罕见病新药相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

我国<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">新药</font>临床试验进展趋势

我国罕见病新药临床试验进展趋势

近10年来，我国罕见病临床试验取得了一定进展。共有481项罕见病临床试验，涵盖了10多种发病率较高的罕见病。

MedSci原创 - 2023-05-16

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">新药</font>递送！英国NICE批准Amicus公司法布里<font color="red">病</font><font color="red">新药</font>Galafold

罕见病新药递送！英国NICE批准Amicus公司法布里病新药Galafold

英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）近日发布最终指南，支持将Amicus Therapeutics制药公司的罕见病药物Galafold用于英国国家卫生服务系统（NHS），用于罕见遗传性疾病病——法布里病法布里病（Fabry dis

生物谷 - 罕见病新药 - 2017-01-05

辉瑞<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>创<font color="red">新药</font>维达全在中国获批

辉瑞罕见病创新药维达全在中国获批

全球首个转甲状腺素蛋白稳定剂口服制剂维达全于2月5日获得中国国家药品监督管理局批准

新浪医药新闻 - 辉瑞，罕见病 - 2020-02-13

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">新药</font>2期临床收获积极结果

罕见病新药2期临床收获积极结果

该试验是评估新药ZYN002治疗脆性X综合征（FXS）儿童和青少年患者，它成功抵达了主要终点，并显示出具有临床意义的改善。ZYN002曾在治疗难治性癫痫发作和骨关节炎的临床试验中失利，但此次在FXS患者中的成功，则让这款新药在研发中起死回生，让我们看到了其顺利上市，造福患者的希望。

“药明康德”微信号 - 罕见病，新药，2期临床 - 2017-09-29

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">新药</font>！辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」在中国获批

罕见病新药！辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」在中国获批

10月9日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请获国家药监局批准上市，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。

医药魔方 - 辉瑞，氯苯唑酸软胶囊，转甲状腺素蛋白 - 2020-10-10

<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>创<font color="red">新药</font>维万心®开出华东地区首张处方

罕见病创新药维万心®开出华东地区首张处方

今日（12月8日），近期在国内获批上市的罕见病创新药物维万心？（氯苯唑酸软胶囊，Vyndamax？，61mg）在上海交通大学医学院附属瑞金医院开出了华东地区首张处方。维万心是全球首个、也是唯一经批准治

医谷网 - 罕见病，创新药，首张处方 - 2020-12-08

治疗儿童<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font><font color="red">新药</font>雅美罗提前4年获批上市

治疗儿童罕见病新药雅美罗提前4年获批上市

参照国际标准，属于罕见病，我国目前约有15000名sJIA患儿。 11月29日，上海罗氏制药有限公司宣布，根据国家食品药品监督管理总局药品审评中新的技术审评结果，罗氏集

科学网 - 雅美罗，儿童，罕见病 - 2016-12-01

2.28国际<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>日：<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>指南合集

2.28国际罕见病日：罕见病指南合集

罕见病，又称“孤儿病”，是指发病率极低的疾病。根据WHO的定义，罕见病是患病人数占总人口0.65‰～1‰的一类疾病的统称为罕见病。目前，全球已知的罕见病有近7000种，80%以上属于遗传性疾病，且90%的罕见病是严重性疾病。罕见病约占人类疾病总数的10%，其中约有50%的罕见病患者为儿童，30%的患儿寿命不足五年。2018年2月28日是第十个国际罕见病日，主题为「因你珍稀所以珍惜」。为了增加人类

MedSci原创 - 罕见病 - 2018-02-27

FDA发布2018年年度<font color="red">新药</font>报告，<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>药受关注

FDA发布2018年年度新药报告，罕见病药受关注

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了年度新药报告《2018 New Drug Therapy Approvals》，报告称2018年可谓”医药强势创新与进展的一年“。

独角兽工作室 - FDA，新药报告 - 2019-01-11

杜氏肌营养不良症<font color="red">新药</font>2期结果积极|<font color="red">罕见</font><font color="red">病</font>

杜氏肌营养不良症新药2期结果积极|罕见病

近日公布了临床试验中获得的更多积极结果。该试验是一项多中心、开放标签的2期临床试验，旨在评估ezutromid在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的疗效和安全性。Ezutromid是种utrophin蛋白调节剂。对24周临时数据的进一步分析显示，在接受治疗的患者中，通过磁共振测量的横向弛豫时间T2反演谱（MRS-T2）出现统计学显着的降低。

药明康德 - 杜氏肌营养不良症，新药，2期结果，罕见病 - 2018-02-28