Genes & Dev:脊髓性肌肉萎缩症研究取得重大突破
日前,苏州大学神经科学研究所教授华益民与美国冷泉港实验室合作,通过对大量小鼠疾病模型的研究,发现提高外周组织运动神经元存活蛋白的表达能有效治疗脊髓性肌肉萎缩症。脊髓性肌肉萎缩症为隐性常染色体遗传病,是婴幼儿死亡的第一杀手。在最新研究中,华益民和美国合作者设计了一个称作“诱饵”的正义寡核苷酸,
中国科学网 - 脊髓性肌肉萎缩症,运动神经 - 2015-02-04
Nusinersen使儿童脊髓性肌肉萎缩症患者恢复运动功能
患有严重的脊髓性肌萎缩症(SMA)的婴儿在运动功能方面极有可能出现萎缩,根据一项新的研究证实,使用SMN2反义RNA药物Nusinersen(商品名SPINRAZA)治疗后,有 47%的患者能够获得生存的可能性经美国FDA批准的Nusinersen在上市后表现良好,能够用于患有渐进性神经肌肉疾病的所用患者。
MedSci原创 - Nusinersen,脊髓性肌肉萎缩症,运动功能 - 2018-01-30
:MG53蛋白可治疗实验性肌肉萎缩
6月20日,Sci Transl Med杂志报道了一种新的针对细胞膜损伤修复的治疗性蛋白MG53。mitsugumin53(MG53),是一种肌肉特异性tripartite motif family (TRIM)家族蛋白(该家族蛋白常含三个特定模序结构,分别被称为RING指,B-BOX,和卷曲结构域
生物谷 - SCI,Transl,Med,MG53蛋白,肌肉萎缩 - 2012-07-03
诺华的天价基因疗法Zolgensma,在欧洲获批治疗脊柱性肌肉萎缩症
一年前,Zolgensma在美国获得批准,成为世界上最昂贵的药物,每位患者的价格为210万美元。
MedSci原创 - 基因疗法Zolgensma,脊柱性肌肉萎缩症 - 2020-05-20
J Gastroenterology: 治疗代偿性腹水可减轻肌肉减少症并改善失代偿性肝硬化患者的生存率
本项研究旨在调查难治性腹水患者对托普普坦对环利尿剂和醛固酮拮抗剂无反应的情况下,患者骨骼肌容量随时间变化。
MedSci原创 - Tolvaptan,sarcopenia,Refractory,Ascites - 2020-02-06
JAMA Neurol:Zolgensma治疗后5年,脊髓性肌肉萎缩症患者仍可获得长期临床缓解
在接受Zolgensma治疗后5年,1型SMA患者临床症状得到长期缓解,且具有良好的长期安全性。
MedSci原创 - 脊髓性肌肉萎缩症,SMA,Zolgensma - 2021-05-28
JGH: 以家庭为基础的强化营养疗法可改善失代偿性肝硬化患者的身体虚弱和肌肉减少症
家庭营养(Home Nutrition):专业营养支持小组的指导下,病情相对平稳的病人在家中接受营养支持。
MedSci原创 - 肝硬化,营养支持 - 2023-03-04
J Gastroenterology:治疗顽固性腹水可以减轻肌肉质量的减少并提高失代偿期肝硬化患者的生存率
本研究探究了缬沙坦治疗对袢利尿剂和醛固酮拮抗剂无反应的顽固性腹水患者骨骼肌体积的变化。
MedSci原创 - Tolvaptan,sarcopenia,Refractory,Ascites - 2019-09-18
腰硬联合麻醉下先天性盆腔多脏器畸形合并双下肢废用性萎缩剖宫产1例
34岁女性患者,先天性盆腔多脏器畸形(膀胱外翻,马蹄肾,左侧肾萎缩,双子宫,阴道畸形,耻骨联合分离),长期坐位或卧位。
中国实验诊断学 - 腰硬联合麻醉,先天性,盆腔,多脏器,畸形,双下肢,废用性,萎缩,剖宫产 - 2018-10-29
Lancet Oncol:新辅助化疗加用尼达尼布对晚期肌肉浸润性膀胱癌患者预后的影响
在标准化疗方案中加用尼达尼布治疗肌肉浸润性膀胱癌的安全性可,但不能显著提高病理完全缓解率
MedSci原创 - 新辅助化疗,尼达尼布,非肌肉浸润性膀胱癌 - 2022-04-16
J Clin Oncol:长春新碱-伊立替康方案加用替莫唑胺可改善复发/难治性横纹肌肉瘤患者的生存预后
长春新碱-伊立替康方案加用替莫唑胺可改善复发/难治性横纹肌肉瘤患者的生存预后
MedSci原创 - 伊立替康,替莫唑胺,长春新碱,横纹肌肉瘤 - 2021-09-16
“老来瘦”啥都不做并不健康,吃动平衡心态好永保活力
俗话说:“千金难买老来瘦”,但这并不科学。专家指出,老年人不是越瘦越好,应该保持一个健康体重。
中国妇女报 - 健康,老来瘦,关节肌肉,退化 - 2019-06-24
3岁女童“逆生长” 其原因或是只发病于女孩的这种病
在绵阳市安州区秀水镇朝阳村村民杨小兰3岁的女儿小尚,相比一两岁时,语言和运动能力不进反退。
医学论坛网 - Rett综合征,逆生长 - 2017-02-25
Revance新一代肉毒素美容药物研发进程推迟
Revance Terapeutics生物医药公司最近宣布,被公司寄予厚望的药物RT001研发流程未能进入临床后期研究。这一消息也引起了公司股价的下挫。Revance医药公司将RT001看做是肉毒素药物的最佳后续者。在公司最近举行的季度财报上,公司透露RT001治疗眼角鱼尾纹的研究目前等待先行试验的结果。公司管理人员表示,研究人员仍需要一些进一步的研究结果来评估这种药物。公司CEO Dan B
生物谷 - 肉毒素美容药物 - 2014-11-17
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