ESMO 2022：Nirogacestat改善了进展性硬纤维瘤患者的PFS（DeFi研究）

Nirogacestat是一款在研口服特异性小分子γ分泌酶抑制剂，γ分泌酶能够切割多个跨膜蛋白复合体，包括在激活有助于硬纤维瘤（desmoid tumors）生长的通路中发挥作

MedSci原创 - 硬纤维瘤 - 2022-09-12

欧盟委员会授予分泌酶抑制剂Nirogacestat治疗软组织肉瘤的孤儿药物称号

SpringWorks的口服选择性小分子γ-分泌酶抑制剂nirogacestat已被欧盟指定为治疗软组织肉瘤的孤儿药物。该公司目前正在为III期DeFi试验招募患者，以评估nirogacestat治疗硬纤维瘤成人患者，硬纤维瘤是肉瘤中的一种软组织肿瘤。

MedSci原创 - 欧盟，分泌酶抑制剂，Nirogacestat，软组织肉瘤，孤儿药物 - 2019-09-25

罕见病与基因疗法赛道火热，看医疗投资大佬如何投资

这是 OrbiMed 奥博资本投资的第二篇文章。除了在肿瘤免疫和 NASH 管线中进行了大量布局之外，OrbiMed 在火热的罕见病和基因疗法研发领域更是布局甚广。

IT桔子 - 罕见病，基因疗法，医疗投资 - 2019-05-30