床医生在诊治中的理论与实践融会贯通的程度。因此，对于我国肝病领域的临床医生来说，培养和提升清晰的临床诊疗思维非常重要。
中国医学论坛报 - 腹痛，脾大，肝功能异常，卟啉病 - 2019-03-28
FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症
美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者，这是一种遗传性疾病，患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气
MedSci原创 - FDA批准，Alnylam，RNAi疗法，givosiran，遗传性罕见病，急性肝卟啉症 - 2019-11-23
Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari，获得欧盟批准治疗肝卟啉症
Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症，这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰（RNAi）药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）基因。
MedSci原创 - Alnylam，第二款RNAi药物，Givlaari，欧盟批准，肝卟啉症 - 2020-03-05
萧山护士突发中风、惧怕阳光、精神异常 要靠喝人血治病？
种种猜测之后，医生将她的尿液放在阳光下曝晒4个小时，尿液变成咖啡色，确认为卟啉病，这又叫吸血鬼症，患者惧怕阳光，曾有医生认为靠喝人血治病。
钱江晚报 - 卟啉病 - 2019-05-07
2017 急性肝卟啉症的评估和长期管理建议
急性肝卟啉症是由于肝内卟啉代谢紊乱所引起的间歇发作性腹痛、呕吐、便秘及神经精神症状等一系列症候群。由于其临床表现于其他临床常见病症相似，其诊断经常错过或延迟。本文的主要目的是为急性肝卟啉症患者的监测和管理提供框架从而确保患者得到最优结局。
Hepatology. 2017 Jun - 急性肝卟啉症 - 2017-09-08
神经科临床病例讨论：早期妊娠-游走性腹痛-脑出血-基因检测-卟啉病
入院9d前患者进食海鲜后出现下腹部痛，呈阵发性绞痛，为游走性，每半小时发作1次，伴呕吐和解水样便，至当地医院就诊，查人绒毛膜促性腺激素（HCG）21.44U/L，子宫附件B超确认宫内妊娠单活胎，逐转来我院急诊
中华医学杂志 神经科病例撷英拾粹 - 早期妊娠，游走性腹痛，脑出血，基因检测，卟啉病 - 2019-12-29
【盘点】NEJM 19年2月第一期原始研究汇总
【1】omadacycline治疗社区获得性细菌性肺炎DOI: 10.1056/NEJMoa1800201omadacycline是一种可每日1次静脉或口服给药的新型氨甲基环素类（aminomethylcycline）抗生素，在肺组织内可达到高浓度，并对引起社区获得性细菌性肺炎的常见病原体有活性。一项双盲试验中，研究人员将社区获得性细菌性肺炎成人患者随机分组，接受omadacycline或莫西
MedSci原创 - 2019-02-10
NEJM：α促黑素细胞激素类似物Afamelanotide可有效改善红细胞生成性原卟啉症患者的症状
背景 红细胞生成性原卟啉症一种严重的光敏性皮肤病，与急性毒性相关。此病患者有难以忍受的痛苦并且生活质量显著降低。研究人员评估的α促黑素细胞激素类似物，afamelanotide的安全性和有效性，以减少患者疼痛，改善生活质量。
MedSci原创 - 卟啉，Afamelanotide，红细胞生成性原卟啉症 - 2015-07-02
为您找到相关结果约119个
