亚盛医药两款靶向凋亡的新药，获得FDA的孤儿药指定
亚盛医药两款小分子APG-115和APG-1252抗癌药物，获得FDA的“孤儿药”称号。
MedSci原创 - 亚盛医药细胞凋亡抑制剂，MDM2-p53抑制剂APG-115，Bcl-2/Bcl-xL抑制剂APG-1252 - 2020-10-10
FibroGen 的CTGF单抗pamrevlumab治疗Duchenne肌营养不良症，获得FDA孤儿药指定
生物制药公司FibroGen宣布其抗结缔组织生长因子（CTGF）单抗pamrevlumab，治疗Duchenne型肌营养不良症（DMD），获得美国食品和药物管理局授予Orphan Drug Designation。
MedSci原创 - CTGF单抗，pamrevlumab，Duchenne肌营养不良症，孤儿药指定 - 2019-04-16
欧盟EMA为T细胞疗法ADP-A2M4授予孤儿药指定，用于治疗软组织肉瘤
Adaptimmune Therapeutics宣布，欧洲EMA的孤儿药品委员会（COMP）已为其ADP-A2M4授予孤儿药物指定，用于治疗软组织肉瘤。
MedSci原创 - 软组织肉瘤，孤儿药指定，T细胞疗法ADP-A2M4 - 2020-05-01
美国FDA授予Nomacopan治疗大疱性类天疱疮的孤儿药物指定
Akari近日宣布美国FDA已批准其nomacopan治疗大疱性类天疱疮（BP）的孤儿药物指定。
MedSci原创 - Nomacopan，FDA，大疱性类天疱疮 - 2019-09-15
Medivir的MIV-818治疗肝细胞癌，获得欧洲药品管理局对其孤儿药指定的积极评价
MIV-818旨在选择性治疗肝癌细胞并使副作用最小化，很可能成为肝癌患者第一种肝靶向的口服药物。
MedSci原创 - 肝细胞癌，孤儿药指定，MIV-818 - 2020-05-02
中心核肌病反义核酸药物DYN101获得FDA孤儿药物指定
Dynacure的反义核酸药物DYN101获得美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD），该药物用于调节发动蛋白2（DNM2）的表达，以治疗中心核肌病（CNM）。
MedSci原创 - 中心核肌病，反义核酸药物，DYN101，FDA孤儿药物指定 - 2019-08-13
Biohaven公司的髓过氧化物酶抑制剂Verdiperstat治疗多系统萎缩症喜获FDA的孤儿药指定
2019年2月19日，Biohaven宣布其新型髓过氧化物酶（MPO）抑制剂verdiperstat治疗多系统萎缩（MSA），已获得美国食品和药物管理局（FDA）颁发的孤儿药品指定。
MedSci原创 - 多系统萎缩，过氧化物酶抑制剂，孤儿药 - 2019-02-20
脑转移性乳腺癌的治疗进展：FDA授予NERLYNX孤儿药物指定
Puma生物制药公司近日宣布，美国FDA已授予NERLYNX®（neratinib）孤儿药物指定，用于治疗乳腺癌脑转移患者。
MedSci原创 - FDA，乳腺癌，NERLYNX，脑转移 - 2019-09-04
Mitochon Pharmaceuticals的MP-101治疗亨廷顿舞蹈病获得FDA孤儿药物指定
Mitochon的MP101和MP201都是靶向线粒体的化合物来发挥神经保护。这些化合物通过微量给药引起能量消耗的轻微增加，从而加强细胞存活。这些化合物还诱导脑源性神经营养因子（BDNF）的产生，参与认知和神经生长。
MedSci原创 - MP-101，亨廷顿舞蹈病，孤儿药指定 - 2019-03-06
FDA授予Precigen公司的非病毒多基因CAR-T疗法PRGN-3006孤儿药指定，用于治疗急性髓细胞性白血病
美国食品和药物管理局（FDA）已将PRGN-3006授予孤儿药指定（ODD），PRGN-3006是使用Precigen的非病毒UltraCAR-T平台开发的多基因CAR-T细胞治疗方法，利用先进的非病毒基因递送系统共表达嵌合抗原受体
MedSci原创 - Precigen，非病毒，多基因CAR-T疗法，PRGN-3006，孤儿药指定，急性髓细胞性白血病 - 2020-01-08
FDA：小儿常见病亚群的药物和生物制剂孤儿药指定的澄清
本指南适用于正在考虑根据《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C 法案）第 526 条为其药物提交孤儿药指定请求的药物和生物制品（以下简称药物 1）的申办者。 美国食品药品监督管理局 (Foo
FDA - 孤儿药 - 2021-10-22
孤儿药走俏国家市场 我国应加大研发孤儿药
被称为“孤儿药”的罕见病药物过去一向不受制药公司重视。如今，这个“过去”真的要成为过去了——很少有人再敢对“孤儿药”的开发不屑一顾，因为其中往往蕴含着极高的科技能量和商业价值。有些“孤儿药”甚至具备变成“重磅炸弹”级药物的濽质。出乎意料的研发“热门” “孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，原来很少有制药企业关注，因此这些药被形象地称为“孤
中国行业研究网 i - 2012-09-07
Nature：孤儿药不孤单
药物公司将目标瞄向了这些亚型，并且一直要求将其划入“孤儿病”的范围。根据美国食品和药物管理局（FDA）给出的定义，“孤儿病”在当地是指那些尚无有效疗法且影响人群低于 20 万人的疾病。2013 年， FDA 不下 21 次授予各种淋巴瘤药
生物360 - 孤儿药 - 2014-04-11
孤独的中国孤儿药
几乎没有针对罕见疾病专门的医学科研基金，没有完备的孤儿药市场准入激励机制，也没有全国性的医疗保障体制，罕见病立法在中国政策层面阻碍重重。 这是最坏的时代。
生物谷 - 孤儿药 - 2015-10-13
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