Janssen的遗传性视网膜疾病基因疗法AAV-RPGR，获得欧洲药品管理局PRIME称号
Janssen宣布，欧洲药品管理局（EMA）已为其腺相关病毒（AAV）-RPGR基因治疗产品授予优先医学（PRIME）和高级治疗药物（ATMP）称号，用于治疗遗传性视网膜疾病X连锁性色素性视网膜炎（XLRP
MedSci原创 - Janssen，遗传性视网膜疾病，基因疗法，AAV-RPGR，欧洲药品管理局，PRIME称号 - 2020-03-06
ASRS 2020：AAV-RPGR基因疗法治疗X-性连锁遗传性视网膜劈裂症，患者视力显着改善
治疗六个月的数据显示，低剂量和中剂量均耐受良好，并且患者视力明显改善。
MedSci原创 - AAV-RPGR基因疗法，X-性连锁遗传性视网膜劈裂症 - 2020-07-18
Retina：男性RPGR相关性视网膜营养不良患者的临床和遗传学特征
荷兰莱顿大学医学中心眼科的Talib M近日在Retina发表了一项工作，他们研究了RPGR相关视网膜营养不良患者的表型和临床过程，并确定了基因型和表型之间的相关性。
MedSci原创 - 视网膜营养不良，基因型，表型，临床研究 - 2018-03-16
AAV基因治疗Krabbe病，100%有效
近日，Forge Biologics在欧洲基因治疗协会（ESGCT）第29届大会上公布了其在研AAV基因疗法
MedSci原创 - 基因治疗，Krabbe病，AAV基因疗法 - 2022-10-17
Nat Commun：利用AAV测更精确靶向肿瘤
近日，来自著名国际期刊nature communication在线发表了德国科学家一项最新研究成果，他们利用腺相关病毒靶向细胞表面受体，对细胞进行特异性基因修饰，并通过体内实验证明，这种方法可以实现对靶向细胞的精确制导，无脱靶效应。这项研究为特异性靶向细胞进行基因修饰提供了一种精确可行的方法。 研究人员发现靶向受体的腺相关病毒载体能够在体外和体内对罕见细胞类型进行基因修饰，实现精
生物谷 - AAV，分子，机制 - 2015-02-13
Gaucher病的AAV基因疗法取得新进展
Freeline是一家致力于基因疗法的生物技术公司，近日宣布将在佛罗里达州奥兰多举行的第16届WORLDSymposium™上宣布Gaucher病基因治疗计划的最新数据。
MedSci原创 - Gaucher病，AAV基因疗法，β-葡萄糖脑苷脂酶 - 2020-02-13
PNAS：AAV2 / 9病毒疗法延迟ALS疾病发作
超氧化物歧化酶（SOD1）的突变引起肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是一种神经退行性疾病，其特征在于上运动神经元和下运动神经元的丧失。
MedSci原创 - AAV，ALS - 2019-07-06
Nature Neuroscience：新型AAV变体，突破血脑屏障，且不在肝脏富集
血脑屏障（BBB）是指脑毛细血管壁与神经胶质细胞形成的血浆与脑细胞之间的屏障，和由脉络丛形成的血浆和脑脊液之间的屏障，仅允许特定类型的分子从血流进入大脑神经元和其他周围细胞。
“ 生物世界”公众号 - 血脑屏障，AAV变体 - 2021-12-16
Science Translational Medicine：AAV递送微型DMD基因，治疗DMD金毛犬模型
杜氏肌营养不良症（DMD）是一种发病率相对较高的单基因疾病，由X染色体上编码抗肌萎缩蛋白基因（Dystrophin）突变，导致无法产生足够的抗肌萎缩蛋白，患者的肌肉组织逐渐被脂肪和纤维化组织取代，大约
“生物世界”公众号 - 动物模型，DMD基因 - 2023-01-12
Nat Med：AAV递送RNAi治疗共济失调惊现脑毒性
遗憾的是，在AAV.miS1递送到小脑深部核团后，研究人员意外地观察到小脑毒性。
MedSci原创 - AAV载体，AAV，脊髓小脑性共济失调 - 2021-10-23
Cancer Cell：AAV疗法帮助免疫系统治疗脑肿瘤
他们使用一种可特异性感染大脑血管的腺相关病毒（AAV）载体，使它们表达一种名为LIGHT的因子。
“生物世界”公众号 - 脑肿瘤，免疫系统 - 2023-05-15
Nature子刊：新型AAV变体，突破血脑屏障，且不在肝脏富集
随着日益严重的人口老龄化问题，阿尔茨海默病、亨廷顿症、帕金森病等神经退行性疾病正在快速增长，脑部疾病的治疗面临严峻挑战，因此，迫切需要有效突破血脑屏障的药物递送策略。
网络 - 血脑屏障 - 2021-12-28
婴儿型庞贝氏病AAV基因治疗药物获IND受理
庞贝氏病是一种由于GAA基因突变导致的遗传疾病，患者体内酸性葡萄糖苷酶活性降低或几乎失活而造成糖原降解障碍，贮积在肌肉肝脏中并导致一系列严重症状直至威胁生命。根据发病年龄、病情进展和疾病严重程度等情况
锦篮基因 - 锦篮基因 - 2022-03-18
NEJM：AAV5-hFVIII-SQ基因疗法治疗A型血友病
研究认为，AAV5-hFVIII-SQ基因疗法在A型血友病患者中产生了持续的临床相关收益，可大大降低出血事件的年化率，部分患者完全停止使用预防性VIII因子治疗
MedSci原创 - A型血友病，AAV5-hFVIII-SQ，因子VIII - 2020-01-02
《肝脏靶向腺相关病毒（AAV）血友病B基因治疗研究》解读
本文最初发表在2022年《Lancet Haematology》杂志上，发表后引起业内广泛关注，宾夕法尼亚大学Lindsey A George教授在《Lancet Haematology》杂志同期给予
血栓与止血学 - 肝脏靶向腺相关病毒，血友病B基因 - 2023-01-04
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