J clin oncol：DARPin药物MP0250首次应用实体肿瘤的临床试验结果

DARPin分子是一类小分子的、高特异性结合蛋白，能够以多特异性形式组装，常被用于开发靶向多种信号通路的抗肿瘤药物。

MedSci原创 - 实体肿瘤，MP0250，DARPin - 2020-12-11

多靶标蛋白药物：美国FDA授予MP0250治疗多发性骨髓瘤的孤儿药认定

Molecular Partners是一家临床阶段的生物技术公司，使用其DARPin®技术来治疗严重疾病，该公司宣布其新疗法MP0250被美国FDA授予孤儿药称号，用于治疗多发性骨髓瘤（MM）。

MedSci原创 - MP0250，多发性骨髓瘤，FDA - 2019-12-30

Nat Commun：利用AAV测更精确靶向肿瘤

近日，来自著名国际期刊nature communication在线发表了德国科学家一项最新研究成果，他们利用腺相关病毒靶向细胞表面受体，对细胞进行特异性基因修饰，并通过体内实验证明，这种方法可以实现对靶向细胞的精确制导，无脱靶效应。这项研究为特异性靶向细胞进行基因修饰提供了一种精确可行的方法。   研究人员发现靶向受体的腺相关病毒载体能够在体外和体内对罕见细胞类型进行基因修饰，实现精

生物谷 - AAV，分子，机制 - 2015-02-13

综述：CAR-T疗法、TCR-T疗法研发格局

>CAR-T疗法的概念最早来自于Zelig Eshhar教授（以色列人，德国洪堡大学教授）。▲Zelig Eshhar教授Zelig Eshhar提出将抗体的轻重链连接到T细胞表面TCR的恒定区上，随后又将scFv替换轻重链，避免了多次重复的转基因。这就是第一代CAR-T疗法，随后陆续应用到临床上。然而这些早期的临床研究没有获得理想的效果，响应率不佳，而且在靶向CAIX的CAR-T疗法中，出现了胆

生物制药小编（经授权转载） - 细胞治疗，CAR-T，TCR-T - 2017-01-11