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首款<font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font>patisiran有望近期上市

首款RNAi药物patisiran有望近期上市

RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者，使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都显着下降，显示该药物不仅减缓疾病恶化，还可能在逆转疾病。

美中药源 - RNAi药物，神经病变 - 2017-09-21

FDA批准首款<font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font>Onpattro用于治疗hATTR

FDA批准首款RNAi药物Onpattro用于治疗hATTR

这也是全球第一例依据诺贝尔奖成果RNA干扰技术开发的药物Onpattro，该药作用机理通过使致病基因“沉默”，进而从根本上治愈该罕见遗传疾病。也是FDA批准的首款小干扰RNA（siRNA）药物。

MedSci原创 - FDA，药物，RNAi - 2018-08-12

FDA授予Alnylam <font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font>ALN-AT3孤儿药地位

FDA授予Alnylam RNAi药物ALN-AT3孤儿药地位

全球领先的RNAi药物开发公司——Alnylam制药8月20日宣布，FDA已授予ALN-AT3孤儿药地位（Orphan Drug Designation，ODD），用于治疗A型血友病患者。目前，Alnylam正开发ALN-AT3作为一种皮下注射RNAi疗法，靶向抗凝血酶（AT），用于治疗血友病：包括A型血友病、B型血友病、伴有抑

生物谷 - 新药，FDA - 2013-08-21

Alnylam的第二款<font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font>Givlaari，获得欧盟批准治疗肝卟啉症

Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari，获得欧盟批准治疗肝卟啉症

Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症，这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰（RNAi）药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）基因。

MedSci原创 - Alnylam，第二款RNAi药物，Givlaari，欧盟批准，肝卟啉症 - 2020-03-05

全球第三款<font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font>出炉，百亿美金市场谁主沉浮？

全球第三款RNAi药物出炉，百亿美金市场谁主沉浮？

2020年，全球第三款RNAi药物获批上市，跟前两款一样，又是出自基因药物先锋公司Alnylam。

亿欧 - RNAi药物，百亿美金，谁主沉浮 - 2020-12-05

首次<font color="red">RNAi</font>基因治疗<font color="red">药物</font>获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者

首次RNAi基因治疗药物获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者

美国食品和药物管理局于本周五批准Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro（patisiran）用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性（hATTR）引起的多发性神经病变的成年患者，这是美国首个批准用于治疗该适应症的药物同时该药物也是第一个获批的siRNA基因疗法。

MedSci原创 - siRNA，基因治疗，FDA，hATTR - 2018-08-12

<font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font>治疗乙肝的新药RG6346，疗效强且持久超过1年

RNAi药物治疗乙肝的新药RG6346，疗效强且持久超过1年

Dicerna Pharmaceuticals与罗氏（Roche）合作开发，治疗慢性乙肝病毒（HBV）感染的RNAi疗法RG6346，在1期临床试验中的最新结果进行公布。试验结果显示，每月一次，总计4

网络 - 乙肝，RNAi药物 - 2020-11-18

<font color="red">RNAi</font>疗法对抗2019-nCoV：Sirnaomics推进基于<font color="red">RNAi</font>的预防和治疗方法

RNAi疗法对抗2019-nCoV：Sirnaomics推进基于RNAi的预防和治疗方法

Sirnaomics是发现和开发新型RNAi疗法的领先生物制药公司，今日宣布，它已动员其在美国和中国的研究团队开发基于RNAi的新型预防剂和疗法来对抗2019-nCoV引起的严重急性呼吸道感染（SARI

MedSci原创 - RNAi，2019-nCoV，Sirnaomics - 2020-01-25

Alynlam的<font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font>lumasiran治疗原发性高草酸尿症，完成向欧盟和美国的申请

Alynlam的RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿症，完成向欧盟和美国的申请

如果获得批准，lumasiran将成为1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的首个治疗药物。

MedSci原创 - Alnylam，1型原发性高草酸尿症（PH1），RNAi药物lumasiran - 2020-04-08

2019年AsiaTIDES：Sirnaomics将展示<font color="red">RNAi</font><font color="red">药物</font>STP705在肝癌动物模型中的数据


2019年AsiaTIDES：Sirnaomics将展示RNAi药物STP705在肝癌动物模型中的数据


Sirnaomics是一家致力于发现和开发针对癌症和纤维化疾病的RNAi疗法的生物制药公司，近日宣布Sirnaomics将在2019年AsiaTIDES年会上公布RNAi药物STP705在肝癌小鼠模型中的最新临床前数据

网络 - STP705，RNAi药物，Sirnaomics - 2019-02-26

Nat Biotechnol：<font color="red">RNAi</font>疗法减轻先兆子痫

Nat Biotechnol：RNAi疗法减轻先兆子痫

来自麻省大学医学院、贝斯以色列女执事医学中心和西悉尼大学的科学家合作研究表明，使用小干扰RNA新型疗法（siRNA）在动物模型中减轻了先兆子痫症状。

生物通 - RNAi，先兆子痫，动物模型 - 2018-11-25

<font color="red">RNAi</font>是细胞静止所必需的

RNAi是细胞静止所必需的

一些细胞并没有得到应有的重视。事实上，大多数细胞都没有。在我们的地球上，99%以上的细胞存在于一种静止状态中。捧起一把泥土：它含有上千种微生物，而且当被放置到培养皿中时，几乎每种微生物都不会生长。这些细胞是有代谢活性的---是的，活的---但是它们不会发生细胞分裂。它们将保持在一种繁殖上的“静止”状态，除非在特定条件下被激活从而再次进入细胞周期和准备再次分裂。 我们体内的一些重要的细胞事实上是静

生物谷 - RNAi，细胞静止 - 2016-11-13

Arrowhead治疗乙肝RNAi药物临床研究取得进展

总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的生物技术公司Arrowhead最近宣布公司开发的用于治疗乙肝的RNAi药物ARC-520取得良好研究数据。该消息一经披露，公司股价应声上扬。

生物谷 - 乙肝，RNAi药物，临床研究 - 2014-08-19

Alnylam RNAi 胆固醇药物一期实验结果良好

Alnylam公司最近公布了其最新的RNAi药物ALN-PCS早期研究成果。这种药物是一种被设计为靶向PCSK9酶基因产物的药物。研究人员表示这种新型RNAi疗法能够帮助一些无法用现存疗法治疗的高胆固醇症患者，而目前全球这种疾病的患者已经超过50万

生物谷 - 新药，FDA - 2013-10-12

Arrowhead公布RNAi药物ARC-520治疗乙肝临床二期研究数据

总部位于加利福尼亚州帕萨迪纳市的Arrowhead是一家专注于RNAi药物疗法开发的生物医药公司。最近其宣布开发的用于治疗乙肝的RNAi药物ARC-520取得良好的临床二期研究数据。在这项有54名患者参与的临床二期研究中，研究数据显示，使用这种药物后，患者的乙肝表面抗原HbsAg明显减少。这也是目前第一种处于此阶段的RNAi药物。

生物谷 - 乙肝，药物 - 2014-11-20

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