ESMO 2022:Nirogacestat改善了进展性硬纤维瘤患者的PFS(DeFi研究)
Nirogacestat是一款在研口服特异性小分子γ分泌酶抑制剂,γ分泌酶能够切割多个跨膜蛋白复合体,包括在激活有助于硬纤维瘤(desmoid tumors)生长的通路中发挥作
MedSci原创 - 硬纤维瘤 - 2022-09-12
欧盟委员会授予分泌酶抑制剂Nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药物称号
SpringWorks的口服选择性小分子γ-分泌酶抑制剂nirogacestat已被欧盟指定为治疗软组织肉瘤的孤儿药物。该公司目前正在为III期DeFi试验招募患者,以评估nirogacestat治疗硬纤维瘤成人患者,硬纤维瘤是肉瘤中的一种软组织肿瘤。
MedSci原创 - 欧盟,分泌酶抑制剂,Nirogacestat,软组织肉瘤,孤儿药物 - 2019-09-25
罕见病与基因疗法赛道火热,看医疗投资大佬如何投资
这是 OrbiMed 奥博资本投资的第二篇文章。除了在肿瘤免疫和 NASH 管线中进行了大量布局之外,OrbiMed 在火热的罕见病和基因疗法研发领域更是布局甚广。
IT桔子 - 罕见病,基因疗法,医疗投资 - 2019-05-30
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