Annamycin治疗软组织肉瘤，已获得FDA“孤儿药称号”
肉瘤是一类间充质细胞来源的罕见异质性恶性肿瘤，占所有成人恶性肿瘤的不到1%，占儿科癌症的12%。约80%的新发肉瘤来源于软组织，其余来源于骨。
MedSci原创 - 软组织肉瘤，孤儿药称号，FDA孤儿药称号，Annamycin - 2020-12-30
FDA授予REV-0100治疗Stargardt病的孤儿药称号
Stargardt病是一种原发于视网膜色素上皮层的常染色体隐性遗传病，散发性者较为少见，较多发生于近亲婚配的子女中。患者黄斑萎缩性损害合并视网膜黄色斑点沉着。
MedSci原创 - 孤儿药称号，Stargardt病，REV-0100 - 2020-10-29
FDA授予Ilixadencel治疗肝细胞癌（HCC）的“孤儿药称号”
制药公司Immunicum近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予Ilixadencel治疗肝细胞癌（HCC）的“孤儿药称号”（ODD）。
MedSci原创 - FDA，孤儿药，ilixadencel，肝细胞癌（HCC） - 2021-01-02
FDA授予FT-4202治疗镰状细胞病的孤儿药称号
专注于罕见血液学疾病和癌症的临床阶段生物制药公司FORMA近日宣布，美国FDA已授予其FT-4202孤儿药称号，FT-4202目前正处于临床开发中，可作为镰状细胞病（SCD）的潜在疗法。
MedSci原创 - 镰状细胞病，FT-4202 - 2020-04-16
FDA授予AT-007治疗PPM2-CDG的“孤儿药称号”
Applied Therapeutics是一家临床阶段的生物制药公司，近日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予AT-007“孤儿药称号”，用于治疗PMM2-CDG。
MedSci原创 - AT-007，PPM2-CDG - 2020-09-28
泛发性脓疱型银屑病：Imsidolimab获FDA孤儿药称号
生物技术公司AnaptysBio今日宣布，美国FDA已授予抗白介素36受体（IL-36R）抗体imsidolimab孤儿药称号，用于治疗泛发性脓疱型银屑病（GPP）患者。
MedSci原创 - 泛发性脓疱型银屑病，Imsidolimab - 2020-07-09
Zotiraciclib治疗胶质母细胞瘤被FDA和EMA授予孤儿药称号
Zotiraciclib用于治疗胶质母细胞瘤，已被美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）授予孤儿药指定（ODD）。该药物的指定是基于两项Ib期胶质母细胞瘤的临床研究。
MedSci原创 - Zotiraciclib，胶质母细胞瘤，FDA，EMA，孤儿药称号 - 2019-12-07
FDA 授予 NT102治疗Dravet 综合征的孤儿药称号
Dravet 综合征是一种罕见的儿童期综合征，每 15,700 名在美国出生的婴儿中就有 1 人受到影响，其特征是脑病和癫痫。很难诊断，因为许多症状在孩子出生后的第一年并不明显。
MedSci原创 - FDA，Dravet综合症 - 2021-10-31
二代NTRK抑制剂获FDA孤儿药称号
靶向治疗难逃耐药的魔咒，NTRK作为肿瘤治疗中的重要靶点，耐药后的再治疗是临床的男带你，如今二代NTRK获得FDA孤儿药称号，相信再不就的将来会惠及更多患者。
网络 - 靶向给药，PBI-200 ，TRK 抑制剂 - 2022-08-02
原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药称号
Reneo Pharmaceuticals今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司的主要候选药物REN001治疗原发性线粒体肌病（PMM）的孤儿药称号。
MedSci原创 - 原发性线粒体肌病，REN001 - 2020-06-24
FDA授予oNKord®治疗多发性骨髓瘤的“孤儿药称号”
oNKord®是Glycostem的第一代Natural Killer（NK）细胞免疫疗法。
MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，孤儿药称号，FDA孤儿药称号，oNKord® - 2020-10-12
关注罕见病“地中海贫血症”：FDA授予Mitapivat孤儿药称号
制药公司Agios今日宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予丙酮酸激酶-R（PKR）活化剂mitapivat治疗地中海贫血的孤儿药称号。
MedSci原创 - 地中海贫血症，Mitapivat - 2020-06-09
FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”，用于治疗囊性纤维化
囊性纤维化（CF）是一种常见的遗传疾病，此病症最常影响肺脏，但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。
MedSci原创 - 囊性纤维化，孤儿药称号，基因疗法SPIRO-2101 - 2020-09-26
EB病毒相关肿瘤的治疗：nanatinostat和valganciclovir联合方案获FDA孤儿药称号
全世界约95％的成年人感染了EB病毒。感染通常是无症状的，病毒会在患者的整个生命周期中潜伏在小部分淋巴细胞中。在某些情况下，此类细胞可能经历恶性转化并成为淋巴瘤。
MedSci原创 - nanatinostat，valganciclovir，EB病毒相关肿瘤 - 2020-06-25
Fc优化的HER2单抗Margetuximab治疗胃癌，获得FDA授予孤儿药称号
MacroGenics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）为其靶向HER2的单抗margetuximab，授予了孤儿药称号（ODD）以治疗胃和胃食管连接处癌。
MedSci原创 - 胃癌，HER2单抗，Margetuximab，FDA孤儿药称号 - 2020-06-07
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