Cell：世界首例神经疾病模型猪诞生 推动阿尔兹海默症等疾病治疗
记者从中国科学院获悉，经过四年努力，广东科学家领衔的国际研究团队首次利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9）和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪。它能精准模拟出人类神经退行性疾病，为治疗亨廷顿舞蹈病、老年痴呆等疾病提供稳定、可靠的动物模型，推动药物筛选和治疗方案制定。
人民网 - 神经疾病，模型猪，动物模型 - 2018-03-31
针对这种疾病的创新思路，或将成为神经退行性疾病治疗的曙光
编者按：随着全球人口老龄化程度的加剧，与之相关的疾病负担正在日益受到社会的重视，其中神经退行性疾病是备受关注的重点之一。全球疾病负担研究显示，目前有超过10亿人受到神经退行性疾病的影响，每年有近700
MedSci原创 - 神经退行性疾病，亨廷顿舞蹈症 - 2021-05-10
亨廷顿病(HD)：偏爱青壮年人的“舞蹈”
亨廷顿病是一种常染色体显性遗传性神经系统变性疾病，典型症状包括舞蹈样不自主运动、认知障碍及精神行为异常三联征。
神经科学论坛 - 亨廷顿病 - 2023-08-25
Cell:剑桥科学家“智擒”磷酸酶，造福罕见病患者
在之前的药性研究中，磷酸酶一直被认为不具有成药性（undruggable），但近日Cell一项研究称，科学家们开发出了一种可靶向磷酸酶的系统，并在小鼠实验中成功验证。这项发现让他们有机会筛选出靶向特定磷酸酶的药物。
生物探索 - 磷酸酶，罕见病 - 2018-07-31
中国克隆猴、克隆狗圈粉无数 | 基因编辑和克隆携手，为多种疾病诊疗带来希望
最近《细胞》又在线发表了我国科学家联合国际团队完成的首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪。随着基因编辑和克隆技术越来越多地携手，短时间内可复制大量具有相同遗传背景的动物模型，为开发人类疾病新的治疗手段和药物提供了便利。
健康报医生频道 - 基因编辑，克隆，疾病诊疗 - 2018-04-14
基因编辑和克隆携手 优质动物模型将可大量复制
最近《细胞》又在线发表了我国科学家联合国际团队完成的首例亨廷顿舞蹈病基因敲入猪。随着基因编辑和克隆技术越来越多地携手，短时间内可复制大量具有相同遗传背景的动物模型，为开发人类疾病新的治疗手段和药物提供了便利。
健康报 - 基因编辑，克隆，动物模型 - 2018-04-13
Cell：抑制mtHSP70或有助治疗亨廷顿舞蹈病
在一项新的研究中，来自美国加州大学伯克利分校分子与细胞生物学系霍华德-休斯医学研究所研究员Andrew Dillin和他的同事们报道让大脑中的神经元遭受应激让它们释放一种被称作血清素（serotonin）的激素，其中这种激素给全身发出这些大脑细胞处于攻击中的警报信息，从而在离大脑较远处的细胞中发起一种类似的应激反应。在亨廷顿舞蹈病等疾病中，智力下降与外周代谢缺陷和肌肉变少相关联。相关研究结果发表在
生物谷 - mtHSP70，亨廷顿舞蹈 - 2016-09-16
《自然》杂志公布年度十佳论文 国内学者入选三篇
近日，顶尖学术期刊《自然》公布了由编辑与读者投票选出的“2019年10篇优秀论文”。这些发表在高影响力期刊上的研究，都在《自然》今年的“新闻与观点”栏目中得到过专家的评述。其中，生物医学相关领域的论文占据了半数席位。
健康界 - 复旦大学，中科院，论文 - 2019-12-18
Front.aging neurosci-神经退行性疾病中的氧化还原调节和信号
氧化还原调节信号在细胞信号转导中起关键作用，活性氧、氮和硫物质作为第二信使，这些分子是由酶促产生的，它们对于调节蛋白质的翻译后修饰、生化途径和细胞功能至关重要。
brainnew神内神外 - 神经退行性疾病，氧化还原调节和信号 - 2023-02-02
Nature：复旦大学鲁伯埙、丁澦、费义艳团队合作研发亨廷顿病潜在新药
亨廷顿病（或称亨廷顿舞蹈症）位列四大神经退行性疾病之一，临床表现为不自主的舞蹈样动作、认知障碍、精神异常等症状。由于引起该病的变异亨廷顿蛋白（mHTT）生化活性未知，无法靶向，传统依靠阻断剂以阻断致病蛋白活性的方法并不适用。
复旦大学 - 亨廷顿，变异蛋白，神经退行性疾病 - 2019-10-31
Science：为何有些人“吃得多、容易胖”？
在最新一期的Science中，来自新加坡科技研究局（A*STAR）等机构的科学家们找到了问题关键：他们发现，小鼠下丘脑区域的一组神经元在控制进食方面起着关键作用。
生物探索 - 大脑，神经元，饮食 - 2018-07-11
AAN 2016：亨廷顿舞蹈症有望得以治愈
亨廷顿舞蹈症(HD)是一种罕见的遗传性疾病,一般患者在中年发病，逐渐丧失说话、行动、思考和吞咽的能力，病情大约会持续发展15年到20年，并最终导致患者死亡。主要病因是患者第四号染色体上的Huntington基因发生变异，产生了变异的蛋白质，该蛋白质在细胞内逐渐聚集在一起，形成大的分子团。该病的遗传几率为50%。虽然四苯喹嗪是FDA2008年批准治疗亨廷顿舞蹈症的药物，但到目前为止该病没有根本治愈的
MedSci原创 - 亨廷顿舞蹈症，遗传，IONIS-HTTRx - 2016-02-28
与会专家介绍
Aaron Ciechanover 著名生物学家、以色列理工学院 Ciechanover 教授，因发现由泛素调控的蛋白质降解而与 Avram Hershko 和 Irwin Rose于2004年 一起获得诺贝尔化学奖他还于 2000 年获得Albert Lasker 基础医学研究奖、 2003 年获得以色列生物学研究奖。 Ciechanover 教授目前是以色列科学与人文学院院士、梵帝冈教皇
会议 - 2008-10-29
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