RNA靶向基因激活疗法
RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制(如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位)增强蛋白质生产的能力。
小药说药 - NBT,RNA靶向疗法 - 2023-06-08
靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作
急性肝卟啉症(Acute Hepatic Porphyrias,AHP)是一种罕见的代谢紊乱,主要是常染色体显性遗传,由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型:急性间歇性卟啉症(acute intermittent porphyria, AIP),遗传性卟啉病(hereditary coproporphyria, HCP)和斑驳卟啉症(variegate porphyr
药明康德 - RNA干扰,卟啉症 - 2017-06-02
小分子RNA靶向疗法热潮渐起,全球制药巨头纷涌而至
2020年8月,Evrysdi(risdiplam)获FDA批准上市,此后,Evrysdi在脊髓性肌萎缩症(SMA)治疗市场的份额不断增加,第三季度累计销售额达890万美元。
医药魔方 - RNA靶向治疗 - 2021-01-21
阿斯利康11.5亿美元布局RNA修饰蛋白靶向疗法,强化肿瘤领域布局
6月4日,阿斯利康宣布将向Accent Therapeutics支付5500万美元的预付款来获取Accent在
医药魔方Pro - 阿斯利康,肿瘤领域 - 2020-06-09
靶向RNA的抗癌药物!
“在现代制药纪元里,RNA是‘非主流’的药物靶标。事实上,我们发现一些已知药物的作用方式恰恰是与RNA结合,”Scripps研究所教授、化学家Matthew D. Disney博士说。“我们发现了广泛的RNA结合类药物。有理由相信,以RNA作为靶点亦是药物研发的一个可行出路。”
生物通 - RNA靶向,抗癌药物,报道 - 2018-07-12
长非编码RNA疗法治疗肺癌
通过降低特定RNA分子的活性,研究人员已经治愈了40-50%小鼠的肺部肿瘤。然而这项结果仅仅代表了长非编码RNA治疗肿瘤研究中的冰山一角,在该领域中,633种新型生物标志物已被确定可用于14种癌症的治疗。
MedSci原创 - 长非编码RNA,肺癌,生物标记物 - 2018-03-04
罗伯特·兰格创立非编码RNA疗法公司,引领RNA导向治疗新革命
罗伯特·兰格(Robert Langer)是麻省理工学院(MIT)享有最高荣誉的教授之一,并参与创建了40多家成功的生物技术公司,其中就包括成功研发出首个mRNA疫苗的Moderna公司
“生物世界”公众号 - 肿瘤,非编码RNA - 2022-03-02
张锋发现靶向RNA“新魔剪”,CRISPR家族再次壮大!
近日,发表在Molecular Cell杂志上题为“Cas13b Is a Type VI-B CRISPR-Associated RNA-Guided RNase Differentially Regulatedby Accessory Proteins Csx27 and Csx28”的研究中,张锋带领的研究小组发现了两个新型的RNA靶向CRISPR系统。
生物探索 - 张锋,RNA,新魔剪,CRISPR - 2017-02-21
Nat Commun:RNA疗法替代吗啡 阻止疼痛
德克萨斯大学达拉斯分校Zachary Campbell课题组与疼痛神经生物学研究组副教授Ted Price博士合作在《Nature Communications》发表文章,报道一种新型RNA疗法可预防疼痛发生
生物通 - RNA疗法,止痛,研究进展 - 2018-01-17
肺癌新疗法——EGFR靶向降解
表皮生长因子受体(Epidermal growth factor receptor,EGFR)是控制上皮细胞生长和存活的关键因子,其高表达或异常激活与包括非小细胞肺癌(NSCLC)在内的多种癌症的肿瘤
医药魔方 - 肺癌 - 2020-08-22
Nature:RNA编辑:有望超越CRISPR的未来疗法
通过精确地编辑RNA分子,科学家们能够修正错误的基因信息,从而让错误的蛋白质得以正确表达,或是通过增强某些有益蛋白的表达来治疗疾病。
生物探索 - CRISPR,RNA编辑 - 2024-02-24
Cell:张锋学生带来CRISPR新工具,可靶向RNA进行编辑
要知道,不少疾病的根源在于RNA,这是遗传信息转为蛋白质的关键,也是不少基因调控的核心。
学术经纬 - CRISPR,RNA,阿兹海默病 - 2018-03-18
Cell:癌症免疫疗法和靶向疗法联合的前世今生
近日,刊登在国际杂志Cell上的一篇研究论文中,来自德克萨斯大学MD安德森癌症中心的研究人员通过研究表示,利用免于免疫系统攻击癌症的药物同基因组靶向疗法相结合或许可以更好地帮助治疗癌症患者。靶向疗法:频繁但却反应短暂在过去30年里研究者已经阐明了许多参与癌症发生的分子机制,而同时研究者也鉴别出了许多可以诱发癌症的遗传突变,而针对这些致癌的遗传缺陷的靶向药物被证明在很多患者的初期治疗中是有作用的
生物谷 - 癌症免疫疗法,靶向疗法 - 2015-04-13
FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病
Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布,美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi(inotersen)上市,用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性(hATTR)患者的多发性神经病(polyneuropathy)。目前,Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。 hATTR是一种致命的进行性遗传病,它是由于患者体内
MedSci原创 - FDA,RNA - 2018-10-06
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