Chest：非囊性纤维化支气管扩张的药物治疗！
在两个支气管扩张患者的全国性的样本中ICS的使用是很常见的，相对较少的患者接受了抑制性抗生素治疗。需要进一步的研究以明确这些疗法在支气管扩张症患者的安全性和有效性。
MedSci原创 - 非囊性纤维化，支气管扩张，治疗 - 2017-05-12
囊性纤维化候选药物SNSP113获得欧盟孤儿药物认定
Synspira Therapeutics近日宣布，欧洲药品管理局（EMA）孤儿药品委员会（COMP）已授予该公司的SNSP113以孤儿药物认定。
网络 - SNSP113，囊性纤维化，孤儿药物认定 - 2019-04-11
囊性纤维化药物Orkambi的定价争议在英国继续存在
英国活动家正在呼吁英国政府干预囊性纤维化药物Orkambi的定价纠纷。活动家写信给英国政府要求他们在与囊性纤维化（CF）药物Orkambi（lumacaftor-ivacaftor）制造商的三年谈判结束后转向“B计划”，因为目前的谈判未能确保NHS希望得到的实惠价格。
网络 - 纤维化，ORKAMBI，定价争议 - 2019-02-25
NEJM：新型药物组合或为肺部囊性纤维化患者带来福音
近期，一项发表于国际杂志New England Journal of Medicine上的研究论文中，来自美国西北大学的研究人员通过研究表示，两种药物的新型组合或可有效改善肺部囊性纤维化患者的机体健康；相比安慰剂而言，这两种药物：lumacaftor和ivacaftor可以明显改善患者的呼吸及肺部感染状况。研究者Susanna McColley表示，这种新型药物组合疗法仅在美国就可使得1.5万名患
生物谷 - 药物，囊性纤维化 - 2015-05-19
【盘点】有关囊性纤维化治疗进展一览
Vertex制药公司宣布，FDA批准Orkambi治疗儿童囊性纤维化！治疗对象为6岁至11岁、F508del突变的囊性纤维化患者。F508del突变是囊性纤维化患者最常见的突变，美国大约有2400名6-11岁患者有这个突变。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是首个被批准用于治疗含有突变的囊性纤维化儿童患者的药物。在此之前，FDA只批准Orkambi用于12岁或以上患者
MedSci原创 - 囊性纤维化 - 2016-10-20
Thorax：囊性纤维化对出生体重的影响
由此可见，CF显著影响宫内生长，并导致CF患儿出生体重降低，这只是妊娠期缩短的部分原因。
MedSci原创 - 囊性纤维化，出生体重，影响 - 2018-07-21
FDA批准Vertex囊性纤维化靶向药物Kalydeco用于2-5岁儿童
Vertex制药近日收获利好消息，FDA已批准Kalydeco（ivacaftor）用于携带囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）10种突变之一（G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N, S549R，R117H）的2-5岁囊性纤维化（CF）儿童患者。
生物谷 - 靶向药物，儿童，Vertex - 2015-03-20
J Immunol：发现囊性纤维化疾病新的治疗靶标
近日，温哥华研究人员发现了导致囊性纤维化疾病（CF）患者肺损伤的炎症反应的细胞分子途径，抑制该分子通路或许可以减少炎症反应。这一发现提供了一个潜在的新药物靶标来治疗CF肺部疾病。
生物谷 - 囊性纤维化，靶标 - 2013-05-06
Orkambi：首个欧盟批准的2-5岁儿童囊性纤维化治疗药物
欧盟委员会批准囊性纤维化（CF）药物Orkambi用于治疗2-5岁的儿童。此次批准使Orkambi成为欧洲第一个治疗CF儿童患者的药物，目前这一类患者人数约为1500。
MedSci原创 - 囊性纤维化，2-5岁儿童，ORKAMBI - 2019-01-26
Thorax：曲霉菌与囊性纤维化患儿肺疾病进展
由此可见，在患有囊性纤维化的儿童中，5岁时阳性的曲霉BAL培养物与空气诱捕同时不伴有支气管扩张相关。然而，阳性曲霉BAL培养物与5岁时预测的FEV1％或5岁至14岁之间肺功能下降之间未观察到关联。
MedSci原创 - 曲霉菌，囊性纤维化，肺疾病，进展 - 2018-10-04
新型反义寡核苷酸药物：临床证实其治疗囊性纤维化的潜力
该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物，可显著降低ENaC信使RNA水平。
MedSci原创 - 囊性纤维化，反义寡核苷酸疗法，上皮钠通道（ENaC） - 2020-10-13
Vertex的囊性纤维化药物Trikafta取得了令人瞩目的成功结果
Vertex宣布了Trikafta用于治疗12岁以上的特定类型囊性纤维化（CF）的两项III期研究（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）的阳性结果
MedSci原创 - Vertex，囊性纤维化药物，Trikafta - 2019-11-03
JBC：FDA批准新药VX-770用于囊性纤维化
近日，多伦多科学家证实FDA最近批准的治疗一种罕见囊性纤维化的药物可能治疗各种形式的囊肿性纤维化。 囊性纤维化是一种遗传性疾病，困扰着世界各地的约70000人。
生物谷 - 囊性纤维化 - 2013-05-06
2019 CFF共识指南：囊性纤维化患者肺移植推荐
2019年3月，囊性纤维化基金会(CFF)发布了囊性纤维化患者肺移植推荐指南，本文的主要目的是为囊性纤维化患者转诊进行肺移植提供推荐意见，全文共提出了21条建议声明。
网络 - 囊性纤维化，肺移植 - 2019-04-16
Transpl Infect Dis：囊性纤维化患者更易耐受抗病毒药物
药物更昔洛韦，在移植后给予肺移植患者以防止威胁生命的病毒。昔洛韦降低病毒导致的死亡率从34％降低到3至6％。但还是有5％和10％患者感染病毒后能够抵抗该药物。洛约拉大学医学中心研究发现，发生这样的耐药性可能在囊性纤维化患者中更频繁地。这些患者中发现有在他们的血液中更昔洛韦药物水平不充分，从而使病毒不断复制。这反过来可能会增加突变的发生而导致耐药性。研究表明，囊性纤维化患者应进行监测，以确保
生物谷 - 抗病毒药物，囊性纤维化患者 - 2014-12-26
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