英国NICE 推荐 risdiplam 治疗脊髓性肌萎缩症
NICE 已发布指南草案，推荐 risdiplam (Evrysdi) 作为管理访问协议 (MAA) 的一部分，用于治疗罕见的遗传性疾病脊髓性肌萎缩症 (SMA)。
MedSci原创 - risdiplam，Evrysdi（risdiplam） - 2021-11-25
2023 NICE指南：Risdiplam治疗脊髓性肌萎缩症【TA755】
2023 NICE发布了Risdiplam治疗脊髓性肌萎缩症，内容主要涉及：为1、2或3型脊髓性肌萎缩症的临床诊断(SMA)，risdiplam的信息等。
NICE官网 - risdiplam - 2023-12-19
NEJM：基因疗法Evrysdi（risdiplam）治疗1型脊髓性肌萎缩婴儿，取得阳性数据
Evrysdi治疗组患者的SMN蛋白在治疗12个月时比的基线增加1.9倍。
MedSci原创 - 基因疗法，1型脊髓性肌萎缩症，Evrysdi（risdiplam），1型脊髓性肌萎缩 - 2021-02-25
脊髓性肌萎缩症（SMA）：SMN2剪接修饰剂risdiplam显示出明显作用
罗氏制药公司近日公布了SUNFISH研究的第2部分的详细结果，该试验旨在评估实验性SMN2剪接修饰剂risdiplam治疗成人2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）的有效性和安全性，结果表明，通过risdiplam
MedSci原创 - SMN2剪接修饰剂，risdiplam，脊髓性肌萎缩症 - 2020-02-07
罗氏的risdiplam在1型脊髓性肌萎缩症婴儿中展现出治疗潜力
FIREFISH临床研究结果显示，罗氏的risdiplam对有症状的1型脊髓性肌萎缩症（SMA）的1-7个月婴儿治疗12个月后，患者的运动能力显着改善。
MedSci原创 - risdiplam，1型脊髓性肌萎缩症，SMN 蛋白 - 2020-06-03
FDA批准口服性脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Evrysdi
近日，FDA批准了Roche及其合作伙伴PTC Therapeutics的Evrysdi（risdiplam），使之成为首个针对两个月及两个月以上所有类型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的口服治疗药物。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，risdiplam，Evrysdi - 2020-08-09
群英荟萃，深度聚焦：中国脊髓性肌萎缩症呼吸管理专家研讨会成功召开
脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）的诊治有何新进展？
网络 - 脊髓性肌萎缩症，临床表现，检测与评估 - 2021-11-04
4月份，FDA和NMPA批准了哪些新药？
2020年1-4月批准了42个NDA/BLA申请新药，包括5个生物药，12个新分子实体（Type 1)，7个新剂型（Type3），5个新组合（Type4)，7个新配方或新制造商（Type5)，2个已上
MedSci原创 - FDA，NMPA - 2020-05-07
J Child Orthop：友好型仪器治疗1型脊髓性肌萎缩患者早发性脊柱侧凸的安全性和有效性
本文评价友好型器械治疗1型脊髓性肌萎缩(SMA)患者接受疾病改善治疗(DMT)后早发性脊柱侧凸(EOS)的安全性，并分析其近期疗效。
MedSci原创 - 早发性脊柱侧凸，1型脊髓性肌萎缩症，生长友好型仪器 - 2024-02-26
Evrysdi治疗脊髓性肌萎缩症（SMA），CHMP持积极意见
SMA是导致婴儿死亡的主要遗传原因，而5q SMA是该疾病的最常见形式。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，SMA，Evrysdi，Evrysdi（risdiplam） - 2021-02-27
2021年，这14款重磅新药将在中国获批
国家药品监督管理局2020年至今已经批准了40款新药（不包括新适应症），数量与往年基本持平，恩美曲妥珠单抗（赫赛莱®）、氯苯唑酸（维达全®）等重磅创新药的上市极大提高了国内癌症和罕见病治疗药物的可及性
医药魔方 - 新药 - 2020-12-16
诺华天价药存在“人为操纵数据”问题，刚获FDA批准2个月
记者|谢欣 曾因为成为“史上最贵药品”而尚未在国内上市就已经在大众中名噪一时的诺华旗下基因疗法Zolgensma遇到麻烦了。 美国食药监局（FDA）近日针对Zolgensma发布一份《数据准确性问题声明》，声明称于6月28日收到负责生产Zolgensma的诺华子公司AveXis的通知，告知其提交审核的BLA申请资料中的动物模型测试数据存在一处“数据操纵（data manipulation）
界面 - 诺华，FDA - 2019-08-08
定价为天价的SMA疗法卖得还好吗
近日，渤健发布2020年财报，其全年收入134亿美元，其中，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗的明星产品Spinraza销售额达到20.5亿美元，占总营收约15%左右，但相较于2019年21亿美元的销售
医谷网 - SMA疗法 - 2021-02-15
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