蓝鸟生物生产规范获EMA批准 基因疗法Zynteglo准备上市！
近日，蓝鸟生物（bluebird）宣布，欧洲药品管理局（EMA）已批准其基因疗法Zynteglo（含βA-T87Q球蛋白编码基因的自体CD34+细胞）的精细商业药品制造规范。
新浪医药新闻 - 蓝鸟生物，基因疗法 - 2019-10-25
蓝鸟生物继基因疗法致癌后表示：不可能导致白血病，或将恢复临床研究
近日，在积极配合美国食品药品监督管理局（FDA）的审查后，蓝鸟生物（bluebird bio）宣布，
MedSci原创 - 基因疗法，镰刀状细胞，镰刀状红细胞贫血，蓝鸟生物 - 2021-03-15
蓝鸟(Bluebird Bio)暂停LentiGlobin基因疗法1/2、3期临床研究
美国当地时间2021年2月16日，著名的基因疗法公司蓝鸟生物（bluebird bio, Inc.）宣布，由于可疑的非预期严重不良反应急性髓细胞白血病（AML），公司已经
MedSci原创 - 基因治疗 - 2021-02-17
百时美施贵宝和蓝鸟生物报告其CAR-T细胞疗法候选药物idecabtagene vicleucel的阳性结果
百时美施贵宝和蓝鸟生物公司周五宣布，idecabtagene vicleucel的II期临床试验在复发和难治性多发性骨髓瘤患者中达到了主要和次要终点。
MedSci原创 - 百时美施贵宝，蓝鸟生物，Car-T细胞疗法，idecabtagene，vicleucel，阳性结果 - 2019-12-07
蓝鸟生物针对脑性肾上腺皮质营养不良症的慢病毒基因疗法，临床展现出积极数据
蓝鸟生物公司宣布其慢病毒基因疗法Lenti-D针对脑性肾上腺皮质营养不良症（CALD）患者的临床研究最新结果。该研究的主要疗效终点是在第24个月存活且没有重大功能障碍的患者比例。
MedSci原创 - 蓝鸟，慢病毒，基因疗法，脑性肾上腺皮质营养不良症，积极数据 - 2019-09-25
蓝鸟生物宣布在德国推出一次性的基因疗法ZYNTEGLO（编码βA-T87Q-globin基因的自体CD34 +细胞），用于治疗输血依赖性β-地中海贫血
蓝鸟生物宣布在德国推出ZYNTEGLO（编码βA-T87Q -globin基因的自体CD34 +细胞），这是一种仅需注射一次的基因疗法，用于12岁及以上非β0 /β0基因型、可进行造血干细胞（HSC）移植但没有人类白细胞抗原
MedSci原创 - 蓝鸟生物，一次性的基因疗法，Zynteglo，编码βA-T87Q-globin基因的自体CD34，+细胞，输血依赖性β-地中海贫血 - 2020-01-16
研究被终止！两名患者基因治疗后发展成癌症
两个参加实验的人患上了白血病样癌症之后，蓝鸟生物公司已经停止了对有前景的基因疗法治疗镰状细胞病的临床研究。蓝鸟生物公司目前正在调查其用于传递治疗性基因的病毒是否引起了癌症，这使人们对这种方法的风险重新
“iNature”微信公众号 - 癌症 - 2021-02-27
诺华将通过抽签免费提供世界最贵药物
近日，诺华方面表示，从明年1月2日开始，研发Zolgensma的AveXis公司（诺华旗下公司）将在6月份之前向2岁以下的婴儿分发50剂Zolgensma单剂治疗，这项免费药物计划面向尚未批准Zolgensma的国家，AveXis打算根据生产能力每年分发多达100剂。
医谷 - 基因疗法，诺华 - 2019-12-24
BMS的CAR-T细胞疗法治疗多发性骨髓瘤，已获得FDA批准
Bristol Myers Squibb（BMS）和蓝鸟生物公司（Bluebird Bio）周五宣布，FDA已批准其靶向BCMA的CAR-T细胞疗法Abecma。
MedSci原创 - 多发性骨髓瘤，复发/难治性多发性骨髓瘤，Car-T细胞疗法，idecabtagene vicleucel - 2021-03-27
年终盘点：2017年抗癌路上五大里程碑事件
虽然以已经往获批的药物和疗法，未纳入与体现肿瘤研究领域的最新进展。不过《福布斯》评出的2017年抗癌路上五大里程碑事件可以看出，整合以及联合用药、细胞免疫疗法CAR-T扛起了人类对抗癌症最新的大旗。
健康点healthpoint - 抗癌，里程碑 - 2018-01-02
基因疗法首次治愈镰状细胞病
法国科学家 3 月 2 日在《新英格兰医学杂志》上报告他们成功治愈了一位患有镰状细胞贫血症的 15 岁男孩，目前男孩体内的镰状红细胞数量大大减少了，且他的体内有足够多的正常红细胞来抵抗镰状细胞病。这是基因疗法首次用于治疗常见遗传病。1、镰刀型红细胞贫血症在美国约 9 万人患有镰刀型红细胞贫血症，该病主要发生在黑色人种中。在世界范围内每年约有 275，000 个新生儿患有这种疾病。镰状细胞病会引起极
生物 360 - 基因疗法，镰状细胞病，贫血 - 2017-03-03
基因疗法有望攻克地中海贫血症
两名地中海贫血症患者参加了蓝鸟生物公司（Bluebird Bio）针对该罕见血液病的基因治疗实验，在接受治疗的12天之内，他们能够停止输血治疗。新的数据给人的希望是，蓝鸟公司的升级版疗法比之前
不详 - 基因治疗，贫血 - 2014-06-24
肿瘤Car-T免疫细胞治疗JCAR015获FDA突破性疗法认定
嵌合抗原受体-T细胞（CAR-T）疗法代表着当今最先进的肿瘤免疫细胞治疗技术，在相关临床试验中取得了巨大的成功，该领域已成为药品研发最热门的领域之一，也是投资合作的大热点。 目前，在CAR-T免疫疗法领域，诺华（Novartis）处于领先地位，其临床试验中有用于白血病、淋巴瘤、间皮瘤和胰腺癌的实验性产品。今年7月，FDA已授予诺华CAR-T免疫疗法CTL019突破性疗法认定。截至目前，诺华凭借出
不详 - CAR-T，基因治疗，肿瘤，JCAR015，FDA，突破性 - 2014-11-26
重磅！首种基因治疗药物将上市 治愈均价达111万欧元
西方世界的第一种基因治疗药物将在德国上市，其110万欧元（约合140万美元）的定价创下了治疗罕见病药价的新纪录。 据路透社报道，这种名为“Glybera”的药物用于治疗脂蛋白酯酶缺乏遗传病（LPLD）患者，由荷兰生物科技公司UniQure研发制造，意大利凯西制药集团则是其市场合作伙伴。天价的Glybera则展现了单一治疗如何修复缺陷基因，可能颠覆传统的医药商业模式。 天价
一财网 - 药物，基因 - 2014-11-30
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