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Thorax:美国和英国<font color="red">囊性纤维化</font>患儿肺功能的差异

Thorax:美国和英国囊性纤维化患儿肺功能的差异

伴有纯合F508del基因型的美国CF患儿肺功能优于英国患儿。这些差异似乎不能通过早期成长或营养来解释,但早期治疗方法的差异需要进一步研究分析。

MedSci原创 - 美国,肺功能,英国,囊性纤维化患儿 - 2021-05-22

Kalydeco在欧盟获准用于治疗<font color="red">囊性纤维化</font>(CF)婴儿

Kalydeco在欧盟获准用于治疗囊性纤维化(CF)婴儿

Vertex公司已获得欧盟委员会(EU)的批准,将Kalydeco(ivacaftor)的适应症扩展至包括四个月或更大年龄的患有囊性纤维化(CF)的婴儿。

MedSci原创 - 囊性纤维化,Kalydeco - 2020-11-08

2020 CFF共识指南:<font color="red">囊性纤维化</font>患者的姑息治疗模式

2020 CFF共识指南:囊性纤维化患者的姑息治疗模式

2020年9月,囊性纤维化基金会(CFF)发布了囊性纤维化患者的姑息治疗模式指南,全世界范围内,囊性纤维化(CF)影响了超70000人及其家庭,虽然CF患者的预后正在止血改善,但其仍无法治愈。本文主要

J Palliat Med . 2020 Sep 16. - 囊性纤维化 - 2020-09-29

FDA批准KALYDECO(ivacaftor)作为首个也是唯一的CFTR<font color="red">调节</font>剂治疗<font color="red">囊性纤维化</font>患儿

FDA批准KALYDECO(ivacaftor)作为首个也是唯一的CFTR调节剂治疗囊性纤维化患儿

制药公司Vertex今日宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已批准KALYDECO(ivacaftor)用于患有至少一种CFTR基因突变的4个月至小于6个月的囊性纤维化(CF)患儿。

MedSci原创 - 囊性纤维化,ivacaftor,CFTR基因突变 - 2020-09-26

欧洲委员会批准SYMKEVI联合KALYDECO治疗6-11岁<font color="red">囊性纤维化</font>患儿

欧洲委员会批准SYMKEVI联合KALYDECO治疗6-11岁囊性纤维化患儿

欧盟委员会已批准SYMKEVI(tezacaftor / ivacaftor)联合KALYDECO(ivacaftor)的适应症扩展,以包括治疗6-11岁囊性纤维化患儿。

MedSci原创 - 囊性纤维化,F508del,SYMKEVI(tezacaftor / ivacaftor),KALYDECO(ivacaftor) - 2020-11-28

FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”,用于治疗<font color="red">囊性纤维化</font>

FDA授予基因疗法SPIRO-2101“孤儿药称号”,用于治疗囊性纤维化

囊性纤维化(CF)是一种常见的遗传疾病,此病症最常影响肺脏,但也常发生于胰脏、肝脏、肾脏以及肠。长期影响包含肺部感染所导致的呼吸困难以及积痰。

MedSci原创 - 囊性纤维化,孤儿药称号,基因疗法SPIRO-2101 - 2020-09-26

新型反义寡核苷酸药物:临床证实其治疗<font color="red">囊性纤维化</font>的潜力

新型反义寡核苷酸药物:临床证实其治疗囊性纤维化的潜力

该研究首次证明通过雾化器直接输送到肺部的反义寡核苷酸药物,可显著降低ENaC信使RNA水平。

MedSci原创 - 囊性纤维化,反义寡核苷酸疗法,上皮钠通道(ENaC) - 2020-10-13

Lancet Respir Med:Tezacaftor-iVacaftor治疗携带CFTR Phe508del突变的<font color="red">囊性纤维化</font>患者的长期预后

Lancet Respir Med:Tezacaftor-iVacaftor治疗携带CFTR Phe508del突变的囊性纤维化患者的长期预后

Tezacaftor-iVacaftor是一种获批的囊性纤维化膜电导调节剂(CFTR)调节剂,在为期8-24周的3期临床研究中显示有效,安全性和耐受性良好

MedSci原创 - 囊性纤维化,CFTR基因,Tezacaftor-iVacaftor,Phe508del突变 - 2021-02-14

Clinica Chimica Acta:土耳其<font color="red">囊性纤维化</font>患者CFTR基因突变和新变异?

Clinica Chimica Acta:土耳其囊性纤维化患者CFTR基因突变和新变异?

囊性纤维化是最常见的由CFTR基因突变引起的常染色体隐性遗传疾病。土耳其患者CFTR突变的频谱和频率表现出一定的异质性。

MedSci原创 - 囊性纤维化患者,基因突变;新变异 - 2020-08-09

Sci Transl Med:科学家开发出新型“汗水贴纸”,柔软、亲肤且可快速诊断<font color="red">囊性纤维化</font>

Sci Transl Med:科学家开发出新型“汗水贴纸”,柔软、亲肤且可快速诊断囊性纤维化

一个研究小组开发了一种新型的贴在皮肤上的贴纸,它能吸收汗液然后变色,在几分钟内就能对囊性纤维化做出准确、易于阅读的诊断。

MedSci原创 - 囊性纤维化,幼儿囊性纤维化,新型“汗水贴纸” - 2021-04-02

Diabetologia:成人<font color="red">囊性纤维化</font>患者口服葡萄糖对低血糖的反应

Diabetologia:成人囊性纤维化患者口服葡萄糖对低血糖的反应

本研究的目的是确定囊性纤维化(CF)患者口服葡萄糖负荷后发生低血糖的机制。

MedSci原创 - 口服葡萄糖;低血糖 - 2020-07-20

在I / II期研究中,Translate Bio基于mRNA的<font color="red">囊性纤维化</font>疗法失败了

在I / II期研究中,Translate Bio基于mRNA的囊性纤维化疗法失败了

称虽然吸入的mRNA候选药物MRT5005总体上安全且耐受性良好,但未显示出对肺功能的任何益处(以一秒钟强制呼气量表示,ppFEV1)。

MedSci原创 - 囊性纤维化,mRNA,MRT5005 - 2021-03-18

2020 NICE指南:COVID-19快速指南—<font color="red">囊性纤维化</font>(NG.170)

2020 NICE指南:COVID-19快速指南—囊性纤维化(NG.170)

2020年4月,英国国家卫生与临床优化研究所 (NICE)发布了COVID-19快速指南—囊性纤维化的管理。主要目的是最大限度地提高囊性纤维化患者的安全性,同时保护医护人员在 COVID-

NICE官网 - 囊性纤维化,新型冠状病毒,COVID‐19 - 2020-04-22

MS1819联合PERT治疗胰腺功能不全的<font color="red">囊性纤维化</font>:II期临床取得积极进展

MS1819联合PERT治疗胰腺功能不全的囊性纤维化:II期临床取得积极进展

与基线水平(78.4%)相比,700mg /天、1200 mg /天和2240 mg /天MS1819剂量组的平均CFA分别为88.4%、87.2%和86.5%。

MedSci原创 - MS1819-SD,胰腺功能不全,MS1819 - 2020-08-12

JCEM:NAFLD和肝<font color="red">纤维</font><font color="red">化</font>与股骨骨密度降低无关

JCEM:NAFLD和肝纤维与股骨骨密度降低无关

在美国年龄超过50岁的人群中,肝脂肪变性和纤维与基于股骨DXA的骨质减少或骨质疏松症诊断无关。

MedSci原创 - 肝纤维化,NAFLD,股骨骨密度 - 2021-04-21

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