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<font color="red">阵发性</font><font color="red">睡眠</font><font color="red">性</font><font color="red">血红蛋白尿</font><font color="red">症</font>流式细胞术检测<font color="red">中国</font><font color="red">专家</font><font color="red">共识</font>（2021年版）

阵发性睡眠性血红蛋白尿症流式细胞术检测中国专家共识（2021年版）

由于流式细胞术（FCM）可以检测不同血细胞群体GPI锚连蛋白及锚的缺失、精确量化PNH克隆的大小及其特性，同时对PNH小克隆的检出具有较高的灵敏度，成为当前PNH检测的金标准。随着对PNH认识的提高，

中华血液学杂志.2021,42(4):281-287. - 阵发性睡眠性血红蛋白尿，阵发性睡眠性血红蛋白尿症 - 2021-06-18

NEJM：Pegcetacoplan对于<font color="red">阵发性</font><font color="red">睡眠</font><font color="red">性</font><font color="red">血红蛋白尿</font>的<font color="red">治疗</font>效果优于Eculizumab

NEJM：Pegcetacoplan对于阵发性睡眠性血红蛋白尿的治疗效果优于Eculizumab

Pegcetacoplan在改善PNH患者血红蛋白水平，临床和血液学结果方面优于Eculizumab

MedSci原创 - Eculizumab，Pegcetacoplan，阵发性睡眠性血红蛋白尿症 - 2021-03-18

Blood：Ravulizumab和依库丽单抗<font color="red">治疗</font><font color="red">阵发性</font><font color="red">睡眠</font><font color="red">性</font><font color="red">血红蛋白尿</font>的效果对比

Blood：Ravulizumab和依库丽单抗治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿的效果对比

Jong Wook Lee等人开展一开放性的3期研究，对比ravulizumab和依库丽单抗治疗未采用过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）患者的疗效。乳酸脱氢酶（LDH）≥1.5倍正常值上限的、至少有一个PNH症状的患者（246位）被随机分至ravulizumab或依库丽单抗组，治疗183天

MedSci原创 - 阵发性睡眠性血红蛋白尿，依库丽单抗，ravulizumab - 2018-12-06

「肿瘤·对话」韩冰教授：<font color="red">阵发性</font><font color="red">睡眠</font><font color="red">性</font><font color="red">血红蛋白尿</font><font color="red">症</font>（PNH）诊疗新进展！

「肿瘤·对话」韩冰教授：阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）诊疗新进展！

2023 CSCO血液及淋巴系统疾病高峰论坛顺利召开，多位血液领域专家通过线上和线下与会，分享血液学最新研究成果。梅斯医学特邀北京协和医院血液科韩冰主任为大家做相关专题分享！

MedSci原创 - 2023-12-18

Intern Med J:<font color="red">阵发性</font><font color="red">睡眠</font><font color="red">性</font><font color="red">血红蛋白尿</font>患者使用依库珠单抗有何临床获益？

Intern Med J:阵发性睡眠性血红蛋白尿患者使用依库珠单抗有何临床获益？

2017年发表在《Intern Med J》的一项由葡萄牙、美国、荷兰等国科学家进行的研究考察了国际阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）注册中，无输血史患者使用依库珠单抗的临床获益。

环球医学 - 阵发性，睡眠性，血红蛋白尿患者，依库珠单抗，临床获益 - 2017-10-27

欧盟批准C5补体抑制剂ULTOMIRIS用于<font color="red">治疗</font><font color="red">阵发性</font><font color="red">睡眠</font><font color="red">性</font><font color="red">血红蛋白尿</font>（PNH）成人患者

欧盟批准C5补体抑制剂ULTOMIRIS用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）成人患者

亚力兄制药公司宣布，欧盟委员会已批准ULTOMIRIS（ravulizumab）--第一个也是唯一的长效C5补体抑制剂，每八周服用一次用于治疗高疾病活动度的阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）成年患者。

MedSci原创 - C5补体，Ultomiris，阵发性睡眠性血红蛋白尿，PNH - 2019-07-04

Aspaveli (pegcetacoplan) <font color="red">治疗</font><font color="red">阵发性</font>夜间<font color="red">血红蛋白尿</font><font color="red">症</font> (PNH)，已获得欧盟CHMP积极意见

Aspaveli (pegcetacoplan) 治疗阵发性夜间血红蛋白尿症 (PNH)，已获得欧盟CHMP积极意见

阵发性夜间血红蛋白尿症（PNH）是一种罕见、复杂且为后天造成的致命性血液疾病，被发现在19世纪，大约每百万人会有一到二人罹患此疾病，而确诊后5年内的存活率只有约65%。

MedSci原创 - Pegcetacoplan，阵发性夜间血红蛋白尿症 - 2021-10-16

每周一次皮下注射C5补体抑制剂ULTOMIRIS，<font color="red">治疗</font><font color="red">阵发性</font><font color="red">睡眠</font><font color="red">性</font><font color="red">血红蛋白尿</font>达到了III期临床终点

每周一次皮下注射C5补体抑制剂ULTOMIRIS，治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿达到了III期临床终点

“皮下注射ULTOMIRIS与静脉注射相比，可提供相同的迅速、完全和持续的补体抑制作用，为愿意自行服用药物的患者提供了新的治疗选择。”

MedSci原创 - 皮下注射，阵发性睡眠性血红蛋白尿，C5补体抑制剂ULTOMIRIS - 2020-06-25

J Korean Med Sci：依库丽单抗对<font color="red">阵发性</font><font color="red">睡眠</font><font color="red">性</font><font color="red">血红蛋白尿</font><font color="red">症</font>和高疾病负担患者的长期疗效和安全<font color="red">性</font>：来自韩国的真实世界数据

J Korean Med Sci：依库丽单抗对阵发性睡眠性血红蛋白尿症和高疾病负担患者的长期疗效和安全性：来自韩国的真实世界数据

韩国PNH患者中使用依库利珠单抗治疗的长期疗效和安全性提供了证据，尤其是对于疾病负担较重的患者。

MedSci原创 - 依库丽单抗，阵发性睡眠性血红蛋白尿症 - 2023-10-25

罕见病创新药「依库珠单抗」正式在华落地，用于<font color="red">治疗</font>成人和儿童<font color="red">阵发性</font><font color="red">睡眠</font><font color="red">性</font><font color="red">血红蛋白尿</font><font color="red">症</font>和非典型溶血性尿毒症综合征

罕见病创新药「依库珠单抗」正式在华落地，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征

随着国家对罕见病群体重视程度日益提高，罕见病研究、诊疗和药品研发供应、医疗保障体系等多项事业进展巨大。

进博会 - 2022-11-11

国家药监局：临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市

国家药监局：临床急需的罕见病和儿童用药依库珠单抗获批上市

近日，国家药品监督管理局批准依库珠单抗注射液（英文名：Eculizumab Injection）进口注册申请，用于治疗成人和儿童阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）是一种血细胞表面内源性补体抑制物的获得性造血干细胞克隆性疾病；非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）与遗传性或获得性的补体途径失调相关。PNH和aHUS属于全球罕见

国家药监局官网 - 药监局，临床，罕见病 - 2018-09-05

罗氏2款新药在<font color="red">中国</font>获批临床：CD3/CD20双抗、C5单抗

罗氏2款新药在中国获批临床：CD3/CD20双抗、C5单抗

9月9日，罗氏2款新药在中国获批临床，分别为CD3/CD20双抗RO7082859（弥漫性大B细胞淋巴瘤）和C5单抗RO7112689（阵发性睡眠性血红蛋白尿患者）。

医药魔方 - 临床，单抗，罗氏 - 2020-09-10

【盘点】2019年2月7日Blood研究精选

【盘点】2019年2月7日Blood研究精选

2019年2月7日Blood研究精选

MedSci原创 - Blood - 2019-02-12

2013 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国专家共识

2013 阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国专家共识

中华血液学杂志2013年3月第34卷第3期 - 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 - 2013-03-01

Achillion的D因子抑制剂Danicopan治疗阵发性夜间血红蛋白尿，获得FDA突破性疗法指定

Achillion Pharmaceuticals宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）授予其Danicopan（ACH-4471）突破性疗法称号，用于与C5单抗联合治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）患者FDA的决定基于正在进行的2期试验的积极安全性和有效性数据。在2019年5月的New Era of Aplastic Anemia and PNH会议上报告

MedSci原创 - Achillion，补体抑制剂，Danicopan，阵发性夜间血红蛋白尿，FDA，突破性疗法指定 - 2019-09-26

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