NEJM:Givosiran治疗急性间歇性卟啉症
Givosiran治疗可降低急性间歇性卟啉症患者发病率
MedSci原创 - givosiran,急性间歇性卟啉症,ALAS1 - 2020-06-11
RNAi疗法givosiran治疗急性肝性卟啉症的晚期研究达到主要终点
Alnylam制药本周三(2019年3月6日)报道,用于治疗急性肝性卟啉症(AHP)的研究性RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。
网络 - 肝性卟啉症,givosiran,RNAi - 2019-03-07
葡萄牙关于急性卟啉症的共识:诊断、治疗、监测和患者转诊
一个多学科小组详细阐述了一份共识文件,旨在为急性卟啉症的高效、及时诊断提供指导,并为葡萄牙患者及其家属的治疗和监测提供循证建议。
Revista Científica da Ordem dos Médicos - 急性卟啉症 - 2023-11-15
2022 循证共识指南:红细胞生成性原卟啉症和X连锁原卟啉病的诊断和管理
红细胞生成性原卟啉症和X连锁原卟啉病是汉奸的遗传性光损伤,本文主要针对红细胞生成性原卟啉症和X连锁原卟啉病的诊断、检测以及治疗提供遵循共识指导。
J Am Acad Dermatol - 红细胞生成性原卟啉症,X连锁原卟啉病 - 2023-05-03
2021 比利时专家共识声明:急性肝卟啉症
急性肝卟啉症是由于肝内卟啉代谢紊乱所引起的间歇发作性腹痛、呕吐、便秘及神经精神症状等一系列症候群。本文主要针对AHP的病理生理学、临床表现以及流行病学、治疗等内容进行简要概述。
Acta Clin Belg - 急性肝卟啉症 - 2021-10-29
J INTERN MED:急性肝卟啉症患者发生原发性肝癌的风险
对50岁以上有活动性AIP病史的患者应进行定期原发性肝癌监测。
MedSci原创 - 原发性肝癌,急性肝卟啉症 - 2022-02-09
靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作
急性肝卟啉症(Acute Hepatic Porphyrias,AHP)是一种罕见的代谢紊乱,主要是常染色体显性遗传,由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型:急性间歇性卟啉症(acute intermittent porphyria, AIP),遗传性卟啉病(hereditary coproporphyria, HCP)和斑驳卟啉症
药明康德 - RNA干扰,卟啉症 - 2017-06-02
突破性RNAi疗法早期数据显著,即将开展3期临床
领先的RNA干扰 (RNAi)公司Alnylam已加紧对超罕见卟啉症(ultrarare porphyria diseases)候选药物的研发。日前,在法国波尔多举行的国际卟啉化合物和卟啉症大会(International Congress on Porphyrins and Porphyrias, ICPP)上,Alnylam报道了givosiran
药明康德 - RNAi疗法,血紫质病,卟啉症 - 2017-06-28
FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症
美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者,这是一种遗传性疾病,患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气
MedSci原创 - FDA批准,Alnylam,RNAi疗法,givosiran,遗传性罕见病,急性肝卟啉症 - 2019-11-23
疑难病例分享|腹痛伴脾大:一例不明原因肝功异常
近年来,中国肝脏病学进入了快速发展阶段,肝病学的学术水平有了很大提高,但与发达国家相比,仍存在一定差距。临床思维作为疾病诊治中至关重要的一环,能体现出临床医生在诊治中的理论与实践融会贯通的程度。因此,对于我国肝病领域的临床医生来说,培养和提升清晰的临床诊疗思维非常重要。
中国医学论坛报 - 腹痛,脾大,肝功能异常,卟啉病 - 2019-03-28
Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari,获得欧盟批准治疗肝卟啉症
Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症,这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰(RNAi)药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)基因。
MedSci原创 - Alnylam,第二款RNAi药物,Givlaari,欧盟批准,肝卟啉症 - 2020-03-05
2017 急性肝卟啉症的评估和长期管理建议
急性肝卟啉症是由于肝内卟啉代谢紊乱所引起的间歇发作性腹痛、呕吐、便秘及神经精神症状等一系列症候群。由于其临床表现于其他临床常见病症相似,其诊断经常错过或延迟。本文的主要目的是为急性肝卟啉症患者的监测和管理提供框架从而确保患者得到最优结局。
Hepatology. 2017 Jun - 急性肝卟啉症 - 2017-09-08
比利时急性肝卟啉症专家共识声明 2021
急性肝卟啉症 (AHP) 是一组四种不同的罕见至极罕见、严重使人衰弱、有时甚至致命的疾病,它们严重影响患者的生活:5-氨基乙酰丙酸 (ALA) 脱水酶缺乏性卟啉症 (ADP)、急性间歇性卟啉症 ( A
Acta Clin Belg . 2021 Aug 7;1-7. - 急性肝卟啉症,肝卟啉症 - 2021-08-12
2017 急性肝卟啉症的评估和长期管理建议
急性肝卟啉症是由于肝内卟啉代谢紊乱所引起的间歇发作性腹痛、呕吐、便秘及神经精神症状等一系列症候群。由于其临床表现于其他临床常见病症相似,其诊断经常错过或延迟。本文的主要目的是为急性肝卟啉症患者的监测和管理提供框架从而确保患者得到最优结局。
Hepatology. 2017 Jun 12. - 急性肝卟啉症 - 2017-09-08
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