关注罕见病“真性红细胞增多症”：PTG-300获美国FDA孤儿药物认定
真性红细胞增多症（polycythemia vera, PV）是一种骨髓增殖性肿瘤，骨髓增殖性肿瘤是一组源于造血干细胞、以形态学成熟度不一的骨髓细胞克隆增殖为特征的恶性肿瘤。
MedSci原创 - 真性红细胞增多症，PTG-300 - 2020-06-18
关注罕见病“地中海贫血症”：FDA授予Mitapivat孤儿药称号
制药公司Agios今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予丙酮酸激酶-R（PKR）活化剂mitapivat治疗地中海贫血的孤儿药称号。
MedSci原创 - 地中海贫血症，Mitapivat - 2020-06-09
FDA授予A4250治疗罕见肝病的孤儿药资格认定
Albireo Pharma是一家正在开发新型胆汁酸调节剂以治疗罕见小儿肝病的临床阶段制药公司，该公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）授予其先导药物A450治疗胆道闭锁（biliary atresia）的孤儿药资格认定。
罕见病信息网 - 罕见肝病 - 2019-02-19
FDA授予REV-0100治疗Stargardt病的孤儿药称号
Stargardt病是一种原发于视网膜色素上皮层的常染色体隐性遗传病，散发性者较为少见，较多发生于近亲婚配的子女中。患者黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着。
MedSci原创 - 孤儿药称号，Stargardt病，REV-0100 - 2020-10-29
FDA授予Ilixadencel治疗肝细胞癌（HCC）的“孤儿药称号”
制药公司Immunicum近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予Ilixadencel治疗肝细胞癌（HCC）的“孤儿药称号”（ODD）。
MedSci原创 - FDA，孤儿药，ilixadencel，肝细胞癌（HCC） - 2021-01-02
FDA授予AT-007治疗PPM2-CDG的“孤儿药称号”
Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AT-007“孤儿药称号”，用于治疗PMM2-CDG。
MedSci原创 - AT-007，PPM2-CDG - 2020-09-28
FDA授予FT-4202治疗镰状细胞病的孤儿药称号
专注于罕见血液学疾病和癌症的临床阶段生物制药公司FORMA近日宣布，美国FDA已授予其FT-4202孤儿药称号，FT-4202目前正处于临床开发中，可作为镰状细胞病（SCD）的潜在疗法。
MedSci原创 - 镰状细胞病，FT-4202 - 2020-04-16
Zotiraciclib治疗胶质母细胞瘤被FDA和EMA授予孤儿药称号
Zotiraciclib用于治疗胶质母细胞瘤，已被美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药指定（ODD）。该药物的指定是基于两项Ib期胶质母细胞瘤的临床研究。
MedSci原创 - Zotiraciclib，胶质母细胞瘤，FDA，EMA，孤儿药称号 - 2019-12-07
FDA授予Umbralisib孤儿药认定，以治疗滤泡性淋巴瘤（FL）
TG Therapeutics近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予Umbralisib（PI3K-δ和CK1-epsilon双重抑制剂）孤儿药认定，以治疗滤泡性淋巴瘤（FL）。
MedSci原创 - Umbralisib，孤儿药，滤泡性淋巴瘤（FL） - 2020-03-06
FDA 授予 NT102治疗Dravet 综合征的孤儿药称号
Dravet 综合征是一种罕见的儿童期综合征，每 15,700 名在美国出生的婴儿中就有 1 人受到影响，其特征是脑病和癫痫。很难诊断，因为许多症状在孩子出生后的第一年并不明显。
MedSci原创 - FDA，Dravet综合症 - 2021-10-31
FDA授予DSG3-CAART治疗寻常型天疱疮的孤儿药资格
Cabaletta Bio是一家临床阶段的生物技术公司，今日宣布，美国FDA已授予候选药物DSG3-CAART孤儿药物资格，用于治疗寻常型天疱疮（PV）。
MedSci原创 - DSG3-CAART，FDA，寻常型天疱疮 - 2020-01-30
FDA授予oNKord®治疗多发性骨髓瘤的“孤儿药称号”
oNKord®是Glycostem的第一代Natural Killer（NK）细胞免疫疗法。
MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，孤儿药称号，FDA孤儿药称号，oNKord® - 2020-10-12
FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”，用于治疗囊性纤维化
囊性纤维化（CF）是一种常见的遗传疾病，此病症最常影响肺脏，但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。
MedSci原创 - 囊性纤维化，孤儿药称号，基因疗法SPIRO-2101 - 2020-09-26
Fc优化的HER2单抗Margetuximab治疗胃癌，获得FDA授予孤儿药称号
MacroGenics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）为其靶向HER2的单抗margetuximab，授予了孤儿药称号（ODD）以治疗胃和胃食管连接处癌。
MedSci原创 - 胃癌，HER2单抗，Margetuximab，FDA孤儿药称号 - 2020-06-07
白介素-1阻断剂Rilonacept治疗心包炎，获得FDA授予孤儿药称号
Rilonacept是每周一次的皮下注射重组融合蛋白，可阻断IL-1α和IL-1β信号传导。
MedSci原创 - 孤儿药，心包炎，白介素-1，Rilonacept - 2020-07-17
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