司美替单抗治疗儿童神经纤维瘤1型的原理相关资讯-临床研究进展，文献-MedSci.cn

CTM | <font color="red">司</font><font color="red">美</font><font color="red">替</font>尼在中国成人/<font color="red">儿童</font><font color="red">神经纤维瘤</font>患者中<font color="red">的</font>I期临床数据

CTM | 司美替尼在中国成人/儿童神经纤维瘤患者中的I期临床数据

该研究探索了司美替尼在中国患者中的安全性和药代动力学（PK）的一期试验结果。

儿童肿瘤前沿 - 司美替尼，神经纤维瘤 - 2024-03-23

海外新药直通车|全球首款<font color="red">神经纤维瘤</font><font color="red">治疗</font>药物 <font color="red">司</font><font color="red">美</font><font color="red">替</font>尼未来可期

海外新药直通车|全球首款神经纤维瘤治疗药物司美替尼未来可期

1型神经纤维瘤病（NF1）是由NF1基因中的一个自发突变或遗传突变引起，在婴儿中的发病率大约为三千分之一。NF1患者可能会伴有脊柱扭曲和弯曲、高血压、癫痫等并发症，也会增加患有其他癌症的风险。

找药宝典 - 神经纤维瘤病 - 2023-01-30

硫酸氢<font color="red">司</font><font color="red">美</font><font color="red">替</font>尼胶囊用于<font color="red">治疗</font>I<font color="red">型</font><font color="red">神经纤维瘤</font>病<font color="red">的</font>罕见病药物被纳入国家医保目录

硫酸氢司美替尼胶囊用于治疗I型神经纤维瘤病的罕见病药物被纳入国家医保目录

此次司美替尼被纳入《医保目录》将极大提高NF1患儿对于这一创新药物的可及性，降低其家庭治疗经济负担，从而为患儿的成长和生活带来积极的改变。

阿斯利康 - 2023-12-13

FDA批准Koselugo作为美国首款<font color="red">治疗</font><font color="red">儿童</font><font color="red">1</font><font color="red">型</font><font color="red">神经纤维瘤</font><font color="red">的</font>药物

FDA批准Koselugo作为美国首款治疗儿童1型神经纤维瘤的药物

FDA本周五（2020年4月10日）宣布，已批准阿斯利康（AstraZeneca）和默克（Merck＆Co.）的Koselugo（selumetinib）用于治疗1型神经纤维瘤。

MedSci原创 - 1型神经纤维瘤，Koselugo - 2020-04-11

Acta Neuropathologica: <font color="red">儿童</font><font color="red">1</font><font color="red">型</font><font color="red">神经纤维瘤</font>病（NF<font color="red">1</font>）低级别胶质<font color="red">瘤</font><font color="red">的</font>分子和临床分析

Acta Neuropathologica: 儿童1型神经纤维瘤病（NF1）低级别胶质瘤的分子和临床分析

患有1型神经纤维瘤(NF1)易感综合征的儿童发生脑肿瘤的风险显著升高，尤其是低级别胶质瘤（LGGs）。这些肿瘤通常发生在视神经通路/下丘脑（66-75%），其次是脑干（10-15%）。

网络 - 儿童，神经纤维瘤病，低级别胶质瘤 - 2021-03-17

Neurology：塞卢<font color="red">美</font><font color="red">替</font>尼（Selumetinib ）<font color="red">治疗</font><font color="red">儿童</font><font color="red">神经纤维瘤</font><font color="red">的</font>有效性和安全性: 系统综述和荟萃分析

Neurology：塞卢美替尼（Selumetinib ）治疗儿童神经纤维瘤的有效性和安全性: 系统综述和荟萃分析

研究结果表明，塞卢米替尼是一种治疗有症状且无法手术的儿童丛状神经纤维瘤患者的安全有效的手段，尚需要进一步大规模的随机对照研究来确认长期结果。

MedSci原创 - 1型神经纤维瘤，塞卢美替尼（Selumetinib） - 2022-02-25

Otol Neurotol：在2<font color="red">型</font><font color="red">神经纤维瘤</font>病患者中，贝伐<font color="red">单抗</font><font color="red">治疗</font>后病人报道<font color="red">的</font>听力改善情况研究

Otol Neurotol：在2型神经纤维瘤病患者中，贝伐单抗治疗后病人报道的听力改善情况研究

最近，有研究人员在与听力损失相关的2型神经纤维瘤病（NF2）患者中，患有评估了听力和耳鸣的病人报道治疗结果（PRO）与临床听力评估情况。研究是一个前瞻性的、开放标签、2期临床试验且在3个三级转诊中心中进行。研究包括了14名患有NF2的患者，平均年龄为30岁（范围为14-79岁），且渐进性听力损失的中值基线言语识别率为60%（13%-82%）。另外，其中一半的患者获得了客观听力响应。参与者接受每3周

MedSci原创 - 听力损失，贝伐单抗，神经纤维瘤 - 2018-04-17

J Clin Oncol：2<font color="red">型</font><font color="red">神经纤维瘤</font>病和进行性前庭<font color="red">神经</font>鞘<font color="red">瘤</font>高剂量贝伐<font color="red">单抗</font>诱导<font color="red">治疗</font><font color="red">的</font>多中心、前瞻性、阶段II和生物标记研究

J Clin Oncol：2型神经纤维瘤病和进行性前庭神经鞘瘤高剂量贝伐单抗诱导治疗的多中心、前瞻性、阶段II和生物标记研究

每3周进行7.5mg/kg的贝伐单抗治疗能够改善35%-40%的2型神经纤维瘤病和进行性前庭神经鞘瘤患者的听力情况。然而，最优剂量仍旧未知。在一个多中心阶段II和生物标记研究中，研究人员评估了高剂量贝伐单抗在2型神经纤维瘤病（NF2）及携带进行性前庭神经鞘瘤（VSs）儿童和成人患者中的效果和安全性情况。研究包括了22名携带渐进性听力损失的NF2患者（平均年龄为23岁），靶标耳朵平均基线言语识别率为