为您找到相关结果约500个

你是不是要搜索 期刊基因疗法有望攻克B型血友病 点击跳转

Blood:BAX 335<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font><font color="red">有望</font><font color="red">攻克</font><font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

Blood:BAX 335基因疗法有望攻克B血友病

通过将功能性人F9基因(编码凝血因子IX)转入肝细胞中,基因疗法有可能将B血友病患者的治疗性凝血因子IX(FIX)水平维持在正常水平。

MedSci原创 - B型血友病,BAX 335基因疗法,F9基因 - 2020-10-19

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font><font color="red">有望</font><font color="red">攻克</font><font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>,年出血率降低98%

基因疗法有望攻克B血友病,年出血率降低98%

累计随访超过18个患者年(5至121周)后,所有正在参与在研新药SPK-9001的1/2期临床试验的15名中度至重度B血友病患者已经停止了常规输注因子IX浓缩物。这些数据在世界血友病联合会(WFH)世界大会上公布。

药明康德 - 基因疗法有望攻克B型血友病,年出血率降低98% - 2018-05-23

ICER评估Roctavian和EtranaDez<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗A<font color="red">型</font>和<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

ICER评估Roctavian和EtranaDez基因疗法治疗AB血友病

临床和经济评论研究所 (ICER) 宣布将评估EtranaDez(etranacogene dezaparvovec)治疗 B 血友病的临床有效性和价值。

MedSci原创 - 血友病,A型血友病,EtranaDez,Roctavian - 2022-05-07

Blood:<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>BAX 335的临床试验结果

Blood:B血友病基因疗法BAX 335的临床试验结果

B血友病是由F9基因变异导致的凝血因子IX (FIX)活性不足引起的。基因疗法有可能通过将功能性人类F9基因导入肝细胞来维持B血友病患者的治疗性FIX水平。

MedSci原创 - 基因疗法,B型血友病,BAX 335基因疗法 - 2021-02-16

NEJM:<font color="red">基因</font>治疗成功用于<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

NEJM:基因治疗成功用于B血友病

 MedSci提示:  基因疗法对于众多疾病都有疗效,如肿瘤,遗传性疾病,将来还可能在退行性疾病,感染性疾病中大展手脚。然而基因疗法存在很多缺陷,如外源性基因是否有害?以及外源性基因会不会在机体产生免疫或被清除?以及选择什么样的载体最合适?什么样的载体更安全,都是需要考量的。例如,如果希望这种基因是一过性表达(如机体正常后,便不希望它再表达),可以选择腺病毒载体;如果

血友病,基因治疗 - 2011-12-12

NEJM:SPK-8011<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

NEJM:SPK-8011基因疗法治疗A血友病

SPK-8011可实现A血友病患者持续的因子8表达,出血风险降低90%以上

MedSci原创 - 血友病A,SPK-8011 - 2021-11-18

NEJM:<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>再创颠覆性突破,<font color="red">有望</font>治愈<font color="red">血友病</font>!

NEJM:基因疗法再创颠覆性突破,有望治愈血友病

你了解血友病吗?即使是一些看起来非常简单的事情,比如伸手去拿壁橱里的东西,或者伸手去绑鞋带,都会引发麻烦。来自加拿大的比尔就是一名血友病患者,在此次研究中,比尔加入了血友病基因治疗计划。

medicalxpress - 基因,血友病 - 2017-12-08

FDA更新A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>Roctavian的PDUFA目标行动日期

FDA更新A血友病基因疗法Roctavian的PDUFA目标行动日期

血友病A,也称为凝血因子VIII缺乏症或经典血友病,是一种X连锁遗传,由凝血蛋白凝血因子VIII缺失或缺陷引起。虽然它是从父母传给孩子的,但大约三分之一的病例是由自发突变引起的,这是一种非遗传的新突

MedSci原创 - 基因治疗,血友病A,Roctavian - 2023-03-13

NEJM:AAV5-hFVIII-SQ<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治疗A<font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>

NEJM:AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A血友病

研究认为,AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A血友病患者中产生了持续的临床相关收益,可大大降低出血事件的年化率,部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗

MedSci原创 - A型血友病,AAV5-hFVIII-SQ,因子VIII - 2020-01-02

Blood:<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>可显着降低<font color="red">B</font><font color="red">型</font><font color="red">血友病</font>患者自发性出血概率。

Blood:基因疗法可显着降低B血友病患者自发性出血概率。

血友病B基因疗法旨在改变患者的出血风险,并通过单一治疗提高内源性因子IX(FIX)的活性/合成,从而消除对FIX聚集的需求。AMT-060是由一种腺病毒相关病毒-5(AAV5)载体与驱动密码子最优化的野生人类FIX基因的表达的肝特异性启动子相结合而成。研究人员招募了10位有严重的出血表现的B血友病成年患者(FIX≤正常值的2%)进行一多国家的开放性研究。所有受试者检测AAV5中和抗体阴性。10

MedSci原创 - B型血友病,基因疗法,腺病毒相关病毒载体,FIX - 2017-12-17

<font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>治愈实验鼠<font color="red">血友病</font>

基因疗法治愈实验鼠血友病

日本一个研究小组近日报告说,他们利用基因编辑技术成功治疗了实验鼠的血友病。未来有望在此基础上开发出能根治血友病疗法

健康报 - 基因疗法 - 2017-06-28

Sangamo BioSciences<font color="red">血友病</font><font color="red">B</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格

Sangamo BioSciences血友病B基因疗法SB-FIX获FDA授予的孤儿药资格

Sangamo BioSciences在基因治疗领域近年来发展十分迅速,近日美国FDA宣布,授予其锌指磷酸酶(ZFN)介导的基因编辑技术SB-FIX—血友病B疗法孤儿药资格。

生物谷 - SB-FIX,血友病,基因疗法,FDA,孤儿药 - 2016-09-14

<font color="red">血友病</font><font color="red">基因</font><font color="red">疗法</font>获美国FDA突破性<font color="red">疗法</font>认定

血友病基因疗法获美国FDA突破性疗法认定

今日,BioMarin Pharmaceutical宣布美国FDA授予其A血友病基因疗法valoctocogene roxaparvovec(曾用名BMN 270)突破性疗法认定。A血友病也叫做因子VIII(FVIII)缺乏症或经典血友病,是由凝血蛋白质因子VIII缺失或缺陷引起的遗传。因为A血友病是一种X染色体连锁障碍,所以它主要影响男性,每4000-5000名男性中就有一例A血友病

药明康德 - 血友病,基因疗法,进步 - 2017-10-27

NEJM:严重血友病基因疗法

最近,圣裘德儿童研究医院、伦敦大学学院(UCL)和皇家自由医院开发的一种基因疗法,通过提供一种安全可靠的凝血蛋白Factor IX,改变了严重血友病B患者的生活,可让一些患者选择一种更积极的生活方式。在这项研究中,参与者接受了三分之一剂量的基因疗法,用一种改良的

生物通 - 血友病,基因疗法 - 2014-11-24

FDA批准Baxalta长效A血友病疗法Adynovate上市

FDA最近宣布批准Baxalta的长效A血友病疗法Adynovate上市,这也是Baxalta自其前身百特公司拆分而出后在血液研究领域的又一利好消息。这种疗法是Baxalta公司目前畅销药物Advate的长效升级版,而后者则是目前世界上最畅销的凝血因子XIII类药物。此前Baxalta对Adynovate(BAX855)寄予厚望,认为这种产品将帮助公司进一步巩固其在血友病市场的地位,并与百健公

MedSci原创 - 血友病,长效 - 2015-11-19

为您找到相关结果约500个